రుసోటినిబ్ మాత్రలు (రుక్సోలిటినిబ్ / జకాఫీ) ప్రాథమిక ఎముక మజ్జ ఫైబ్రోసిస్, పాలిసిథెమియా వెరా తర్వాత మైలోఫైబ్రోసిస్ మరియు ఇడియోపతిక్ థ్రోంబోసైటోసిస్ రోగి తర్వాత మైలోఫైబ్రోసిస్‌తో సహా మితమైన లేదా అధిక ప్రమాదం ఉన్న ఎముక మజ్జ ఫైబ్రోసిస్ చికిత్స కోసం. మితమైన లేదా అధిక-ప్రమాదకరమైన ఎముక మజ్జ ఫైబ్రోసిస్ ఉన్న రోగులు 65 ఏళ్లు పైబడిన రోగులను సూచిస్తారు లేదా కింది పరిస్థితులలో ఒకదాన్ని కలిగి ఉంటారు: రక్తహీనత, శారీరక లక్షణాలు, తెల్ల రక్త కణాల సంఖ్య తగ్గడం, పిండ కణాల సంఖ్య తగ్గడం లేదా ప్లేట్‌లెట్ కౌంట్ తగ్గడం. 80% నుండి 90% కేసులు.
రుసోటినిబ్ టాబ్లెట్‌లు (రుక్సోలిటినిబ్ / జకాఫీ) ప్రస్తుతం యునైటెడ్ స్టేట్స్, యూరప్ మరియు ఇతర ప్రదేశాలలో విక్రయించబడుతున్నాయి, కానీ ఇప్పటికీ చైనా ప్రధాన భూభాగంలో విక్రయించబడలేదు. రుసోలిటినిబ్ అనేది ఇప్పటివరకు ప్రపంచంలో ఆమోదించబడిన మొదటి జానస్ అసోసియేటెడ్ కినేస్ (JAK) నిరోధకం మరియు FDA మరియు ప్రపంచంచే ఆమోదించబడిన మొదటి నిర్దిష్ట మైలోఫైబ్రోసిస్ చికిత్స ఔషధం. రుసోటినిబ్ 5, 5, 10, 15, మరియు 20 mg / టాబ్లెట్ యొక్క 25 మోతాదులలో అందుబాటులో ఉంది మరియు రోజుకు రెండుసార్లు నోటి నియమావళిగా నిర్వహించబడుతుంది. బోన్ మ్యారో ఫైబ్రోసిస్ అనేది ప్రగతిశీల మరియు ప్రాణాంతకమైన అరుదైన రక్త వ్యవస్థ వ్యాధి, ఇది మైలోప్రొలిఫెరేటివ్ ట్యూమర్ మరియు యునైటెడ్ స్టేట్స్‌లో 1.60-18.5 మిలియన్ల మందిని ప్రభావితం చేస్తుందని అంచనా వేయబడింది. ఎముక మజ్జ ఫైబ్రోసిస్ రోగులు క్రమంగా మచ్చ కణజాలంతో భర్తీ చేయబడతారు, తద్వారా కాలేయం మరియు ప్లీహము వంటి అవయవాలలో రక్త కణాల ఉత్పత్తిని నిర్వహించాలి. రక్తహీనత, ల్యూకోపెనియా మరియు థ్రోంబోసైటోపెనియా సంభవిస్తాయి. ఎముక మజ్జ ఫైబ్రోసిస్ ఉన్న రోగులలో ఎముక మజ్జ వైఫల్యం మరియు స్ప్లెనోమెగలీ, అలాగే అలసట, కండరాల నొప్పి, పొత్తికడుపు అసౌకర్యం, తీవ్రమైన దురద, రాత్రి చెమటలు మరియు సంతృప్తి చెందడం వంటి లక్షణాలు ఉంటాయి, ఇవి జీవిత నాణ్యతను తీవ్రంగా దెబ్బతీస్తాయి. మైలోఫైబ్రోసిస్ ఉన్న రోగులలో స్ప్లెనోమెగలీ మరియు దైహిక లక్షణాలు JAK పాత్వే సిగ్నలింగ్ పనిచేయకపోవటంతో సంబంధం కలిగి ఉంటాయి. రుసోటినిబ్ ఒక నోటి JAK1 మరియు JAK2 నిరోధకం, మరియు JAK1 మరియు JAK2 రక్తం మరియు రోగనిరోధక పనితీరు నియంత్రణలో పాల్గొంటాయి.
