નવેમ્બર 2023: ફૂડ એન્ડ ડ્રગ એડમિનિસ્ટ્રેશન (FDA) એ નવેમ્બર 2023 માં Ivosidenib (Tibsovo, Servier Pharmaceuticals LLC) ને રિલેપ્સ્ડ અથવા રિફ્રેક્ટરી માયલોડિસ્પ્લાસ્ટિક સિન્ડ્રોમ (MDS) ધરાવતા પુખ્ત દર્દીઓની સારવાર માટે મંજૂરી આપી હતી જેમને પરિવર્તન માટે સંવેદનશીલ આઇસોસીટ્રેટ ડિહાઇડ્રોજેનેઝ-1 (IDH1) એફડીએ-મંજૂર પરીક્ષણ.
એફડીએ એ એબોટ રીયલ ટાઈમ IDH1 એસેને દર્દીઓને ivosidenib પ્રાપ્ત કરવા માટે પસંદ કરવા માટે સાથી નિદાન સાધન તરીકે પણ મંજૂરી આપી હતી.
મંજૂરી AG120-C-001 (NCT02074839) પર આધારિત હતી, એક સિંગલ-આર્મ, ઓપન-લેબલ, 18 પુખ્ત દર્દીઓ સાથે મલ્ટિસેન્ટર ટ્રાયલ કે જેઓ રીલેપ્સ અથવા રીફ્રેક્ટરી MDS અને IDH1 મ્યુટેશન હતા. પેરિફેરલ રક્ત અથવા અસ્થિ મજ્જામાં સ્થાનિક અથવા કેન્દ્રીય નિદાન પરીક્ષણોના ઉપયોગ દ્વારા IDH1 મ્યુટેશનની ઓળખ કરવામાં આવી હતી, અને ત્યારબાદ એબોટ રીયલ ટાઈમ IDH1 એસેનો ઉપયોગ કરતા પૂર્વનિર્ધારિત વિશ્લેષણ દ્વારા માન્ય કરવામાં આવ્યા હતા.
મૌખિક ઇનોસિડેનિબને 500 દિવસ સુધી સતત ફેશનમાં દરરોજ 28 મિલિગ્રામની પ્રારંભિક માત્રામાં અથવા હેમેટોપોએટીક સ્ટેમ સેલ ટ્રાન્સપ્લાન્ટેશન, રોગની પ્રગતિ અથવા અસ્વીકાર્ય ઝેરી ઘટના ન થાય ત્યાં સુધી સંચાલિત કરવામાં આવી હતી. સારવારની સરેરાશ અવધિ 9.3 મહિના હતી. ivosidenib પ્રાપ્ત કર્યા પછી, એક દર્દી પર સ્ટેમ સેલ ટ્રાન્સપ્લાન્ટ કરવામાં આવ્યું હતું.
રક્ત તબદિલીની જરૂરિયાતથી જરૂર ન હોવા સુધીનો દર, સંપૂર્ણ માફીનો દર (CR) અથવા આંશિક માફી (PR) (MDS માટે 2006 ઇન્ટરનેશનલ વર્કિંગ ગ્રુપ રિસ્પોન્સ), અને CR+PR ની લંબાઈ કેટલી સારી રીતે નક્કી કરવા માટે વપરાય છે. સારવાર કામ કર્યું. દરેક અવલોકન કરેલ પ્રતિસાદ એક CR બનાવે છે. 389.9% CR દર હતો (95% CI: 17.3, 64.3%). સરેરાશ સમય-થી-CR 1.9 મહિનાનો હતો, 1.0 થી 5.6 મહિનાની શ્રેણી સાથે. જો કે, 1.9 થી 80.8+ મહિના સુધી ફેલાયેલ CR ની સરેરાશ અવધિનો અંદાજ લગાવી શકાયો નથી. જે નવ દર્દીઓ શરૂઆતમાં લાલ રક્તકણો (RBC) અને પ્લેટલેટ ટ્રાન્સફ્યુઝન પર નિર્ભર હતા, છ (67%) એ બેઝલાઈન પછીના કોઈપણ 56-દિવસના સમયગાળામાં RBC અને પ્લેટલેટ ટ્રાન્સફ્યુઝનથી સ્વતંત્રતા હાંસલ કરી હતી. પ્લેટલેટ અને આરબીસી ટ્રાન્સફ્યુઝન સહિત બેઝલાઈન પર ટ્રાન્સફ્યુઝન-ફ્રી રહેલા નવમાંથી સાત દર્દીઓ બેઝલાઈન પીરિયડ (56 ટકા) પછી કોઈપણ 78-દિવસના સમયગાળા માટે ટ્રાન્સફ્યુઝન-ફ્રી રહ્યા.
એએમએલ માટે આઇવોસિડેનિબ મોનોથેરાપી સાથે જોવા મળતી સૌથી વધુ વારંવાર પ્રતિકૂળ પ્રતિક્રિયાઓની તુલનામાં, આ સૌથી વધુ વારંવાર થતી પ્રતિકૂળ પ્રતિક્રિયાઓ હતી. જઠરાંત્રિય (કબજિયાત, ઉબકા, આર્થ્રાલ્જિયા, સુસ્તી, ઉધરસ અને માયાલ્જીયા) ઉપરાંત, આ લક્ષણોમાં ફોલ્લીઓ અને આર્થ્રાલ્જીઆનો પણ સમાવેશ થાય છે. ટિબ્સોવો દ્વારા QTc પણ લંબાઈ શકે છે.
સંભવિત ઘાતક ડિફરન્સિએશન સિન્ડ્રોમ જોખમ વિશે દર્દીઓ અને આરોગ્ય સંભાળ વ્યવસાયિકોને ચેતવણી આપવા માટે એક બોક્સવાળી ચેતવણી સૂચવવામાં આવેલી માહિતીમાં શામેલ છે.
તિબ્સોવો માટે સંપૂર્ણ નિર્ધારિત માહિતી જુઓ.
