ለብዙ myeloma ሕክምና የCilta-Cel ሕክምና

ስለ የአንተን ብዙ ማይሎማ ህዋሶችን ለመለየት እና ለማጥፋት ከተቀየሩ (በጄኔቲክ የተሻሻሉ) ከራስህ ነጭ የደም ሴሎች የተፈጠረ ነው። Cilta-Cel CAR ቲ-ሴል ሕክምና (ciltacabtagene autoleucel) ከሌሎች በተደጋጋሚ ጥቅም ላይ ከሚውሉ የካንሰር መድኃኒቶች (እንደ ኪሞቴራፒ ካሉ) ይለያል። 

Legend Biotech Corporation እንዳለው ኤፍዲኤ ciltacabtagene autoleucel (cilta-cel; Carvykti) ያገረሸ ወይም ተደጋጋሚ የሆነ ብዙ myeloma ላለባቸው አዋቂዎች እንደ ፕሮቲሶም አጋቾቹ፣ የበሽታ መከላከያ ወኪል፣ እና ፀረ-CD38 ሞኖክሎናል ፀረ እንግዳ አካላት.

ኤፍዲኤ የተሻሻለ የትንታኔ መረጃን ለመመርመር በቂ ጊዜ ለማግኘት ከ2021 እስከ 2023 ድረስ የቺሜሪክ አንቲጂን ተቀባይ (CAR) ቲ-ሴል ሕክምናን ከXNUMX እስከ XNUMX በቢሲኤምኤ ላይ የሚያነጣጥሩ ፀረ እንግዳ አካላት ያለው የCilta-cel የግምገማ ጊዜን አራዝሟል። ለኤፍዲኤ መረጃ ጥያቄ ምላሽ የተደረገ ዘዴ።

አጠቃላይ የምላሽ መጠን (ORR) 98% (95% CI፣ 92.7%-99.7%) እና ጥብቅ የተሟላ ምላሽ መጠን (SCR) 78% (95% CI፣ 68.8%-86.1%) በcilta-cel ተገኝቷል። በ 0.5 እስከ 1.0 x 106 CAR-positive viable T ሕዋሳት በአንድ ኪሎ ግራም የሰውነት ክብደት በክፍል 1/2 CARITUDE ክሊኒካዊ ሙከራ (NCT035 የ CAR ቲ ህዋሶች ጠንካራ እና ጥልቅ ምላሾችን ሰጥተዋል። የምላሹ አማካይ የቆይታ ጊዜ በ 21.8 ወራት (95% CI, 21.8 የማይገመተው) በ 18 ወራት አማካኝ ክትትል. 

Sundar Jagannath፣ MD፣ MBBS፣ በሲና ተራራ የመድሃኒት፣ የደም ህክምና እና የህክምና ኦንኮሎጂ ፕሮፌሰር፣ እንደ ዋና የጥናት መርማሪ ሆነው አገልግለዋል። በጋዜጣዊ መግለጫው ላይ "ከብዙ ማይሎማ ጋር ለሚኖሩ አብዛኛዎቹ ታካሚዎች የሚደረግ የሕክምና ጉዞ የማያቋርጥ የስርየት እና የማገገሚያ ዑደት ሲሆን ጥቂት ታካሚዎች ጥልቅ ምላሽ ሲያገኙ በኋላ ባሉት የሕክምና መስመሮች ውስጥ እየገፉ ሲሄዱ" ብለዋል.

1) የCARTITUDE-1 የጥናት ግኝቶች ሲሊታ-ሴል ጥልቅ እና ዘላቂ ምላሾችን እና የረጅም ጊዜ ህክምና-ነጻ ክፍተቶችን ማመንጨት ይችላል፣ በዚህ ሰፊ ቅድመ-ህክምና የተደረገው የበርካታ ማይሎማ ታካሚ ህዝብ እንኳን በዚህ ምክንያት ፍላጎቴን አነሳስቶታል። የ Carvykti ዛሬ ማፅደቁ ለእነዚህ ታካሚዎች ወሳኝ ፍላጎትን ይሞላል.

