మే 9 Omidubicel-onlv (Omisirge, Gamida సెల్ Ltd.) మైలోఅబ్లేటివ్ కండిషనింగ్ తర్వాత బొడ్డు తాడు రక్త మార్పిడిని స్వీకరించడానికి షెడ్యూల్ చేయబడిన హెమటోలాజిక్ ప్రాణాంతకత కలిగిన పెద్దలు మరియు పీడియాట్రిక్ రోగులలో (12 సంవత్సరాలు మరియు అంతకంటే ఎక్కువ వయస్సు ఉన్నవారు) ఉపయోగం కోసం ఫుడ్ అండ్ డ్రగ్ అడ్మినిస్ట్రేషన్ ద్వారా ఆమోదించబడింది. న్యూట్రోఫిల్ రికవరీని వేగవంతం చేయడానికి మరియు సంక్రమణ ప్రమాదాన్ని తగ్గించడానికి.
స్టడీ P0501 (NCT02730299)లో, ఓపెన్-లేబుల్, మల్టీసెంటర్, ఓమిడ్యుబిసెల్-onlv ట్రాన్స్‌ప్లాంటేషన్ లేదా అన్‌మానిప్యులేటెడ్ కార్డ్ బ్లడ్ (UCB) యూనిట్ మార్పిడి యొక్క యాదృచ్ఛిక ట్రయల్, హెమటోలాజికల్ ప్రాణాంతకత ఉన్న రోగులలో మైలోఅబ్లేటివ్ కండిషనింగ్ తర్వాత, చికిత్స యొక్క ప్రభావం మరియు భద్రతను అంచనా వేశారు. మొత్తం 125 మంది వ్యక్తులు యాదృచ్ఛికంగా కేటాయించబడ్డారు, 62 మంది ఒమిడుబిసెల్-ఓన్‌ఎల్‌వి మరియు 63 మంది యుసిబిని స్వీకరించారు. 52 మంది రోగులు omidubicel-onlv మార్పిడిని కలిగి ఉన్నారు, CD9.0+ కణాల మధ్యస్థ మోతాదు 106 X 2.1 కణాలు/kg (పరిధి 47.6 – 106 X 34 కణాలు/kg). UCB చేతిలో, 56 మంది రోగులకు ఒకటి లేదా రెండు త్రాడు యూనిట్లు (66% రెండు త్రాడు యూనిట్లు వచ్చాయి) అమర్చబడ్డాయి. పోస్ట్-థావ్ సెల్ మోతాదులను నమోదు చేసిన 34 మంది రోగులలో మధ్యస్థ CD42+ సెల్ డోస్ 0.2 X 106 కణాలు/kg (పరిధి 0.0 – 0.8 X 106 కణాలు/kg). కీమోథెరపీ లేదా టోటల్ బాడీ రేడియేషన్ ఆధారంగా ఇతర కండిషనింగ్ ప్రోటోకాల్‌లు ఉపయోగించబడ్డాయి.
మార్పిడి తర్వాత న్యూట్రోఫిల్ రికవరీ సమయం మరియు రక్తం మరియు మజ్జ మార్పిడి క్లినికల్ ట్రయల్స్ నెట్‌వర్క్ (BMT CTN) గ్రేడ్ 2/3 బ్యాక్టీరియా లేదా గ్రేడ్ 3 ఫంగల్ ఇన్ఫెక్షన్ల యొక్క ఫ్రీక్వెన్సీ మార్పిడి తర్వాత 100వ రోజు వరకు ప్రాథమిక సమర్థత ఫలితం. న్యూట్రోఫిల్ రికవరీకి మధ్యస్థ సమయం 12 రోజులు (95% CI: 10-15 రోజులు) omidubicel-onlv స్వీకరించే వారికి మరియు UCBని స్వీకరించే వారికి 22 రోజులు (95% CI: 19-25 రోజులు). omidubicel-onlv ఆర్మ్‌లో, 87% మంది రోగులు మరియు UCB పొందిన వారిలో 83% మంది న్యూట్రోఫిల్ రికవరీని అనుభవించారు. మార్పిడి తర్వాత 100వ రోజు వరకు, BMT CTN గ్రేడ్ 2/3 బ్యాక్టీరియా లేదా గ్రేడ్ 3 ఫంగల్ ఇన్ఫెక్షన్ల సంభవం రెండు సమూహాలలో వరుసగా 39% మరియు 60%.
అధీకృత UCB ఔషధాల మాదిరిగానే ప్రాణాంతకమైన లేదా ప్రాణాంతక ఇన్ఫ్యూషన్ ప్రతిచర్యలు, గ్రాఫ్ట్ వర్సెస్ హోస్ట్ డిసీజ్ (GvHD), ఎన్‌గ్రాఫ్ట్‌మెంట్ సిండ్రోమ్ మరియు గ్రాఫ్ట్ ఫెయిల్యూర్ కోసం సూచించే మెటీరియల్‌లో బాక్స్‌డ్ వార్నింగ్ ఉంటుంది. Omidubicel-onlv ఏదైనా వ్యాధికి సంబంధించి 117 మంది వ్యక్తులకు అందించబడింది; వారిలో, 47% ఇన్ఫ్యూషన్ ప్రతిచర్యలను అనుభవించారు, 58% తీవ్రమైన GVHDని, 35% దీర్ఘకాలిక GVHDని అనుభవించారు మరియు 3% గ్రాఫ్ట్ వైఫల్యాన్ని అనుభవించారు.
హెమటోలాజిక్ ప్రాణాంతకత కలిగిన స్టడీ P3 రోగులలో అత్యంత తరచుగా గ్రేడ్ 5-0501 ప్రతికూల ప్రతిస్పందనలు నొప్పి (33%), శ్లేష్మ వాపు (31%), రక్తపోటు (25%) మరియు జీర్ణశయాంతర విషపూరితం (19%).
సిఫార్సు చేయబడిన omidubicel-onlv మోతాదు క్రింది వాటిని కలిగి ఉన్న రెండు వరుస కషాయాలు:
- ఒక కల్చర్డ్ భిన్నం: కనిష్టంగా 8.0 × 108 కనిష్టంగా 8.7 శాతం CD34+ సెల్‌లు మరియు కనిష్టంగా 9.2 × 10 ఉన్న మొత్తం ఆచరణీయ కణాలు7 మొత్తం CD34+ సెల్‌లు, తర్వాత
- నాన్-కల్చర్డ్ భిన్నం: కనిష్టంగా 4.0 × 108 కనిష్టంగా 2.4 × 10తో మొత్తం ఆచరణీయ కణాలు7 CD3+ కణాలు.
Omisirge కోసం పూర్తి సూచించే సమాచారం ఇక్కడ అందుబాటులో ఉంటుంది.
