Jan 2022: స్థానికంగా అభివృద్ధి చెందిన అన్‌రెసెక్టబుల్ లేదా మెటాస్టాటిక్ ప్రాణాంతక పెరివాస్కులర్ ఎపిథెలియోయిడ్ సెల్ ట్యూమర్‌లు ఉన్న వయోజన రోగులకు, ఫుడ్ అండ్ డ్రగ్ అడ్మినిస్ట్రేషన్ లైసెన్స్ చేయబడింది ఇంజెక్ట్ చేయదగిన సస్పెన్షన్ కోసం సిరోలిమస్ ప్రోటీన్-బౌండ్ పార్టికల్స్ (అల్బుమిన్-బౌండ్) (ఫ్యారో, ఆది బయోసైన్స్, ఇంక్.) (PEComa).
Efficacy was tested in 31 patients with locally advanced unresectable or metastatic malignant PEComa in AMPECT (NCT02494570), a multicenter, single-arm clinical study. On days 1 and 8 of each 21-day cycle, patients received 100 mg/m2 sirolimus protein-bound particles until disease progression or intolerable toxicity.
మొత్తం ప్రతిస్పందన రేటు (ORR) మరియు ప్రతిస్పందన వ్యవధి (DOR) అనేది RECIST v.1.1ని ఉపయోగించి బ్లైండ్డ్ ఇండిపెండెంట్ సెంట్రల్ రివ్యూ ద్వారా నిర్ణయించబడిన కీలకమైన సమర్థత ఫలితం. ORR 39 శాతం (95 శాతం CI: 22 శాతం, 58 శాతం), ఇద్దరు రోగులు పూర్తిగా ప్రతిస్పందించారు. మధ్యస్థ DOR చేరుకోలేదు (95 శాతం CI: 6.5 నెలలు, అంచనా వేయబడలేదు). 67 శాతం మంది ప్రతివాదులు 12 నెలల కంటే ఎక్కువ కాలం కొనసాగిన ప్రతిస్పందనను కలిగి ఉన్నారు మరియు 58 శాతం మంది 24 నెలల కంటే ఎక్కువ కాలం కొనసాగిన ప్రతిస్పందనను కలిగి ఉన్నారు.
స్టోమాటిటిస్, అలసట, దద్దుర్లు, ఇన్‌ఫెక్షన్, వికారం, ఎడెమా, డయేరియా, మస్క్యులోస్కెలెటల్ అసౌకర్యం, బరువు తగ్గడం, ఆకలి తగ్గడం, దగ్గు, వాంతులు మరియు డైస్జూసియా చాలా ప్రబలంగా ఉన్న దుష్ప్రభావాలు (30 శాతం). తగ్గిన లింఫోసైట్లు, పెరిగిన గ్లూకోజ్, తగ్గిన పొటాషియం, తగ్గిన ఫాస్ఫేట్, తగ్గిన హిమోగ్లోబిన్ మరియు ఎలివేటెడ్ లైపేస్ గ్రేడ్ 3 నుండి 4 వరకు ప్రయోగశాల అసాధారణతలు (6%).
వ్యాధి పురోగతి లేదా భరించలేని విషపూరితం వరకు, సిఫార్సు చేయబడిన మోతాదు 100 mg/m2 ప్రతి 30-రోజుల చక్రంలో 1 మరియు 8 రోజులలో 21 నిమిషాల పాటు IV ఇన్ఫ్యూషన్‌గా ఇవ్వబడుతుంది.
Click this link for full prescribing information for Fyarro.
