ኖ Novምበር 2023 ዕድሜያቸው አንድ ዓመት እና ከዚያ በላይ ለሆኑ የሕፃናት ሕመምተኞች ሥር የሰደደ ደረጃ (ሲፒ) ፒኤች + ሥር የሰደደ myelogenous leukemia (ሲኤምኤል) ፣ አዲስ በምርመራ (ND) ወይም ለቀድሞው ቴራፒ የመቋቋም ችሎታ ወይም አለመቻቻል (R/I) ፣ የምግብ እና የመድኃኒት አስተዳደር ቦሱቲኒብ (Bosutinib) አጽድቋል። ቦሱሊፍ ፣ ፒፊዘር)። በተጨማሪም፣ ልብ ወለድ ካፕሱል የመጠን ቅፅ ከ50 mg እና 100 mg ክምችት ጋር በኤፍዲኤ ጸድቋል።
የ BCHILD ሙከራ (NCT04258943) የ bosutinibን ውጤታማነት ND CP Ph+ CML እና R/I CP Ph+ CML ባላቸው የሕፃናት ሕመምተኞች ላይ ገምግሟል። ሙከራው ባለብዙ ማእከላዊ፣ የዘፈቀደ እና ክፍት መለያ ነበር፣ አላማውም የተመከረ መጠንን የመወሰን፣ ደህንነትን እና መቻቻልን ለመገመት፣ ውጤታማነትን ለመገምገም እና bosutinib በዚህ የታካሚ ህዝብ ውስጥ ፋርማሲኬቲክስ. ሙከራው በቀን አንድ ጊዜ በ21 mg/m300 የሚታከሙ 2 ሕሙማን ND CP Ph+ CML እና 28 ታካሚዎች R/I CP Ph+ CML በቦሱቲኒብ ከ300 mg/m2 እስከ 400 mg/m2 በቃል በቀን አንድ ጊዜ ታክመዋል።
ዋና ዋና የሳይቶጄኔቲክ ምላሽ (ኤምሲአር)፣ የተሟላ የሳይቶጄኔቲክ ምላሽ (ሲሲአር) እና ዋና ሞለኪውላዊ ምላሽ (MMR) ዋና የውጤታማነት ውጤቶች መለኪያዎች ነበሩ። በ ND CP Ph+ CML ላሉ ሕጻናት ሕመምተኞች ዋናው (MCyR) እና የተሟላ (ሲሲአር) ሳይቶጄኔቲክ ምላሾች 76.2% (95% CI: 52.8, 91.8) እና 71.4% (95% CI: 47.8, 88.7) በቅደም ተከተል ናቸው። 28.6% (95% CI: 11.3, 52.3) MMR ነበር, እና 14.2 ወራት አማካይ የክትትል ጊዜ ነበር (ክልል: 1.1, 26.3 ወራት).
ዋናዎቹ (MCyR) እና የተሟላ (CCyR) የሳይቶጄኔቲክ ምላሾች R/I CP Ph+ CML ላሉ ሕጻናት በሽተኞች 82.1% (95% CI: 63.1, 93.9) እና 78.6% (95% CI: 59, 91.7) በቅደም ተከተል ናቸው። 50% (95% CI፡ 30.6፣ 69.4) MMR ነበር። ኤምኤምአር ከደረሱት 14 ታካሚዎች ሁለቱ ለ13.6 እና 24.7 ወራት ህክምና ካደረጉ በኋላ MMR ን አጥተዋል። የ23.2 ወራት ክትትል መካከለኛ ነበር (ክልል፡ 1፣ 61.5 ወራት)።
ከህጻናት ህመምተኞች መካከል ተቅማጥ፣ የሆድ ህመም፣ ማስታወክ፣ ማቅለሽለሽ፣ ሽፍታ፣ ድብታ፣ የሄፐታይተስ ስራ ማጣት፣ ራስ ምታት፣ ፒሬክሲያ፣ የምግብ ፍላጎት መቀነስ እና የሆድ ድርቀት በጣም በተደጋጋሚ ሪፖርት የተደረጉ የጎንዮሽ ጉዳቶች (≥20%) ናቸው። በሕፃናት ሕመምተኞች ላይ creatinine መጨመር፣ አላኒን aminotransferase ወይም aspartate aminotransferase መጨመር፣የነጭ የደም ሴሎች ብዛት መቀነስ እና የፕሌትሌት ብዛት መቀነስ ከመነሻ መስመር (≥45%) የከፋ የላቦራቶሪ መዛባት ናቸው።
ኤንዲ ሲፒ ፒኤች + ሲኤምኤል ላለባቸው የሕፃናት ሕመምተኞች የሚመከረው የቦሱቲኒብ መጠን በቀን አንድ ጊዜ ከምግብ ጋር 300 mg/m2 ነው። R/I CP Ph+ CML ላለባቸው ህጻናት የሚመከረው መጠን በቀን አንድ ጊዜ ከምግብ ጋር 400 mg/m2 በአፍ ነው። የ capsules ይዘቶች እነሱን መዋጥ ለማይችሉ ግለሰቦች ከእርጎ ወይም ከፖም ጋር ሊጣመር ይችላል።
