Nirogacestat ለ desmoid ዕጢዎች በUSFDA የተፈቀደ ነው።

የምግብ እና የመድሀኒት አስተዳደር ለኒrogacestat (OGSIVEO, SpringWorks Therapeutics, Inc.) እ.ኤ.አ. በኖቬምበር 27, 2023 የስርዓታዊ ህክምና ለሚያስፈልጋቸው የጎልማሳ ህመምተኞች ዴስሞይድ ዕጢዎች ላጋጠማቸው ህመምተኞች ፍቃድ ሰጥቷል። ይህ ለ desmoid ዕጢዎች የመጀመሪያ የተፈቀደ ሕክምና ነው።

DeFi (NCT03785964) የተባለ ጥናት ምን ያህል በጥሩ ሁኔታ እንደሚሰራ ተመልክቷል። ይህ ዓለም አቀፍ፣ ባለ ብዙ ማዕከላዊ፣ በዘፈቀደ (1፡1)፣ ባለ ሁለት ዕውር፣ በፕላሴቦ ቁጥጥር የሚደረግበት ሙከራ ዴስሞይድ እጢ ካላቸው 142 ታካሚዎች ጋር እየተባባሰ ሄዶ በቀዶ ሕክምና ሊታከም አልቻለም። ምርመራ ከተደረገ በኋላ በ12 ወራት ውስጥ የዴስሞይድ ዕጢው ካለፈ ታካሚዎች ብቁ ነበሩ። ሕመም እስኪያድግ ድረስ ወይም ሊቋቋሙት የማይችሉት መርዛማነት እስኪመጣ ድረስ ተሳታፊዎች 150 mg nirogacestat ወይም placebo በአፍ ሁለት ጊዜ እንዲወስዱ በዘፈቀደ ተመድበዋል።

ከሂደት-ነጻ ሰርቫይቫል (PFS) በ RECIST v1.1 በዓይነ ስውር ገለልተኛ ማእከላዊ ግምገማ ወይም ክሊኒካዊ እድገት በመርማሪው የተገመገመ እና በተናጥል የተገመገመ ህክምናው ምን ያህል እንደሚሰራ ለመለካት ዋናው መንገድ ነው። መካከለኛ ግስጋሴ-ነጻ መትረፍ (PFS) በኒሮጋስታስታት ቡድን ውስጥ አልተወሰነም (95% CI: አልተወሰነም) እና በፕላሴቦ ቡድን ውስጥ 15.1 ወራት (95% CI: 8.4, አልተወሰነም) ነበር. የአደጋው ጥምርታ (HR) 0.29 (95% CI: 0.15, 0.55) ከ p-value ከ 0.001 ያነሰ ነበር። የራዲዮግራፊያዊ እድገትን ብቻ በመጠቀም ከእድገት-ነጻ ህልውና (PFS) የመጀመሪያ ምርመራ የ 0.31 (95% CI: 0.16, 0.62) የአደጋ ጥምርታ አሳይቷል.

የዓላማ ምላሽ መጠን (ORR) ተጨማሪ የውጤታማነት መለኪያ ነበር። የዓላማ ምላሽ መጠን (ORR) 41% (95% CI: 29.8, 53.8) በ nirogacestat ቡድን ውስጥ ላሉ ተሳታፊዎች እና 8% (95% CI: 3.1, 17.3) በፕላሴቦ ቡድን ውስጥ ላሉ (p-value=<0.001) ነበር። ). በጥናቱ መጀመሪያ ላይ በታካሚው የተዘገበው በጣም የከፋ ህመም መሻሻል, የኒሮጋሴስታት ቡድንን የሚደግፍ, የውጤታማነት ውጤቱን የበለጠ አረጋግጧል.

በጣም የተለመዱት የጎንዮሽ ጉዳቶች ተቅማጥ ፣ ኦቭቫርስ መርዛማነት ፣ ሽፍታ ፣ ማቅለሽለሽ ፣ ድካም ፣ ስቶቲቲስ ፣ ራስ ምታት ፣ የሆድ ህመም ፣ ሳል ፣ አልፖክሲያ ፣ የላይኛው የመተንፈሻ አካላት ኢንፌክሽን እና ዲፕኒያ ይገኙበታል ።

የተጠቆመው የኒሮጋሴስታት መጠን 150 ሚሊ ግራም በቀን ሁለት ጊዜ በአፍ የሚወሰድ ነው፣ ከምግብ ጋርም ሆነ ያለ ምግብ፣ ህመሙ እስኪያድግ ወይም ተቀባይነት የሌለው መርዝ እስካልተገኘ ድረስ። እያንዳንዱ የ 150 mg መጠን ሶስት 50 mg እንክብሎችን ያካትታል።

ለ OGSIVEO ሙሉ ማዘዣ መረጃን ይመልከቱ.