FDA COMFORT-I మరియు COMPORT-Ⅱ అనే రెండు కోడ్‌నేమ్‌లతో రెండు దశ III యాదృచ్ఛిక, డబుల్ బ్లైండ్ మరియు నియంత్రిత క్లినికల్ ట్రయల్స్‌లోని డేటా ఆధారంగా పై లుసోటినిబ్‌ని ఆమోదించాలనే నిర్ణయం ప్రధానంగా తీసుకోబడింది. COMFORT-I అధ్యయనంలో మొత్తం 309 మంది రోగులు అసౌకర్య లేదా నిరోధక అలోజెనిక్ ఎముక మజ్జ మార్పిడి, లేదా పునఃస్థితికి గురైన ప్రైమరీ బోన్ మ్యారో ఫైబ్రోసిస్, పాలీసైథెమియా మరియు ఇడియోపతిక్ థ్రోంబోసైథెమియా తర్వాత మైలోఫైబ్రోసిస్, మరియు ఫలితాలు 24 తర్వాత ప్రాథమిక ముగింపు పాయింట్‌ను సాధించిన రోగుల నిష్పత్తిని చూపించాయి. లుసోటినిబ్ లేదా ప్లేసిబోతో వారాల చికిత్స, ప్లీహ పరిమాణం ≥35% తగ్గినప్పటికీ, వరుసగా 41.9% మరియు O. 7% (P <0.000 1). అదనంగా, లుసోటినిబ్ లేదా ప్లేసిబో యొక్క రెండు సమూహాలలో మెరుగైన మైలోఫైబ్రోసిస్ సింప్టమ్ అసెస్‌మెంట్ ఫారమ్ టోటల్ సింప్టమ్ స్కోర్ (MFSAF TSS)లో ≥50% మెరుగుపడిన రోగుల నిష్పత్తి 45.9% మరియు 5.3% (P <0.001), మరియు ప్రతిస్పందనకు మధ్యస్థ సమయం 4 వారాల కంటే తక్కువ. C0MPORT-11 అధ్యయనంలో 219 మంది రోగులు అసౌకర్య లేదా అలోజెనిక్ ఎముక మజ్జ మార్పిడి, లేదా పునఃస్థితికి గురైన ప్రైమరీ బోన్ మ్యారో ఫైబ్రోసిస్, పాలిసిథెమియా మరియు ఇడియోపతిక్ థ్రోంబోసైటోసిస్ తర్వాత మైలోఫైబ్రోసిస్, మరియు ఫలితాలు సోటినిబ్రియా లేదా హైడ్రాక్సీ థెరపీ ఉన్న రోగుల నిష్పత్తిని చూపించాయి. ప్లీహ పరిమాణం ≥48% తగ్గించడానికి 35 వారాల చికిత్స తర్వాత గ్లూకోకార్టికాయిడ్ 28.5% మరియు 0 (P <0.001). C0MPORT-I మరియు COMPORT-11లో లుసోటినిబ్ చికిత్స యొక్క అత్యంత సాధారణ హెమటోలాజికల్ దుష్ప్రభావాలు మోతాదు-సంబంధిత థ్రోంబోసైటోపెనియా మరియు రక్తహీనత, అయితే ఈ రెండు దుష్ప్రభావాలు నిర్వహించడం సులభం మరియు అరుదుగా రోగులు చికిత్సను నిలిపివేయడానికి కారణమవుతాయి; అతి సాధారణ నాన్-బ్లడ్ సిస్టమ్ దుష్ప్రభావాలు అతిసారం, తల తిరగడం, తలనొప్పి, అలసట మరియు వికారం.
