మార్చి 9: ఒక విప్లవాత్మక విధానం CAR-T సెల్ థెరపీ వైద్య సిద్ధాంతంగా మారిన దానిని తారుమారు చేసే అవకాశం ఉంది: కణితులపై చికిత్స యొక్క విశేషమైన ప్రభావం రోగి భద్రతకు గణనీయమైన ప్రమాదాల వ్యయంతో వస్తుంది.
ఆమోదించబడిన CAR-T యొక్క కొద్దిగా సవరించిన సంస్కరణతో చికిత్స పొందిన రోగులు మునుపటి అధ్యయనాలతో పోల్చదగిన ప్రయోజనాలను అనుభవించారు, కానీ విలక్షణమైన ప్రతికూల ప్రభావాలు లేకుండా కొన్నిసార్లు రోగులను ఆసుపత్రికి పంపడం మరియు ఖరీదైన అదనపు చికిత్సలు అవసరం.
ఇటీవల విడుదల చేసిన డేటా ప్రకారం, ట్రయల్ చైనాలో 25 మంది వ్యక్తులను మాత్రమే నమోదు చేసింది. కనుగొన్న వాటిని నకిలీ చేయగలిగితే, కొద్దిగా మాలిక్యులర్ టింకరింగ్ CAR-Tని సురక్షితంగా మరియు మరింత సులభంగా అందుబాటులో ఉంచగలదని నిపుణులు భావిస్తున్నారు.
"ఇది చాలా ఆశాజనకంగా ఉంది" అని లాభాపేక్షలేని సంస్థ అయిన క్యాన్సర్ రీసెర్చ్ ఇన్స్టిట్యూట్ యొక్క CEO జిల్ ఓ'డొన్నెల్-టోర్మీ అన్నారు. "సహజంగానే, ఇది ఆట ప్రారంభంలోనే ఉంది, కానీ వారు ఇప్పటివరకు చూసిన 25 మంది వ్యక్తుల నుండి వచ్చిన ప్రతిస్పందన ఆశ్చర్యకరంగా ఉంది."
CAR-T చికిత్సలు రోగి యొక్క స్వంత రోగనిరోధక కణాలను తీసుకోవడం ద్వారా తయారు చేయబడతాయి, వాటిని జన్యుపరంగా మార్చడం ద్వారా కణితులను లక్ష్యంగా చేసుకుంటాయి, ఆపై పోరాటంలో చేరడానికి శరీరం యొక్క సహజ రక్షణను ప్రోత్సహించే పదార్థాలతో వాటిని ఇంజెక్ట్ చేస్తారు. సురక్షితమైన ఔషధాన్ని రూపొందించే ప్రక్రియలో చివరి దశపై శాస్త్రవేత్తలు దృష్టి సారించారు.
వారు నోవార్టిస్ యొక్క కిమ్రియాతో ప్రారంభించారు, ఇది రెండు రకాల రక్త ప్రాణాంతకతలకు చికిత్స చేయడానికి ఆమోదించబడింది, ఆపై వారి స్వంత అనలాగ్‌లను సృష్టించింది, ప్రతి ఒక్కటి కొద్దిగా భిన్నమైన అమైనో ఆమ్ల శ్రేణితో కుట్టారు. వారు ఎలుకలలో ఈ ఉత్పరివర్తనాలను ప్రయత్నించినప్పుడు వారు ఆసక్తికరమైన విషయాన్ని గమనించారు: సవరించిన CAR-T లలో ఒకటి జ్వరసంబంధమైన రోగనిరోధక ప్రతిస్పందనను ప్రేరేపించకుండా లేదా మెదడు వాపును సృష్టించకుండా క్యాన్సర్ కణాలను చంపగలిగింది, ఇవి కణ చికిత్స యొక్క అత్యంత ప్రబలంగా ఉన్న ముఖ్యమైన దుష్ప్రభావాలలో రెండు.
It also passed human testing. The altered Kymriah caused no major cases of cytokine release syndrome, an immune flareup frequent in CAR-T cells, and no neurotoxicity, according to the study published in Nature Medicine. In Novartis’ published research, however, more than half of the patients had cytokine release, and around a quarter had neurological issues.
