ማርች 2022: አባታሴፕ (ኦሬንሺያ, ብሪስቶል-ማየርስ ስኩዊብ ኩባንያ) በአዋቂዎችና ዕድሜያቸው 2 ዓመትና ከዚያ በላይ የሆናቸው የሕፃናት ሕመምተኞች የደም ሥር ሴል ትራንስፕላንት (ኤች.ኤስ.ቲ.) ከተዛመደ ወይም 1 አሌሌ- ያልተዛመደ ለጋሽ. ይህ በኤፍዲኤ ተቀባይነት ያለው ለኤጂቪኤችዲ የመጀመሪያው ሕክምና ነው። የሪል-አለም መረጃ (RWD) በመተግበሪያው ውስጥ ክሊኒካዊ ውጤታማነትን ለመወሰን ጥቅም ላይ ውሏል። RWD የገሃዱ ዓለም ማስረጃዎችን (RWE) ለማቅረብ ከብዙ ምንጮች በስርዓት የተሰበሰበ፣ የመመዝገቢያ መረጃን ጨምሮ ክሊኒካዊ መረጃን ያመለክታል።
በሁለት ምርመራዎች፣ ከስድስት አመት የሆናቸው እና ከዚያ በላይ የሆኑ ህፃናት ከተዛማጅ ወይም 1 allele-missmatched ያልተዛመደ ለጋሽ HSCT የተቀበሉ ህጻናት ውጤታማነታቸው ተረጋግጧል።
GVHD-1 (NCT 01743131) በዘፈቀደ የተደረገ (1፡1)፣ ድርብ ዓይነ ስውር፣ በፕላሴቦ ቁጥጥር የሚደረግበት ክሊኒካዊ ሙከራ ታካሚዎች 8 ከ 8 ሂውማን ሌኩኮይት አንቲጂን (HLA) ከተቀበሉ በኋላ ከ CNI እና MTX ጋር በማጣመር abatacept ወይም placebo የተቀበሉበት ነው። -የተዛመደ HSCT. በቀን 180 ፕላሴቦ ከተቀየረ (ኤችአር 0.55፣ 95 በመቶ CI 0.26፣ 1.18)፣ በቀን ያለው የስርዓተ ክወና ዋጋ ኦሬንሺያ በተቀበሉ ታማሚዎች ላይ ከባድ (ከ III-IV) ከኤጂቪኤችዲ ነፃ መትረፍ በእጅጉ የተሻሻለ አልነበረም። 180 ከ HSCT በኋላ 97 በመቶ (95 በመቶ CI: 89 በመቶ, 99 በመቶ) abatacept ለተቀበሉ ታካሚዎች ከ 84 በመቶ (95 በመቶ CI: 73 በመቶ, 91 በመቶ) ለታካሚዎች (HR 0.33; 95 በመቶ CI: 0.12, 0.93) ነበር. ). ከHSCT በኋላ በ 180 ኛው ቀን፣ ከ 50% (95 በመቶ CI) ጋር ሲነፃፀር መካከለኛ-ከባድ (II-IV) aGVHD-ነጻ የመዳን መጠን 38% (61 በመቶ CI፡ 32 በመቶ፣ 95 በመቶ) ነበር። ፕላሴቦ (HR 21; 43 በመቶ CI: 0.54, 95) ለተቀበሉ ታካሚዎች 0.35 በመቶ, 0.83 በመቶ).
GVHD-2፣ ከአለም አቀፍ የደም እና መቅኒ ትራንስፕላንት ምርምር ማዕከል (CIBMTR) በተገኘ መረጃ ላይ የተመሰረተ ክሊኒካዊ ትንታኔ በ7 እና 8 መካከል 2011 ከ 2018 HLA-ተዛማጅ HSCT በተቀበሉ ታካሚዎች ላይ ውጤታማነቱን የሚያሳይ ተጨማሪ ማስረጃዎችን አሳይቷል። ለ aGVHD መከላከል ከ CNI እና MTX ጋር በመተባበር በአባታቴፕ የታከሙ የ 54 ታካሚዎች ውጤቶች በ CNI እና MTX ብቻ ከታከሙት ከ CIBMTR መዝገብ ውስጥ በዘፈቀደ ከተመረጡት 162 ታካሚዎች ጋር ሲነጻጸር. ከ CNI እና MTX ጋር በማጣመር abatacept ያገኙ ታካሚዎች 98 በመቶ (95 በመቶ CI፡ 78 በመቶ፣ 100 በመቶ) የስርዓተ ክወና መጠን በ180 ቀን ከHSCT በኋላ፣ ለታካሚዎች ደግሞ 75 በመቶ (95 በመቶ CI፡ 67 በመቶ፣ 82 በመቶ) CNI እና MTX ብቻውን የተቀበለው.
የደም ማነስ፣ የደም ግፊት፣ የ CMV መልሶ ማነቃቂያ/CMV ኢንፌክሽን፣ ፒሬክሲያ፣ የሳንባ ምች፣ ኤፒስታክሲስ፣ የተቀነሰ የሲዲ 4 ህዋሶች፣ ሃይፐርማግኒዥያ እና አጣዳፊ የኩላሊት ጉዳት ለ aGVHD መከላከል በጣም የተለመዱ የጎንዮሽ ክስተቶች (አስር በመቶ) ናቸው። Abatacept የሚወስዱ ታካሚዎች ሕክምና ከመጀመራቸው በፊት እና ለስድስት ወራት ያህል ለ Epstein-Barr ቫይረስ ኢንፌክሽን የፀረ-ቫይረስ መከላከያ ሊሰጣቸው ይገባል, እንዲሁም የሳይቲሜጋሎቫይረስ ኢንፌክሽን / እንደገና እንዲነቃቁ ክትትል ሊደረግላቸው ይገባል.
የተጠቆመው የ abatacept መጠን በታካሚው ዕድሜ ላይ የሚወሰን ሲሆን በማዘዣው ውስጥ ተዘርዝሯል. የኦሬንሲያ የሐኪም ማዘዣ መረጃ ሙሉ በሙሉ ይገኛል።
ፕሮጄክት ኦርቢስ፣ የኤፍዲኤ ኦንኮሎጂ የልህቀት ማእከል ጥረት፣ ይህንን ግምገማ ለማከናወን ጥቅም ላይ ውሏል። ፕሮጄክት ኦርቢስ ለአለም አቀፍ አጋሮች በተመሳሳይ ጊዜ የኦንኮሎጂ መድሃኒቶችን እንዲያቀርቡ እና እንዲገመግሙ የሚያስችል ዘዴ ይፈጥራል። ኤፍዲኤ በዚህ ግምገማ ላይ ከጤና ካናዳ፣ ስዊስሜዲክ እና ከእስራኤል ጤና ጥበቃ ሚኒስቴር ጋር ሰርቷል። ሌሎች ተቆጣጣሪ አካላት አሁንም ማመልከቻዎቹን እየገመገሙ ነው።