97 ያገረሸ/የማይቀለበስ ብዙ myeloma ያለባቸው ግለሰቦች የክፍት መለያ፣ ባለአንድ ክንድ፣ ባለብዙ ማእከል የCARITUDE ጥናት ርዕሰ ጉዳይ ነበሩ። የጎንዮሽ ጉዳቶች (AEs) ያጋጠማቸው ታካሚዎች መቶኛ እና ከባድ AEs ያጋጠማቸው መቶኛ ደረጃ 1 የመጀመሪያ ደረጃ የመጨረሻ ነጥቦች ሆነው አገልግለዋል። ORR እንደ ምዕራፍ 2 ዋና የማጠናቀቂያ ነጥብ ሆኖ አገልግሏል። ተመራማሪዎቹ ከእድገት-ነጻ መትረፍ (PFS)፣ አጠቃላይ መትረፍ (OS)፣ ምላሽ ለመስጠት ጊዜን፣ የCAR-T ሴሎችን ደረጃዎችን፣ የ BCMA ገላጭ ሴሎችን ደረጃዎችን፣ የሚሟሟ BCMA፣ የስርዓተ ሳይቶኪን ስብስቦችን፣ የBCMA ደረጃዎችን፣ የጤና- ተዛማጅ የህይወት ጥራት, እና ከመነሻ ጤና-ነክ የህይወት ጥራት ለውጥ እንደ ሁለተኛ የመጨረሻ ነጥቦች.

የጥናቱ የሁለት አመት ተከታታይ ግኝቶች በአሜሪካ የሂማቶሎጂ ማህበር አመታዊ ስብሰባ ላይ በቅርቡ ሪፖርት ተደርጓል። እንደ መረጃው ፣ በውጤታማነት ፣ ለመጀመሪያ ምላሽ የመካከለኛው ጊዜ 1 ወር ነበር ፣ እና ምላሽን ለማጠናቀቅ አማካይ ጊዜ 2 ወር ነው (ክልል ፣ 1-15)። በ 57 ታካሚዎች ውስጥ ዝቅተኛው ቀሪ በሽታ (MRD) መኖሩ ሲገመገም, 91.8% የሚሆኑት አሉታዊ ናቸው. የPFS መጠን 66.0% (95% CI፣ 54.9%-75.0%) እና የስርዓተ ክወናው መጠን 80.9% (95% CI፣ 71.4%-87.6%) በ18-ወር ጊዜ ነጥብ ነበር። የPFS መጠን 96.3% እና የስርዓተ ክወናው መጠን 100% ኤምአርዲ ከ6 ወራት በላይ እና ከ12 ወራት በላይ በቆዩ ታካሚዎች ቡድን ውስጥ ነው። PFS ሚዲያን አልተገኘም።

2) ኒውትሮፔኒያ (94.8%)፣ የደም ማነስ (68.0%)፣ ሉኮፔኒያ (60.8%)፣ thrombocytopenia (59.8%)፣ እና ሊምፎፔኒያ (49.5%) የ3/4ኛ ክፍል ሄማቶሎጂካል አሉታዊ ክስተቶች መካከል ናቸው። 94.8% ታካሚዎች የሳይቲኪን መልቀቂያ ሲንድሮም (ሳይቶኪን መልቀቂያ ሲንድሮም) ያለባቸው ሲሆን ይህም በአብዛኛው በ 1 ኛ እና 2 ኛ ክፍል ውስጥ ይከሰታል.

በኤፍዲኤ የተፈቀደው ለ cilta-cel መለያው ከ 3/4 AEs በተጨማሪ ጊላይን-ባሬ ሲንድረም፣ ፔሪፈራል ኒውሮፓቲ፣ የራስ ቅል ነርቭ ሽባ እና ሄሞፋጎሲቲክ ሊምፎሂስቲዮሴቲስ ይዘረዝራል።

ኤፍዲኤ ለአራት ወይም ከዚያ በላይ ቀደምት የሕክምና መስመሮችን ለተቀበሉ ድጋሚ ወይም እምቅ ባለ ብዙ ማይሎማ ለታካሚዎች ሕክምና ከመፈቀዱ በፊት የሲሊታ-ሴል ግኝት እና ወላጅ አልባ መድኃኒት ስያሜዎችን ሰጥቷል። በአውሮፓ በዚህ አመላካች መሰረት Cilta-cel ለመፅደቅ ገብቷል።

Cilta-Cel CAR ቲ-ሴል ሕክምና እንዴት ይሠራል?

