స్థానికంగా అభివృద్ధి చెందిన లేదా మెటాస్టాటిక్ యూరోథెలియల్ కార్సినోమా కోసం ఎర్డాఫిటినిబ్ USFDAచే ఆమోదించబడింది

స్థానికంగా అభివృద్ధి చెందిన లేదా మెటాస్టాటిక్ యూరోథెలియల్ కార్సినోమా (mUC) కలిగిన FGFR19 జన్యు మార్పులతో ఉన్న వయోజన రోగుల కోసం జనవరి 2024, 3న ఫుడ్ అండ్ డ్రగ్ అడ్మినిస్ట్రేషన్ ద్వారా Erdafitinib (బల్వెర్సా, జాన్సెన్ బయోటెక్) ఆమోదించబడింది. FDA-ఆమోదించిన సహచర రోగనిర్ధారణ పరీక్ష ప్రకారం, కనీసం ఒక ముందస్తు దైహిక చికిత్సను స్వీకరించిన తర్వాత వారి వ్యాధిని కలిగి ఉన్న రోగులు ఈ ఆమోదానికి అర్హులు. Erdafitinib అర్హత ఉన్న రోగులకు చికిత్స చేయడానికి మరియు ముందస్తు PD-1 లేదా PD-L1 ఇన్హిబిటర్ థెరపీ చేయించుకోని వారికి సూచించబడదు. ఈ ఆమోదం FGFR3 లేదా FGFR2 జన్యువులలో కొన్ని ఉత్పరివర్తనలు కలిగి ఉన్న మరియు ఇప్పటికే ప్లాటినం-కలిగిన కెమోథెరపీతో చికిత్స పొందిన మెటాస్టాటిక్ యూరోథెలియల్ కార్సినోమా (mUC) ఉన్న వ్యక్తుల కోసం అసలు వినియోగాన్ని మారుస్తుంది.

అధ్యయనం BLC3001 కోహోర్ట్ 1 ఎంత బాగా పని చేసిందో చూసింది. ఇది మెటాస్టాటిక్ యూరోథెలియల్ కార్సినోమా (mUC) మరియు నిర్దిష్ట FGFR266 ఉత్పరివర్తనాలను కలిగి ఉన్న 3 మంది వ్యక్తులతో యాదృచ్ఛిక, ఓపెన్-లేబుల్ ట్రయల్. ఈ రోగులు 1-2 మునుపటి దైహిక చికిత్సలు చేయించుకున్నారు, ఇందులో PD-1 లేదా PD-L1 ఇన్హిబిటర్ కూడా ఉంది. పాల్గొనేవారు erdafitinib లేదా పరిశోధకుని ఇష్టపడే కెమోథెరపీ ఎంపికను స్వీకరించడానికి 1:1 నిష్పత్తిలో యాదృచ్ఛికంగా కేటాయించబడ్డారు, ఇది docetaxel లేదా vinflunine కావచ్చు. ప్రాంతం, పనితీరు స్థితి మరియు విసెరల్ లేదా బోన్ మెటాస్టేజ్‌ల సంభవం ఆధారంగా స్ట్రాటిఫైడ్ రాండమైజేషన్ నిర్వహించబడింది. సెంట్రల్ లాబొరేటరీలో ఉన్న 75% మంది రోగులలో, థెరాస్క్రీన్ FGFR RGQ RT-PCR కిట్ (కియాగెన్) కణితి కణజాలంలో FGFR3 ఉత్పరివర్తనాలను గుర్తించింది, మిగిలిన రోగులు స్థానిక తదుపరి తరం సీక్వెన్సింగ్ అధ్యయనాలు ఉత్పరివర్తనాలను కనుగొన్నారు.

ప్రాథమిక సమర్థత కొలత మొత్తం మనుగడ (OS). పరిశోధకుడు-మూల్యాంకనం చేసిన ప్రోగ్రెషన్-ఫ్రీ సర్వైవల్ (PFS) మరియు ఆబ్జెక్టివ్ రెస్పాన్స్ రేట్ (ORR) అనుబంధ ఫలిత కొలమానాలు.

