మార్చి 9: అబాటాసెప్ట్ (ఓరెన్సియా, బ్రిస్టల్-మైయర్స్ స్క్విబ్ కంపెనీసరిపోలిన లేదా 2 యుగ్మ వికల్పం నుండి హెమటోపోయిటిక్ స్టెమ్ సెల్ ట్రాన్స్‌ప్లాంటేషన్ (HSCT) పొందుతున్న 1 సంవత్సరాల మరియు అంతకంటే ఎక్కువ వయస్సు ఉన్న పెద్దలు మరియు పిల్లల రోగులలో అక్యూట్ గ్రాఫ్ట్ వర్సెస్ హోస్ట్ డిసీజ్ (aGVHD) నివారణకు ఫుడ్ అండ్ డ్రగ్ అడ్మినిస్ట్రేషన్ ఆమోదించింది. సరిపోలని సంబంధం లేని దాత. AGVHDకి ఇది FDAచే ఆమోదించబడిన మొదటి చికిత్స. క్లినికల్ ఎఫెక్టివ్‌ని గుర్తించడానికి అప్లికేషన్‌లో రియల్-వరల్డ్ డేటా (RWD) ఉపయోగించబడింది. RWD అనేది వాస్తవ-ప్రపంచ సాక్ష్యం (RWE) అందించడానికి రిజిస్ట్రీ డేటాతో సహా అనేక మూలాల నుండి క్రమపద్ధతిలో సేకరించబడిన క్లినికల్ డేటాను సూచిస్తుంది.
రెండు పరిశోధనలలో, సరిపోలిన లేదా 1 యుగ్మ వికల్పం సరిపోలని సంబంధం లేని దాత నుండి HSCT పొందిన ఆరు మరియు అంతకంటే ఎక్కువ వయస్సు ఉన్న పిల్లలు సమర్థత కోసం పరీక్షించబడ్డారు.
GVHD-1 (NCT 01743131) అనేది యాదృచ్ఛిక (1:1), డబుల్ బ్లైండ్, ప్లేసిబో-నియంత్రిత క్లినికల్ ట్రయల్, దీనిలో 8లో 8 హ్యూమన్ ల్యూకోసైట్ యాంటిజెన్ (HLA) పొందిన తర్వాత రోగులు CNI మరియు MTXతో కలిపి అబాటాసెప్ట్ లేదా ప్లేసిబోను స్వీకరించారు. )-సరిపోలిన HSCT. మార్పిడి తర్వాత 180వ రోజు ప్లేసిబో పొందిన రోగులతో పోలిస్తే (HR 0.55; 95 శాతం CI 0.26, 1.18), ఓరెన్సియా పొందిన రోగులలో తీవ్రమైన (గ్రేడ్ III-IV) aGVHD-రహిత మనుగడ గణనీయంగా మెరుగుపడలేదు. 180 HSCT తర్వాత 97 శాతం (95 శాతం CI: 89 శాతం, 99 శాతం) రోగులకు (HR 84; 95 శాతం CI: 73, 91) 0.33 శాతం (95 శాతం CI: 0.12 శాతం, 0.93 శాతం)తో పోలిస్తే అబాటాసెప్ట్ పొందిన రోగులకు ) HSCT తర్వాత 180వ రోజు, అబాటాసెప్ట్ పొందిన రోగులకు మితమైన-తీవ్రమైన (గ్రేడ్ II-IV) aGVHD-రహిత మనుగడ రేటు 50% (95 శాతం CI)తో పోలిస్తే 38% (61 శాతం CI: 32 శాతం, 95 శాతం). : 21 శాతం, 43 శాతం) ప్లేసిబో పొందిన రోగులకు (HR 0.54; 95 శాతం CI: 0.35, 0.83).
GVHD-2, సెంటర్ ఫర్ ఇంటర్నేషనల్ బ్లడ్ అండ్ మ్యారో ట్రాన్స్‌ప్లాంట్ రీసెర్చ్ (CIBMTR) నుండి 7 మరియు 8 మధ్యకాలంలో 2011 HLA-సరిపోలిన HSCTని పొందిన రోగులలో డేటా ఆధారంగా క్లినికల్ విశ్లేషణ, ప్రభావానికి మరిన్ని ఆధారాలను వెల్లడించింది. AGVHD నివారణకు CNI మరియు MTXతో కలిపి అబాటాసెప్ట్‌తో చికిత్స పొందిన 2018 మంది రోగుల ఫలితాలు CNI మరియు MTXతో మాత్రమే చికిత్స పొందిన CIBMTR రిజిస్ట్రీ నుండి యాదృచ్ఛికంగా ఎంపిక చేయబడిన 54 మంది రోగులతో పోల్చబడ్డాయి. CNI మరియు MTXతో కలిపి అబాటాసెప్ట్ పొందిన రోగులకు HSCT తర్వాత 162వ రోజు 98 శాతం (95 శాతం CI: 78 శాతం, 100 శాతం) OS రేటు ఉంది, రోగులకు 180 శాతం (75 శాతం CI: 95 శాతం, 67 శాతం) ఉంది. CNI మరియు MTXలను మాత్రమే అందుకున్నారు.
రక్తహీనత, హైపర్‌టెన్షన్, CMV రియాక్టివేషన్/CMV ఇన్‌ఫెక్షన్, పైరెక్సియా, న్యుమోనియా, ఎపిస్టాక్సిస్, తగ్గిన CD4 కణాలు, హైపర్‌మాగ్నేసిమియా మరియు తీవ్రమైన మూత్రపిండ గాయం aGVHD నివారణకు అబాటాసెప్ట్‌లో అత్యంత సాధారణ దుష్ప్రభావాలు (పది శాతం). అబాటాసెప్ట్‌ని స్వీకరించే రోగులకు చికిత్స ప్రారంభించే ముందు మరియు ఆరు నెలల పాటు ఎప్స్టీన్-బార్ వైరస్ ఇన్‌ఫెక్షన్ కోసం యాంటీవైరల్ ప్రొఫిలాక్సిస్ ఇవ్వాలి, అలాగే సైటోమెగలోవైరస్ ఇన్‌ఫెక్షన్/తిరిగి క్రియాశీలతను పర్యవేక్షించాలి.
సూచించిన అబాటాసెప్ట్ మోతాదు రోగి వయస్సుపై నిర్ణయించబడుతుంది మరియు సూచించే పదార్థంలో జాబితా చేయబడింది. Orencia ప్రిస్క్రిప్షన్ సమాచారం పూర్తిగా అందుబాటులో ఉంది.
ప్రాజెక్ట్ ఆర్బిస్, FDA ఆంకాలజీ సెంటర్ ఆఫ్ ఎక్సలెన్స్ ప్రయత్నం, ఈ సమీక్షను నిర్వహించడానికి ఉపయోగించబడింది. ప్రాజెక్ట్ ఆర్బిస్ ప్రపంచవ్యాప్తంగా భాగస్వాములు ఒకే సమయంలో ఆంకాలజీ మందులను సమర్పించడానికి మరియు సమీక్షించడానికి ఒక యంత్రాంగాన్ని సృష్టిస్తుంది. హెల్త్ కెనడా, స్విస్‌మెడిక్ మరియు ఇజ్రాయెల్ ఆరోగ్య మంత్రిత్వ శాఖతో FDA ఈ సమీక్షపై పని చేసింది. ఇతర నియంత్రణ సంస్థలు ఇప్పటికీ దరఖాస్తులను సమీక్షిస్తున్నాయి.