የCilta-Cel therapy CAR ቲ-ሴል ቴራፒ፣ ወይም ቺሜሪክ አንቲጂን ተቀባይ ህክምና፣ በልዩ ምህንድስና የተሻሻሉ ቲ ሴሎችን ይበልጥ በትክክል የካንሰር ህዋሶችን ለማነጣጠር የሚጠቀም አዲስ የበሽታ መከላከያ አይነት ነው። የሰውነት በሽታ የመከላከል ስርዓቱ አካልን ከኢንፌክሽን እና ከካንሰር ለመጠበቅ አብረው በሚሰሩ ሕዋሳት እና አካላት የተዋቀረ ነው። ቲ ህዋሶች የካንሰርን ህዋሳትን ጨምሮ አበረንትን የሚያድኑ እና የሚገድሉ የሴል ዓይነቶች ናቸው። የካንሰር ሕዋሳት አንዳንድ ጊዜ በሽታ የመከላከል ስርዓትን ሊያመልጡ ስለሚችሉ, የካንሰር ሕዋሳትን ለመለየት እና ለመዋጋት የሰውነትን በሽታ የመከላከል ስርዓት እንደገና ማሰልጠን አስፈላጊ ነው. የ CAR ቲ-ሴል ቴራፒ በሽታ የመከላከል ስርዓት ካንሰርን ለመቋቋም የሚያስችል ስልጠና የሚሰጥ አዲስ መንገድ ነው።

የታካሚ ቲ ሴሎች ናሙና ከደም ከተወሰደ በኋላ ሴሎቹ በላያቸው ላይ የተወሰኑ መዋቅሮችን እንዲኖራቸው እንደገና ተገንብተዋል። በእነዚህ የ CAR T ሕዋሳት ላይ ያሉት ተቀባዮች የቲ ሴሎችን ወደ ታካሚው ሲገቡ በመላው ሰውነት ውስጥ የካንሰር ሴሎችን ለይቶ ለማወቅ እና ለማጥቃት ሊረዱ ይችላሉ።

CAR T-cell ቴራፒ አሁን ለአንዳንድ ድጋሚ ወይም አንጸባራቂ ዓይነቶች የእንክብካቤ ደረጃ በኤፍዲኤ ፈቃድ ተሰጥቶታል። ሆድጊኪን ሊምፎማ።፣ ብዙ ማይሎማ እና የህፃናት ድጋሚ ያገረሸ አጣዳፊ ሊምፎብላስቲክ ሉኪሚያ (ALL) እና ተጨማሪ የደም ካንሰር ዓይነቶች ላይ እየተሞከረ ነው።

CAR T-Cell ቴራፒ ለመዋጋት የሰውነታችን በሽታ የመከላከል ስርዓት አካል የሆኑ ልዩ የተሻሻሉ ቲ ሴሎችን የሚጠቀም የበሽታ መከላከያ ዘዴ ነው። ነቀርሳ. የታካሚዎች ቲ ሴል ናሙና ከደም ውስጥ ይሰበሰባል, ከዚያም ቺሜሪክ አንቲጂን ተቀባይ (CAR) የሚባሉ ልዩ መዋቅሮችን በበላያቸው ላይ ለማምረት ተስተካክሏል. እነዚህ የተሻሻሉ የCAR ሕዋሳት በታካሚው ውስጥ እንደገና እንዲዋሃዱ ሲደረጉ፣ እነዚህ አዳዲስ ሴሎች ልዩውን አንቲጂን ያጠቃሉ እና ዕጢውን ይገድላሉ።

የCilta-Cel CAR ቲ-ሴል ሕክምና ዋጋ ስንት ነው?

አህነ, የCilta-Cel CAR ቲ-ሴል ሕክምና ወደ 225,000 ዶላር አካባቢ ያስወጣል። በቻይና እና 425,000 ዶላር በአሜሪካ። በአሁኑ ጊዜ፣ በዩኤስ ውስጥ በተመረጡት ማእከል ይገኛል። ይሁን እንጂ በቻይና ውስጥ ብዙ ክሊኒካዊ ሙከራዎች በመካሄድ ላይ ናቸው, እና እነዚህ አዳዲስ ሙከራዎች ከጸደቁ በኋላ ዋጋቸው በከፍተኛ ሁኔታ ይቀንሳል ተብሎ ይጠበቃል.

የCilta-cell CAR ቲ-ሴል ሕክምና የጎንዮሽ ጉዳቶች

Cilta-Cel (ciltacabtagene autoleucel) ከባድ ወይም ለሕይወት አስጊ የሆኑ የጎንዮሽ ጉዳቶችን ሊያስከትል እና ለሞት ሊዳርግ ይችላል. ከሚከተሉት ውስጥ አንዱን ካገኙ ለጤና እንክብካቤ አቅራቢዎ ይደውሉ ወይም የአደጋ ጊዜ እርዳታ ወዲያውኑ ያግኙ።

