ಯುಎಸ್ ಎಫ್ಡಿಎ ಅನುಮೋದಿಸಿದೆ ಗಿಲ್ಟೆರಿಟಿನಿಬ್ ( ಕ್ಸೊಸ್ಪಾಟಾ ) ಚಿಕಿತ್ಸೆಗಾಗಿ ವಯಸ್ಕ ರೋಗಿಗಳೊಂದಿಗೆ FLT3 ರೂಪಾಂತರ-ಧನಾತ್ಮಕ ಮರುಕಳಿಸುವಿಕೆ ಅಥವಾ ವಕ್ರೀಕಾರಕ ತೀವ್ರವಾದ ಮೈಲೋಯ್ಡ್ ಲ್ಯುಕೇಮಿಯಾ ( ಎಮ್ಎಲ್ ).
ಗಿಲ್ಟೆರಿಟಿನಿಬ್‌ನೊಂದಿಗೆ ಬಳಸಿದಾಗ, ಇದು ಸಹವರ್ತಿ ರೋಗನಿರ್ಣಯದ ಆನುವಂಶಿಕ ಪರೀಕ್ಷೆ ತಂತ್ರಜ್ಞಾನವನ್ನು ಸಹ ನೀಡುತ್ತದೆ. Invivoscribe Technologies, Inc. ಅಭಿವೃದ್ಧಿಪಡಿಸಿದ LeukoStrat CDx FLT3 ರೂಪಾಂತರ ಪತ್ತೆ ವಿಧಾನವನ್ನು AML ರೋಗಿಗಳಲ್ಲಿ FLT3 ರೂಪಾಂತರಗಳನ್ನು ಪತ್ತೆಹಚ್ಚಲು ಬಳಸಲಾಗುತ್ತದೆ.
"ಸುಮಾರು 25 % -30 % AML ರೋಗಿಗಳು FLT3 ರೂಪಾಂತರಿತ ಜೀನ್‌ಗಳನ್ನು ಹೊಂದಿದ್ದಾರೆ" ಎಂದು FDA ಡ್ರಗ್ ಅಡ್ಮಿನಿಸ್ಟ್ರೇಷನ್ ಸೆಂಟರ್ ಫಾರ್ FDA ನಿರ್ದೇಶಕ ಆಂಕೊಲಾಜಿ ಮತ್ತು ಹೆಮಟಾಲಜಿ ಮತ್ತು ಆಂಕೊಲಾಜಿ ಸೆಂಟರ್ ಉತ್ಪನ್ನ ನಟನೆ ನಿರ್ದೇಶಕ ರಿಚರ್ಡ್ ಪಜ್ದುರ್, MD, ಮತ್ತು ರಿಸರ್ಚ್ ಹೇಳಿಕೆಯಲ್ಲಿ ತಿಳಿಸಿದ್ದಾರೆ. ” ಈ ರೂಪಾಂತರಗಳು ನಿರ್ದಿಷ್ಟವಾಗಿ ಕ್ಯಾನ್ಸರ್ ಆಕ್ರಮಣಶೀಲತೆ ಮತ್ತು ಮರುಕಳಿಸುವಿಕೆಯ ಹೆಚ್ಚಿನ ಅಪಾಯದೊಂದಿಗೆ ಸಂಬಂಧಿಸಿವೆ. "
AML ರೋಗಿಗಳ ಜನಸಂಖ್ಯೆಯಲ್ಲಿ ಮೊನೊಥೆರಪಿಯಾಗಿ ಬಳಸಲಾಗುವ ಮೊದಲ ಅನುಮೋದಿತ ಔಷಧಿ ಗಿಲ್ಟೆರಿಟಿನಿಬ್ ಎಂದು ಪಜ್ದುರ್ ಸೇರಿಸಲಾಗಿದೆ.