యూనివర్శిటీ ఆఫ్ సదరన్ కాలిఫోర్నియాలో ఇమ్యునాలజీ ప్రొఫెసర్ మరియు పేపర్ యొక్క ప్రాథమిక రచయిత డాక్టర్. సి-యి చెన్ ఇలా అన్నారు, "ఇది మాకు నిజంగా చాలా ఆశ్చర్యం కలిగించింది." చెన్ సహోద్యోగులు కూడా ఆశ్చర్యపోయారు.
సవరించిన CAR-T ఎటువంటి వినాశనం కలిగించకుండా క్యాన్సర్‌పై ప్రభావం చూపడానికి తగినంత సైటోకిన్‌లను ఆకర్షిస్తూ, ఇమ్యునోలాజికల్ స్వీట్ స్పాట్‌ను కనుగొన్నట్లు కనిపించింది. అయితే, ఇది ఎందుకు జరిగిందో స్పష్టంగా తెలియదు. కిమ్రియా మరియు గిలియడ్ సైన్సెస్ యెస్కార్టా వంటి లైసెన్స్ పొందిన CAR-Tలు చాలా శక్తివంతమైనవి మరియు తక్కువ చికిత్స తక్కువ రిస్క్‌తో అదే ఫలితాలను సాధించగలవు. ఇది అవకాశం యొక్క విషయం కూడా కావచ్చు.
Dr. Loretta Nastoupil, chief of the లింఫోమా department at MD Anderson Cancer Center in Houston, said, “I would look at this with a bit of caution, or cautious hope.” “Understanding the processes behind its efficacy will be crucial.
దీర్ఘకాలిక సాధ్యత సమస్య కూడా ఉంది, ఇది ప్రాథమిక శాస్త్రానికి మించినది. ఆమోదించబడిన CAR-Tలు తరచుగా దీర్ఘకాలిక ఉపశమనాలకు దారితీస్తాయి. మెమోరియల్ స్లోన్ కెట్టెరింగ్ క్యాన్సర్ సెంటర్‌లోని ఇమ్యునాలజిస్ట్ డాక్టర్ మిచెల్ సడెలైన్ మాట్లాడుతూ, చెన్ యొక్క వ్యూహం స్వల్పకాలికంలో సురక్షితమైనదిగా కనిపిస్తుంది, అయితే దాని ప్రభావాలు కొనసాగుతాయో లేదో చూడాలి.
"సమస్య ఏమిటంటే, మీరు CARని బలహీనపరిచినట్లయితే, మీరు సైటోకిన్ ఉత్పత్తిని తగ్గించినట్లయితే అది అద్భుతమైనది, కానీ మీరు చికిత్సా ప్రభావాన్ని తగ్గించగలరా?" సడెలైన్ వివరించారు. "ఇక్కడే భారీ ప్రశ్న గుర్తు ఉంది. "సమయం మాత్రమే చెబుతుంది," అని కథకుడు చెప్పాడు.
ఆ ఆందోళనలను పక్కన పెడితే, సురక్షితమైన CAR-T యొక్క అవకాశం ప్రస్తుతం పెద్ద క్యాన్సర్ సంస్థలలో మాత్రమే అందుబాటులో ఉన్న చికిత్సకు ప్రాప్యతను గణనీయంగా విస్తరించగలదు. చికిత్స యొక్క దుష్ప్రభావాలకు తరచుగా నిపుణుల సంరక్షణ మరియు నైపుణ్యం అవసరమవుతాయి, ఇది కమ్యూనిటీ ఆసుపత్రులలో అందుబాటులో ఉండదు, ఇది చికిత్స పొందగల రోగుల సంఖ్యను పరిమితం చేస్తుంది.
Then there’s the price. The cost of a CAR-T treatment is upwards of $370,000 per treatment, although that does not include the cost of hospitalisation or immune-suppressing medicines. According to Avery Posey, an వ్యాధినిరోధకశక్తిని researcher at the University of Pennsylvania, the final cost in the most severe cases frequently approaches $1 million.
"పెన్‌లోని నివాసితులు 'CAR-Tastrophy' అని పిలుస్తారు," రోగనిరోధక ప్రతికూల ప్రభావాలు మరియు న్యూరోటాక్సిసిటీ మిశ్రమం గురించి పోసీ చెప్పారు.