• ትኩሳት (100.4°F/38°ሴ ወይም ከዚያ በላይ)
• ብርድ ብርድ ማለት ወይም መንቀጥቀጥ
• ፈጣን ወይም የተሳሳተ የልብ ምት
• የመተንፈስ ችግር
• በጣም ዝቅተኛ የደም ግፊት
• መፍዘዝ / የብርሃን ጭንቅላት
• በነርቭ ሥርዓትዎ ላይ የሚያስከትሉት ተጽእኖ፣ አንዳንዶቹ መድሃኒቱን ከተቀበሉ ከቀናት ወይም ከሳምንታት በኋላ ሊከሰቱ የሚችሉ እና መጀመሪያ ላይ ስውር ሊሆኑ ይችላሉ፣ ለምሳሌ፡-
  • ግራ መጋባት፣ ንቃተ-ህሊና ማጣት ወይም ግራ መጋባት፣ የመናገር መቸገር ወይም ንግግር ማደብዘዝ፣ ማንበብ መቸገር፣ ቃላትን መጻፍ እና መረዳት፣ የማስታወስ ችሎታ ማጣት
  • እንቅስቃሴን እና ሚዛንን የሚጎዳ ቅንጅት ማጣት ፣ ቀርፋፋ እንቅስቃሴዎች ፣ የእጅ ጽሑፍ ለውጦች
  • የስብዕና ለውጦች፣ ስሜቶችን የመግለጽ ችሎታ መቀነስ፣ ብዙ ተናጋሪ መሆን፣ ለድርጊቶች ግድየለሽነት እና የፊት ገጽታ መቀነስን ጨምሮ።
  • መወጠር፣ የመደንዘዝ እና የእጆች እና የእግር ህመም፣ የመራመድ ችግር፣ የእግር እና/ወይም ክንድ ድክመት እና የመተንፈስ ችግር
  • የፊት መደንዘዝ ፣ የፊት እና የዓይን ጡንቻዎችን የመንቀሳቀስ ችግር

Cilta-Cel CAR ቲ-ሴል ሕክምና በቻይና

የቻይና ተቆጣጣሪዎች ለ Legend ባዮቴክ እና ለጃንሰን የምርመራ CAR ቲ-ሴል ቴራፒ፣ ciltacabtagene autoleucel (cilta-cel)፣ ለተደጋጋሚ ወይም ለተደጋጋሚ ለሚያልፉ ማይሎማዎች እንደ እምቅ ሕክምና ሰጥተውታል።

Cilta-cel ሁለቱንም JNJ-4528 የሚያመለክት ሲሆን ይህም ቴራፒው ከቻይና ውጭ የሚታወቅበት ስም እና LCAR-B38M በቻይና የሚታወቅበት ስም ነው.

የብሔራዊ የሕክምና ምርቶች አስተዳደር (ኤን.ኤም.ፒ.ኤ) የቻይና የመድኃኒት ግምገማ ማዕከል (ሲዲኢ) ውሳኔ አሁን ካሉት ወሳኝ በሽታዎች ሕክምናዎች የበለጠ ትልቅ ተስፋ ያላቸውን የመጀመሪያ ክሊኒካዊ ማስረጃዎች ሕክምናዎችን ለማፋጠን እና ለመገምገም የታለመ ነው።

አፈ ታሪክ ዋና ሥራ አስፈጻሚ ፍራንክ ዣንግ ፒኤችዲ በሰጡት ጋዜጣዊ መግለጫ መሠረት፣ “በቻይና ሲዲኢ በ NMPA የተጠቆመው የልዩነት ስያሜ በበርካታ myeloma ሕመምተኞች ላይ የሲሊታ-ሴልን ተጨማሪ እድገት ውስጥ ቁልፍ የቁጥጥር ምዕራፍ ያሳያል።

በመቀጠል፣ “አፈ ታሪክ ይህንን የምርመራ ሕክምና በቻይና እና በውጭ አገር ከጃንሰን ጋር በማጣመር መመርመር ይቀጥላል።

ሕክምናው ቀደም ሲል ከዩኤስ የምግብ እና የመድኃኒት አስተዳደር አስተዳደር ለተመሳሳይ አመላካች እና ግኝት ሕክምና ከአውሮፓ የመድኃኒት ኤጀንሲ የPRIME (ቅድሚያ መድኃኒቶች) የምስክር ወረቀት አግኝቷል። በአሜሪካ፣ በአውሮፓ ህብረት፣ በጃፓን እና በኮሪያ ያሉ ተቆጣጣሪ ኤጀንሲዎችም እንደ ወላጅ አልባ መድሀኒት ፈርጀውታል።