FLT3 ಅನ್ನು AML ನಲ್ಲಿ ಗುರುತಿಸಲಾದ ಹೆಚ್ಚಾಗಿ ರೂಪಾಂತರಿತ ಜೀನ್ ಆಗಿದೆ, ಮತ್ತು FLT3 ಆಂತರಿಕ ಟಂಡೆಮ್ ಪುನರಾವರ್ತಿತ ರೂಪಾಂತರಗಳು ಹೆಚ್ಚಿನ ಮರುಕಳಿಸುವಿಕೆಯ ದರಗಳು, ಸಣ್ಣ ಉಪಶಮನಗಳು ಮತ್ತು ಕಳಪೆ ಬದುಕುಳಿಯುವ ಫಲಿತಾಂಶಗಳೊಂದಿಗೆ ಸಂಬಂಧ ಹೊಂದಿವೆ. ಗಿಲ್ಟೆರಿಟಿನಿಬ್ ಹೆಚ್ಚು ಆಯ್ದ FLT3 ಟೈರೋಸಿನ್ ಕೈನೇಸ್ ಪ್ರತಿಬಂಧಕವಾಗಿದ್ದು, ಇದು FLT3 ITD ರೂಪಾಂತರಗಳ ವಿರುದ್ಧ ಚಟುವಟಿಕೆಯನ್ನು ಹೊಂದಿದೆ ಎಂದು ತೋರಿಸಲಾಗಿದೆ ಮತ್ತು FLT3 D835 ರೂಪಾಂತರಗಳನ್ನು ಪ್ರತಿಬಂಧಿಸುತ್ತದೆ ಅದು ಇತರ FLT3 ಪ್ರತಿರೋಧಕಗಳಿಗೆ ವೈದ್ಯಕೀಯ ಪ್ರತಿರೋಧವನ್ನು ನೀಡುತ್ತದೆ.
ಆರಂಭಿಕ ಹಂತದ 252/1 ಪ್ರಯೋಗದಲ್ಲಿ ದಾಖಲಾದ 2 ರೋಗಿಗಳು ಮರುಕಳಿಸಿದ ಅಥವಾ ವಕ್ರೀಭವನದ AML ಮತ್ತು FLT49 ರೂಪಾಂತರಗಳೊಂದಿಗೆ 3% ರೋಗಿಗಳು ಗಿಲ್ಟೆರಿಟಿನಿಬ್ಗೆ ಪ್ರತಿಕ್ರಿಯಿಸಿದ್ದಾರೆ ಎಂದು ತೋರಿಸಿದೆ. ಈ ಭಾಗವಹಿಸುವವರ ಸರಾಸರಿ ಬದುಕುಳಿಯುವಿಕೆಯು 7 ತಿಂಗಳುಗಳಿಗಿಂತ ಹೆಚ್ಚು. FLT12 ರೂಪಾಂತರಗಳಿಲ್ಲದ ಕೇವಲ 3 % ರೋಗಿಗಳು ಗಿಲ್ಟೆರಿಟಿನಿಬ್ಗೆ ಪ್ರತಿಕ್ರಿಯಿಸಿದರು, ಇದು ರೂಪಾಂತರಿತ FLT3 ನ ಆಯ್ದ ಪ್ರತಿಬಂಧಕವಾಗಿ ಬಳಸಬಹುದು ಎಂಬುದಕ್ಕೆ ಸಾಕ್ಷಿಯಾಗಿದೆ.
ಅನುಮೋದನೆಯು ಅಡ್ಮಿರಾಲ್ ಅಧ್ಯಯನದ ದತ್ತಾಂಶವನ್ನು ಆಧರಿಸಿದೆ, ಯಾದೃಚ್ಛಿಕ ಹಂತ 3 ಪ್ರಯೋಗ ಇದರಲ್ಲಿ 138 ವಯಸ್ಕ ರೋಗಿಗಳು FLT3- ಧನಾತ್ಮಕ ಮರುಕಳಿಸುವ / ರಿಫ್ರ್ಯಾಕ್ಟರಿ AML ಅನ್ನು ಪ್ರತಿದಿನ 120 mg ಮೌಖಿಕ ಜಿಫಿಟಿನಿಬ್ ಅನ್ನು ಪಡೆದರು. ಈ ಗುಂಪಿನಲ್ಲಿ, 21% ರೋಗಿಗಳು ಭಾಗಶಃ ಹೆಮಟೊಲಾಜಿಕಲ್ ಚೇತರಿಕೆಯೊಂದಿಗೆ ಸಂಪೂರ್ಣ ಉಪಶಮನ ಅಥವಾ ಸಂಪೂರ್ಣ ಉಪಶಮನವನ್ನು ಸಾಧಿಸಿದ್ದಾರೆ. ಅಡ್ಮಿರಲ್ ಪ್ರಯೋಗವು ಇನ್ನೂ ಪ್ರಗತಿಯಲ್ಲಿದೆ ಮತ್ತು ವಿವರವಾದ ಪ್ರತಿಕ್ರಿಯೆ ಮತ್ತು ಒಟ್ಟಾರೆ ಬದುಕುಳಿಯುವ ಡೇಟಾವನ್ನು ಮುಂದಿನ ವರ್ಷ ಪ್ರಕಟಿಸುವ ನಿರೀಕ್ಷೆಯಿದೆ.
https://www.medscape.com/viewarticle/905713
