ఆగష్టు 9: దైహిక చికిత్స యొక్క కనీసం రెండు ముందస్తు మార్గాల వైఫల్యం తరువాత, ఫుడ్ అండ్ డ్రగ్ అడ్మినిస్ట్రేషన్ ఆమోదించబడింది బెలూమోసుడిల్ (రెజురోక్, కాడ్మోన్ ఫార్మాస్యూటికల్స్, LLC), కినేస్ ఇన్హిబిటర్, 12 సంవత్సరాలు మరియు అంతకంటే ఎక్కువ వయస్సు ఉన్న వయోజన మరియు పిల్లల రోగులకు దీర్ఘకాలిక అంటుకట్టుట-వర్సెస్-హోస్ట్ వ్యాధి (దీర్ఘకాలిక GVHD).
KD025-213 (NCT03640481), యాదృచ్ఛిక, ఓపెన్-లేబుల్, మల్టీసెంటర్ మోతాదు-శ్రేణి ప్రయోగం, దీనిలో దీర్ఘకాలిక GVHD ఉన్న 65 మంది రోగులు రోజుకు ఒకసారి 200 mg నోటి ద్వారా అందించే బెలుమోసుడిల్‌తో చికిత్స చేయబడ్డారు.
The overall response rate (ORR) through Cycle 7 Day 1 was the primary efficacy end measure, with overall response defined as a full response (CR) or partial response (PR) according to the 2014 NIH Consensus Development Project on Clinical Trials in Chronic Graft-versus-Host Disease guidelines. The ORR was 75% (95 percent CI: 63, 85); 6% of patients had a complete response, and 69 percent had a partial response. The average time it took to get a first answer was 1.8 months (95 percent CI: 1.0, 1.9). The median duration of response for chronic GVHD was 1.9 months, measured from first response through progression, death, or new systemic treatments (95 percent CI: 1.2, 2.9). No mortality or new systemic medication initiation occurred in 62 percent (95 percent CI: 46, 74) of patients who achieved response for at least 12 months after response.
అంటువ్యాధులు, అస్తెనియా, వికారం, విరేచనాలు, డిస్ప్నియా, దగ్గు, ఎడోమా, రక్తస్రావం, కడుపు నొప్పి, కండరాల నొప్పి, తలనొప్పి, ఫాస్ఫేట్ తగ్గింది, గామా గ్లూటామైల్ బదిలీ పెరిగింది, లింఫోసైట్లు తగ్గాయి, మరియు రక్తపోటు అత్యంత సాధారణ ప్రతికూల ప్రతిచర్యలు (20%), ప్రయోగశాలతో సహా అసాధారణతలు.
బెలుమోసుడిల్ రోజుకు ఒకసారి, ఆహారంతో పాటు, 200 మి.గ్రా మోతాదులో తీసుకోవాలి.