కెమోథెరపీకి బదులుగా ఎర్డాఫిటినిబ్‌ను ఉపయోగించినప్పుడు మొత్తం మనుగడ (OS), ప్రోగ్రెషన్-ఫ్రీ సర్వైవల్ (PFS) మరియు ఆబ్జెక్టివ్ రెస్పాన్స్ రేట్ (ORR)లో గణాంకపరంగా గణనీయమైన మెరుగుదలలు ఉన్నాయి. ఎర్డాఫిటినిబ్‌తో చికిత్స పొందిన రోగులకు సగటు మొత్తం మనుగడ 12.1 నెలలు (95% CI: 10.3, 16.4) మరియు కీమోథెరపీ పొందిన వారికి 7.8 నెలలు (95% CI: 6.5, 11.1). ప్రమాద నిష్పత్తి (HR) 0.64 (95% CI: 0.47, 0.88) p-విలువ 0.0050. ఎర్డాఫిటినిబ్‌తో చికిత్స పొందిన రోగులకు మధ్యస్థ పురోగతి-రహిత మనుగడ 5.6 నెలలు (95% CI: 4.4, 5.7) మరియు కీమోథెరపీ పొందిన వారికి 2.7 నెలలు (95% CI: 1.8, 3.7). ప్రమాద నిష్పత్తి 0.58 (95% CI: 0.44, 0.78) p-విలువ 0.0002. ధృవీకరించబడిన ఆబ్జెక్టివ్ స్పందన రేటు (ORR) ఎర్డాఫిటినిబ్‌తో చికిత్స పొందిన రోగులకు 35.3% (95% CI: 27.3, 43.9) మరియు కీమోథెరపీని పొందిన వారికి 8.5% (95% CI: 4.3, 14.6) (p-విలువ <0.001) )

20% కంటే ఎక్కువ కేసులలో సంభవించే అత్యంత తరచుగా ప్రతికూల ప్రతిచర్యలు, ఎలివేటెడ్ ఫాస్ఫేట్ స్థాయిలు, గోరు సమస్యలు, విరేచనాలు, నోటి వాపు, ఆల్కలీన్ ఫాస్ఫేటేస్ స్థాయిలు పెరగడం, హిమోగ్లోబిన్ స్థాయిలు తగ్గడం, అలనైన్ అమినోట్రాన్స్‌ఫేరేస్ స్థాయిలు పెరగడం, ఎలివేటెడ్ అస్పార్టేట్ అమినోట్రాన్స్‌ఫేరేస్ స్థాయిలు, తగ్గిన అస్పార్టేట్ స్థాయిలు, సోడియం స్థాయిలు, క్రియాటినిన్ స్థాయిలు పెరగడం, నోరు పొడిబారడం, ఫాస్ఫేట్ స్థాయిలు తగ్గడం, అరచేతులు మరియు అరికాళ్లను ప్రభావితం చేసే చర్మ పరిస్థితి, రుచిలో మార్పు, అలసట, పొడి చర్మం, మలబద్ధకం, ఆకలి తగ్గడం, కాల్షియం స్థాయిలు పెరగడం, జుట్టు రాలడం, పొడి కళ్లు, పొటాషియం స్థాయిలు పెరగడం , మరియు బరువు తగ్గడం.

సూచించిన erdafitinib మోతాదు 8 mg నోటి ద్వారా రోజుకు ఒకసారి తీసుకుంటారు, 9 నుండి 14 రోజుల తర్వాత, ముఖ్యంగా హైపర్‌ఫాస్ఫేటిమియాపై ఆధారపడి 21 నుండి XNUMX రోజుల తర్వాత రోజుకు ఒకసారి XNUMX mg వరకు సంభావ్య పెరుగుదల ఉంటుంది. వ్యాధి తీవ్రమయ్యే వరకు లేదా దుష్ప్రభావాలు భరించలేని వరకు చికిత్స కొనసాగించండి.