ጃን 2022: በአካባቢው የላቀ ያልተነቀነ ወይም የሜታስታቲክ አደገኛ የፔሪቫስኩላር ኤፒተልዮይድ ሴል ዕጢዎች ላጋጠማቸው አዋቂ ታካሚዎች የምግብ እና የመድኃኒት አስተዳደር ፈቃድ አግኝቷል sirolimus ፕሮቲን-የተያያዙ ቅንጣቶች ለክትባት እገዳ (አልበም-ታሰረ) (Fyarro, Aadi Bioscience, Inc.) (PEComa).
በ 31 ታካሚዎች ውስጥ ውጤታማነት በ AMPECT (NCT02494570) ውስጥ በአካባቢው የላቀ ያልተፈታ ወይም የሜታስታቲክ አደገኛ PEComa ባለ ብዙ ማእከል, ነጠላ ክንድ ክሊኒካዊ ጥናት ተፈትኗል. በእያንዳንዱ የ 1-ቀን ዑደት በ 8 እና 21 ቀናት ውስጥ ታካሚዎች 100 mg/m2 sirolimus ፕሮቲን-የተያያዙ ቅንጣቶችን እስከ የበሽታ መሻሻል ወይም ሊቋቋሙት የማይችሉት መርዝ ይቀበላሉ.
አጠቃላይ የምላሽ መጠን (ORR) እና የምላሽ ቆይታ (DOR) ቁልፍ የውጤታማነት መለኪያዎች ናቸው፣ በዓይነ ስውር ገለልተኛ ማዕከላዊ ግምገማ RECIST v.1.1 በመጠቀም ይወሰናል። ORR 39 በመቶ ነበር (95 በመቶ CI፡ 22 በመቶ፣ 58 በመቶ)፣ ሁለት ታካሚዎች ሙሉ ለሙሉ ምላሽ ሰጥተዋል። መካከለኛው DOR አልተሟላም (95 በመቶ CI፡ 6.5 ወራት፣ የሚገመተው አይደለም)። 67 በመቶ የሚሆኑት ምላሽ ከሰጡ ከ12 ወራት በላይ የፈጀ ምላሽ ነበራቸው፣ 58 በመቶው ደግሞ ከ24 ወራት በላይ የፈጀ ምላሽ ነበራቸው።
ስቶማቲትስ፣ ድካም፣ ሽፍታ፣ ኢንፌክሽን፣ ማቅለሽለሽ፣ ኢዶማ፣ ተቅማጥ፣ የጡንቻ ሕመም፣ የሰውነት ክብደት መቀነስ፣ የምግብ ፍላጎት መቀነስ፣ ሳል፣ ማስታወክ እና ዲስጌሲያ የጎንዮሽ ጉዳቶች (30 በመቶ) ናቸው። የሊምፎይተስ መቀነስ፣ የግሉኮስ መጠን መጨመር፣ የፖታስየም መጠን መቀነስ፣ ፎስፌት መቀነስ፣ የሂሞግሎቢን መጠን መቀነስ እና ከፍ ያለ የሊፕሴ መጠን ከ3 እስከ 4ኛ ክፍል ያሉት የላብራቶሪ እክሎች (6%) ናቸው።
በሽታው እስኪያድግ ድረስ ወይም ሊቋቋሙት የማይችሉት መርዛማነት፣ የሚመከረው መጠን 100 mg/m2 እንደ IV infusion ከ30 ደቂቃ በላይ በእያንዳንዱ የ1-ቀን ዑደት 8 እና 21 ቀን ይሰጣል።
Click this link for full prescribing information for Fyarro.
