ኖቨምበርን 2022: Pemigatinib (Pemazyre, Incyte ኮርፖሬሽን) የተለወጠ ፋይብሮብላስት የእድገት ፋክተር ተቀባይ ተቀባይ 1 (FGFR1) ላጋጠማቸው ወይም refractory myeloid/lymphoid neoplasms (MLNs) ላለባቸው ሰዎች ለመጠቀም በምግብ እና መድኃኒት አስተዳደር ፈቃድ ተሰጥቶታል።
FIGHT-203 (NCT03011372)፣ ባለብዙ ማእከል ክፍት መለያ፣ ባለአንድ ክንድ ሙከራ ከ28 በሽተኞች ጋር ያገረሽ ወይም መለስተኛ MLNs በFGFR1 ዳግም ዝግጅት፣ ውጤታማነት ገምግሟል። የብቁነት መስፈርቱን ያሟሉ ታካሚዎች በአሎጄኔቲክ ሄማቶፖይቲክ ስቴም ሴል ትራንስፕላንት (allo-HSCT) ወይም በሽታን የሚቀይር ሕክምና (ለምሳሌ ኬሞቴራፒ) ተከትለው ለመገኘት ብቁ አይደሉም ወይም ያገረሹ ነበሩ። ፔሚጋቲኒብ የሚሰጠው በሽታው እስኪያድግ ድረስ, መርዛማው ሊቋቋሙት የማይችሉት ወይም ታካሚዎቹ አሎ-ኤች.ኤስ.ቲ.
የተመረጡ የስነ-ሕዝብ እና የመነሻ ባህሪያት የሚከተሉትን ያካትታሉ: 64% ሴት; 68% ነጭ; 3.6% ጥቁር ወይም አፍሪካዊ አሜሪካዊ; 11% እስያ; 3.6% አሜሪካዊ ህንዳዊ/የአላስካ ተወላጅ; እና 88% የ ECOG አፈጻጸም ሁኔታ 0 ወይም 1. አማካይ ዕድሜ 65 ዓመት ነበር (ከ 39 እስከ 78); 3.6% ጥቁር ወይም አፍሪካዊ አሜሪካዊ; 68% ነጭ; እና 68% ነጭ.
ለሞርሞሎጂ በሽታ ዓይነት የተለየ የምላሽ መመዘኛዎችን ባሟሉ የተሟላ ምላሽ (ሲአር) ተመኖች ላይ በመመርኮዝ ውጤታማነቱ ተወስኗል። ከ 14 ቱ ታካሚዎች ውስጥ 18 ቱ በሜዲካል ማከሚያ በሽታ (ኢ.ኤም.ዲ.) እና በ መቅኒ ውስጥ ሥር የሰደደ ደረጃ (78%; 95% CI: 52, 94) ሙሉ ስርየት (ሲአር) አግኝተዋል. ወደ CR ያለው አማካይ የቀኖች ብዛት 104. (ከ 44 እስከ 435) ነበር። መካከለኛው ጊዜ (ከ1+ እስከ 988+ ቀናት) አልደረሰም። EMD (የቆይታ ጊዜ፡ 1+ እና 94 ቀናት) በማሮው ውስጥ ፍንዳታ ደረጃ ካላቸው አራት ታካሚዎች ውስጥ ሁለቱ በይቅርታ ላይ ነበሩ። EMD ብቻውን ካደረጉት ከሶስት ታካሚዎች አንዱ ሲአር (ከ64+ ቀናት በላይ የሚቆይ) አጋጥሞታል። ሙሉ የሳይቶጄኔቲክ ምላሽ መጠን ለሁሉም 28 ታካሚዎች - 3 ያለ ሞርሞሎጂ በሽታ - 79% (22/28; 95% CI: 59, 92) ነበር.
ሃይፐር ፎስፌትሚያ፣ የጥፍር መርዝነት፣ አልፖክሲያ፣ ስቶማቲትስ፣ ተቅማጥ፣ የአይን ድርቀት፣ ድካም፣ ሽፍታ፣ የደም ማነስ፣ የሆድ ድርቀት፣ የአፍ መድረቅ፣ ኤፒስታክሲስ፣ የረቲና ቁርጠት፣ የቁርጭምጭሚት ህመም፣ የምግብ ፍላጎት መቀነስ፣ የቆዳ ድርቀት፣ ዲስፔፕሲያ፣ የጀርባ ህመም፣ ማቅለሽለሽ፣ ብዥታ እይታ የፔሪፈራል ኢዶማ እና ማዞር በታካሚዎች ያጋጠሟቸው በጣም ተደጋጋሚ (20%) አሉታዊ ግብረመልሶች ናቸው።
የተቀነሰ ፎስፌት፣ የተቀነሰ የሊምፎይተስ፣ የሉኪዮትስ ቅነሳ፣ የፕሌትሌት መጠን መቀነስ፣ ከፍ ያለ የአልኒን አሚኖትራንስፌሬዝ እና የተቀነሰ የኒውትሮፊል መጠን የ3ኛ እና 4ኛ ክፍል የላብራቶሪ መዛባት (10%) ናቸው።
በሽታው እስኪያድግ ድረስ ወይም ሊቋቋሙት የማይችሉት መርዛማነት እስኪፈጠር ድረስ በቀን አንድ ጊዜ 13.5 ሚ.ግ ፔሚጋቲኒብ እንዲወስዱ ይመከራል.
View full prescribing information for Pemazyre.
