ነሐሴ 2021 ቤልዙቲፋን (ዌሊሬግ ፣ መርክ)፣ ለ hypoxia-inducible factor inhibitor ፣ ለተዛማጅ የኩላሊት ሴል ካርሲኖማ (አርሲሲ) ፣ ለማዕከላዊው የነርቭ ሥርዓት (ሲኤንኤስ) ሄማኒዮብላስቶማስ ወይም ለፓንጀሮ ኒውሮኢንዶክሪን ዕጢዎች ሕክምና ለሚፈልጉ በፎን ሂፕል-ሊንዳው በሽታ ለአዋቂ ህመምተኞች በምግብ እና በመድኃኒት አስተዳደር ፀድቋል። (pNET) ግን ወዲያውኑ የቀዶ ጥገና ሕክምና አያስፈልጉም።
Belzutifan በ VHL ተዛማጅ አርሲሲ (ቪኤችኤል-አርሲሲ) በ VHL germline ለውጥ እና ቢያንስ አንድ ሊታወቅ የሚችል ጠንካራ እጢ በመካሄድ ላይ ባለው ጥናት 61 (NCT004) ፣ በክፍት መለያ ክሊኒካዊ ምርመራ ላይ በመመርኮዝ በ 03401788 ታካሚዎች ውስጥ ጥናት ተደርጓል። ከሌሎች የ VHL ተዛማጅ የአደገኛ በሽታዎች ጋር ታካሚዎች ፣ እንደ CNS hemangioblastomas እና pNET ተመዝግበዋል። Belzutifan 120 mg ለበሽታ መሻሻል ወይም ለመቻቻል መርዛማነት በቀን አንድ ጊዜ ለታካሚዎች ተሰጥቷል።
በሬዲዮሎጂ ግምገማ እንደተገለፀው እና RECIST v1.1 ን በመጠቀም በገለልተኛ የግምገማ ኮሚቴ የተገመገመ አጠቃላይ የምላሽ መጠን (ኦአርአር) የመጀመሪያ ውጤታማነት የመጨረሻ ነጥብ ነበር። የምላሽ ጊዜ (ዶአር) እና ለምላሽ ጊዜ ሌሎች ሁለት ውጤታማነት ግቦች (TTR) ነበሩ። ከቪኤችኤል ጋር ተዛማጅ አርሲሲ ባላቸው ግለሰቦች ውስጥ 49% ORR (95 በመቶ CI: 36 ፣ 62) ተገኝቷል። በ VHL-RCC ምላሽ ያገኙ ሁሉም ታካሚዎች ህክምና ከተጀመረ ቢያንስ ለ 18 ወራት ክትትል ይደረግባቸዋል። መካከለኛ ዶአር አልተገናኘም ፤ 56% ምላሽ ሰጪዎች ዶ / ር ከ 12 ወራት በታች እና አማካኝ TTR 8 ወራት ነበሩ። ሊለካ የሚችል የ CNS hemangioblastomas 24 ሕመምተኞች ኦአርኤር 63 በመቶ ነበር ፣ እና ሊለካ የሚችል pNET ያላቸው 12 ታካሚዎች ከሌሎች ቪኤችኤል ጋር ተዛማጅ ያልሆኑ አርሲሲ የአደገኛ በሽታዎች ባላቸው ታካሚዎች ውስጥ 83 % ORR አላቸው። ለ CNS hemangioblastomas እና pNET ፣ ሚዲያን ዶአር አልተገኘም ፣ በ 12 በመቶ ውስጥ ከ 73 ወራት ባነሰ የምላሽ ቆይታ እና በሽተኞች 50 በመቶ በቅደም ተከተል።
የተቀነሰ ሄሞግሎቢን ፣ የደም ማነስ ፣ ድካም ፣ creatinine መጨመር ፣ ራስ ምታት ፣ መፍዘዝ ፣ ከፍተኛ የደም ግላይስሚሚያ እና ማቅለሽለሽ የላብራቶሪ መዛባትን ጨምሮ በጣም የተስፋፋው አሉታዊ ተፅእኖዎች 20% ከሚሆኑት ታካሚዎች ሪፖርት ተደርጓል ። belzutifan. የቤልዙቲፋን አጠቃቀም ከባድ የደም ማነስ እና ሃይፖክሲያ ሊያስከትል ይችላል። በጥናት 90 ውስጥ በ004% ተሳታፊዎች የደም ማነስ ታይቷል፣ 7% የሚሆኑት 3ኛ ክፍል የደም ማነስ ችግር አለባቸው። ታካሚዎች እንደ አስፈላጊነቱ በዶክተሮቻቸው ደም መውሰድ አለባቸው. በቤልዙቲፋን ላይ ባሉ ግለሰቦች የደም ማነስን ለማከም erythropoiesis የሚያነቃቁ መድኃኒቶችን መጠቀም አይመከርም። ሃይፖክሲያ በ1.6 በመቶ ታካሚዎች በጥናት 004 ላይ ተከስቷል። ቤልዙቲፋን አንዳንድ የሆርሞን የወሊድ መከላከያዎችን ውጤታማ እንዳይሆኑ ሊያደርግ ይችላል፣ እና በእርግዝና ወቅት ከተወሰደ ፅንሱን ወይም ፅንስን ሊጎዳ ይችላል።
ቤሉዙፋፋን በቀን አንድ ጊዜ ፣ ከምግብ ጋር ወይም ያለ ምግብ ፣ በ 120 ሚ.ግ.
ማጣቀሻ: https://www.fda.gov/
ዝርዝሮችን ይፈትሹ እዚህ.
