2022 Maret: Hiji pendekatan revolusioner pikeun Terapi Sél CAR-T boga potensi pikeun ngagulingkeun naon geus jadi aksioma médis: yén pangaruh luar biasa perlakuan dina tumor asalna di expense of hazards badag pikeun kaamanan sabar.
Pasén dirawat kalayan versi rada dirobah tina hiji disatujuan CAR-T ngalaman kaunggulan comparable kana studi saméméhna, tapi tanpa épék ngarugikeun has nu kadang ngirimkeun penderita ka rumah sakit sarta necessitate perlakuan tambahan ongkosna mahal.
Numutkeun data anu dileupaskeun anyar-anyar ieu, sidang ngan ukur ngadaptarkeun 25 jalma di Cina. Para ahli yakin yén lamun papanggihan bisa duplikat, a tinkering molekular saeutik bisa nyieun CAR-T aman tur leuwih gampang sadia.
"Ieu sigana pisan ngajangjikeun," saur Jill O'Donnell-Tormey, CEO Cancer Research Institute, organisasi nirlaba. "Jelas, éta mimiti di buruan, tapi réspon anu aranjeunna nampi ti 25 jalma anu aranjeunna tingali dugi ka ayeuna luar biasa."
Pangobatan CAR-T dilakukeun ku cara nyandak sél imun pasien sorangan, sacara genetik ngarobih aranjeunna pikeun nargétkeun tumor, teras nyuntikkeun aranjeunna ku zat anu ngadorong pertahanan alami awak pikeun ngiringan tarung. Élmuwan museurkeun kana fase ahir dina prosedur pikeun nyiptakeun ubar anu langkung aman.
Aranjeunna dimimitian ku Novartis 'Kymriah, anu disatujuan pikeun ngubaran dua jinis malignancies getih, teras nyiptakeun analogna sorangan, masing-masing dijahit sareng sekuen asam amino anu rada béda. Aranjeunna perhatikeun hal anu pikaresepeun nalika aranjeunna nyobian mutasi ieu dina mencit: Salah sahiji CAR-T anu dirobih tiasa maéhan sél kanker tanpa nyababkeun réspon imun feverish atanapi ngahasilkeun radang otak, anu mangrupikeun dua efek samping anu paling umum dina pengobatan sél.
It also passed human testing. The altered Kymriah caused no major cases of cytokine release syndrome, an immune flareup frequent in CAR-T cells, and no neurotoxicity, according to the study published in Nature Medicine. In Novartis’ published research, however, more than half of the patients had cytokine release, and around a quarter had neurological issues.
Dr Si-Yi Chen, profesor imunologi di Universitas California Kidul sareng panulis utama makalah, nyatakeun, "Éta mangrupikeun kejutan anu ageung pikeun kami." Babaturan Chen ogé kaget.
CAR-T anu dirobih katingalina mendakan tempat anu amis imunologis, ngan ukur narik sitokin anu gaduh pangaruh kana kanker tanpa nyababkeun musibah. Nanging, henteu écés naha ieu kajadian. Aya kamungkinan yén CAR-T anu dilisensikeun sapertos Kymriah sareng Gilead Sciences 'Yescarta ngan kuat teuing, sareng yén terapi anu langkung alit tiasa ngahontal hasil anu sami kalayan résiko anu kirang. Éta ogé tiasa janten masalah kasempetan.
Dr. Loretta Nastoupil, chief of the lymphoma department at MD Anderson Cancer Center in Houston, said, “I would look at this with a bit of caution, or cautious hope.” “Understanding the processes behind its efficacy will be crucial.
Aya ogé masalah viability jangka panjang, nu mana saluareun elmu fundamental. CAR-Ts anu disatujuan sering nyababkeun remisi jangka panjang. Dr Michel Sadelain, hiji immunologist di Memorial Sloan Kettering Cancer Center, ceuk strategi Chen urang sigana leuwih aman dina jangka pondok, tapi kudu ditempo naha épék bakal lepas.
"Masalahna nyaéta upami anjeun ngaleuleuskeun CAR, éta saé upami anjeun ngirangan produksi sitokin, tapi naha anjeun tiasa ngirangan pangaruh terapi?" Sadelain ngajelaskeun. "Di dieu aya tanda tanya badag. "Ngan waktos anu tiasa nyarios," saur narator.
Salian ti masalah éta, prospek CAR-T anu langkung aman tiasa sacara signifikan ngalegaan aksés kana pangobatan anu ayeuna ngan sayogi di lembaga kanker ageung. Épék samping pangobatan sering ngabutuhkeun perawatan spesialis sareng kaahlian anu henteu tiasa diaksés di rumah sakit komunitas, anu ngabatesan jumlah pasien anu tiasa dirawat.
Lajeng aya harga. Biaya perawatan CAR-T langkung luhur $ 370,000 per perawatan, sanaos éta henteu kalebet biaya rumah sakit atanapi obat-obatan anu ngahambat kekebalan. Numutkeun Avery Posey, hiji immunotherapy panalungtik di University of Pennsylvania, biaya ahir dina kasus paling parna remen ngadeukeutan $1 juta.
"Naon anu disebat warga Penn 'CAR-Tastrophy,'" saur Posey ngeunaan campuran épék ngarugikeun imunologis sareng neurotoxicity.
