2024 Pébruari: Usaha pionir Cina dina nyiptakeun terapi kanker terobosan parantos kéngingkeun daya tarik kalayan ngenalkeun terapi chimeric antigen receptor (CAR) -engineered T-cell (CAR T) terapi pikeun sababaraha myeloma, kanker getih dahsyat dicirikeun ku sél plasma aberrant. Metoda anyar ieu ngagambarkeun momen DAS dina ubar ngaropéa, nyadiakeun harepan pikeun penderita anu alternatipna kungsi dugi ka wates.
Tinjauan Terapi Sél CAR-T
Terapi sél T-mobil uses a patient’s own immune cells to identify and target cancer cells that express specific proteins. Engineering these T cells to incorporate artificial receptors known as CARs transforms them into highly targeted weapons capable of destroying tumor cells. When someone has multiple myeloma, CAR T cells are changed to target BCMA, a protein that is found in large amounts in patients.
Uji klinis sareng Hasil
FUKASO
Dina 2018, IASO Biotherapeutics sareng Innovent Biologics ngaluncurkeun panalungtikan Fase 1/2 multiséntral pikeun meunteun. equecabtagene autoleucel (FUCASO), Pangobatan T-sél CAR anu munggaran dilakukeun sacara domestik di Cina. Panaliti ieu kalebet 79 jalma anu ngagaduhan sababaraha myeloma anu parantos béak pilihan terapi standar. Narikna, tingkat respon sakabéh (ORR) ngahontal 94.9%, sedengkeun respon lengkep / stringent respon lengkep (CR / sCR) laju éta 58.2%. Waktu median pikeun pamulihan sareng CR / sCR masing-masing 16 dinten sareng 95 dinten. Papanggihan ieu dikonfirmasi khasiat beredar equecabtagene autoleucel ogé profil kaamanan na alus teuing.
Pikeun pasien anu saacanna ngagaduhan perawatan sél T CAR, ORR naék kana 98.5%, kalayan genep ngahontal CR / sCR. Utamana, pasien anu munggaran dirawat dina uji coba ngajaga remisi lengkep anu ketat salami langkung ti 40 bulan.
Terapi CILTA-CEL
Cilta-cel, ogé katelah ciltacabtagene autoleucel, nyaéta perlakuan sél T reséptor chimeric antigen (CAR) motong-ujung anu nargétkeun B-sél maturation antigen (BCMA), protéin anu overexpressed dina sababaraha sél myeloma. Ubar novél ieu parantos nunjukkeun jangji anu saé pikeun ngubaran sababaraha myeloma anu kambuh sareng refractory, nyayogikeun harepan énggal pikeun pasien anu parantos béak alternatif pangobatan tradisional.
Perawatan Cilota-cel sacara genetik ngarobih sél T pasien pikeun nganyatakeun CAR anu ngabeungkeut BCMA dina sél myeloma. Sakali disimpen deui ka pasien, sél T CAR anu dirobih ieu tiasa hasil nargétkeun sareng ngancurkeun sél ganas, nyababkeun régrési tumor sareng kamungkinan remisi jangka panjang.
Éféktivitas klinis
Uji klinis, khususna anu penting KARTITUD-1 percobaan, geus ditémbongkeun yén cilta-cel miboga efficacy beredar di penderita éksténsif pretreated kalawan sababaraha myeloma relapsed atanapi refractory. Hasil tina percobaan ieu ngungkabkeun tingkat réspon sakabéh (ORR) anu luar biasa tina 98%, kalayan saimbang anu signifikan pasien ngahontal réspon lengkep anu ketat (sCR).
Dina tindak lanjut median 28 bulan, cilta-cel parantos nunjukkeun réspon anu terus-terusan, kalayan kasalametan rata-rata tanpa kamajuan anu teu acan kahontal. Pangobatan ogé parantos nunjukkeun propil kaamanan anu wajar, kalayan acara ngarugikeun suksés diurus ku padika perawatan anu ngadukung.
Tantangan jeung Kasempetan
Despite the promising results, significant challenges remain. Most percobaan klinis in China are small-scale and single-center, with insufficient rigor and coordination among institutions. To address these restrictions, firms must aggressively participate in the commercialization of CAR T therapy, ensuring that it is widely available to patients.
Furthermore, improved manufacturing methods, faster regulatory channels, and increased patient access are required to ensure that Terapi sél T-mobil is successfully translated from laboratory bench to bedside. Collaborations between academia, industry, and government agencies are critical for driving innovation and improving patient care.
Naon résiko terapi T-Cell CAR dina sababaraha pasien myeloma?
The side effects of CAR T-Cell therapy in multiple myeloma are similar to those in leukemia and lymphoma.
Sindrom Pelepasan Sitokin (CRS) mangrupikeun salah sahiji efek samping anu paling umum tina terapi sél T CAR, nyababkeun gejala sapertos muriang, tekanan darah rendah, sesah engapan, seueul, sareng ruam. Kaseueuran kajadian anu hampang, tapi anu parah tiasa ngancam kahirupan.
efek samping neurological, kayaning disorientation, seizures, atawa kasusah nyarita jeung pamahaman, bisa jadi parna sarta merlukeun campur médis gancang.
Efek samping serius anu sanés: Ieu tiasa kalebet réspon alérgi nalika infus, sistem imun anu kompromi, anu ningkatkeun résiko inféksi, jumlah sél getih rendah, sareng konsékuansi sistem saraf jangka panjang.
To summarize, while CAR T-cell therapy provides significant benefits in terms of high response rates and personalized treatment for multiple myeloma patients, it also carries risks such as cytokine release syndrome and neurological side effects, which must be carefully monitored and managed by healthcare providers. Close monitoring after therapy is required to maintain patient safety and optimize treatment hasil.
prospek masa depan
Salaku Cina terus investasi éksténsif dina panalungtikan biomedis, widang perlakuan CAR T-sél diperkirakeun tumuwuh nyirorot. Administrasi Produk Médis Nasional China (NMPA) ngakuan janji perawatan sél T CAR ku nunjuk equecabtagene autoleucel salaku terapi terobosan sareng ubar yatim. Dukungan ieu nunjukkeun dedikasi pamaréntah Cina pikeun ngembangkeun kamajuan ubar anu canggih.
Ogé, equecabtagene autoleucel keur ditempo salaku perlakuan mungkin pikeun kasakit spéktrum neuromyelitis optica. Ieu nunjukkeun yén terapi sél T CAR tiasa dianggo pikeun hal-hal sanés kanker.
With continuous investment in infrastructure, education, and collaborative relationships, China is well-positioned to lead the way in Terapi sél T-mobil for multiple myeloma and other life-threatening diseases.
Sabaraha biaya terapi CAR T-Cell pikeun sababaraha myeloma di China?
Biaya terapi CAR T-Cell pikeun sababaraha myeloma gumantung kana jinis terapi CAR T Cell anu dipilih sareng rumah sakit anu dipilih. Biaya perawatan FUCASO sakitar $ 200,000 USD di rumah sakit anu béda. Biaya terapi CILTA-CEL ogé beda-beda antara $ 200-250,000 USD. Sanajan kitu, penderita ogé bisa milih pikeun Uji klinis terapi T-Cell CAR nu bakal ngarugikeun antara $ 60-80,000 USD.
