ನವೆಂಬರ್ 2022: ಫೈಬ್ರೊಬ್ಲಾಸ್ಟ್ ಗ್ರೋತ್ ಫ್ಯಾಕ್ಟರ್ ರಿಸೆಪ್ಟರ್ 1 (FGFR1) ಅನ್ನು ಹೊಂದಿರುವ ಮರುಕಳಿಸುವ ಅಥವಾ ರಿಫ್ರ್ಯಾಕ್ಟರಿ ಮೈಲೋಯ್ಡ್/ಲಿಂಫಾಯಿಡ್ ನಿಯೋಪ್ಲಾಮ್‌ಗಳ (MLNs) ಜನರಲ್ಲಿ ಬಳಸಲು ಆಹಾರ ಮತ್ತು ಔಷಧ ಆಡಳಿತದಿಂದ ಪೆಮಿಗಾಟಿನಿಬ್ (ಪೆಮಜೈರ್, ಇನ್‌ಸೈಟ್ ಕಾರ್ಪೊರೇಷನ್) ಪರವಾನಗಿ ಪಡೆದಿದೆ.
FIGHT-203 (NCT03011372), a multicenter open-label, single-arm trial with 28 patients who had relapsed or refractory MLNs with FGFR1 rearrangement, evaluated effectiveness. Patients who met the criteria for eligibility were either ineligible for or had relapsed following allogeneic hematopoietic stem cell transplantation (allo-HSCT) or a disease-modifying treatment (e.g., chemotherapy). Pemigatinib was given until the disease progressed, the toxicity became intolerable, or the patients could receive allo-HSCT.
ಆಯ್ದ ಜನಸಂಖ್ಯಾಶಾಸ್ತ್ರ ಮತ್ತು ಮೂಲ ಗುಣಲಕ್ಷಣಗಳು ಈ ಕೆಳಗಿನವುಗಳನ್ನು ಒಳಗೊಂಡಿವೆ: 64% ಮಹಿಳೆಯರು; 68% ಬಿಳಿ; 3.6% ಕಪ್ಪು ಅಥವಾ ಆಫ್ರಿಕನ್ ಅಮೇರಿಕನ್; 11% ಏಷ್ಯನ್; 3.6% ಅಮೆರಿಕನ್ ಇಂಡಿಯನ್/ಅಲಾಸ್ಕಾ ಸ್ಥಳೀಯ; ಮತ್ತು 88% ECOG ಕಾರ್ಯಕ್ಷಮತೆಯ ಸ್ಥಿತಿ 0 ಅಥವಾ 1. ಸರಾಸರಿ ವಯಸ್ಸು 65 ವರ್ಷಗಳು (ಶ್ರೇಣಿ, 39 ರಿಂದ 78); 3.6% ಕಪ್ಪು ಅಥವಾ ಆಫ್ರಿಕನ್ ಅಮೇರಿಕನ್; 68% ಬಿಳಿ; ಮತ್ತು 68% ಬಿಳಿ.
ಸಂಪೂರ್ಣ ಪ್ರತಿಕ್ರಿಯೆ (CR) ದರಗಳ ಆಧಾರದ ಮೇಲೆ ರೂಪವಿಜ್ಞಾನದ ಅನಾರೋಗ್ಯದ ನಿರ್ದಿಷ್ಟ ಪ್ರತಿಕ್ರಿಯೆ ಮಾನದಂಡಗಳನ್ನು ಪೂರೈಸುತ್ತದೆ, ಪರಿಣಾಮಕಾರಿತ್ವವನ್ನು ನಿರ್ಧರಿಸಲಾಗುತ್ತದೆ. ಎಕ್ಸ್‌ಟ್ರಾಮೆಡಲ್ಲರಿ ಕಾಯಿಲೆ (EMD) ಮತ್ತು ಮಜ್ಜೆಯಲ್ಲಿ ದೀರ್ಘಕಾಲದ ಹಂತ ಹೊಂದಿರುವ 14 ರೋಗಿಗಳಲ್ಲಿ 18 ಜನರು (78%; 95% CI: 52, 94) ಸಂಪೂರ್ಣ ಉಪಶಮನ (CR) ಪಡೆದರು. CR ಗೆ ಸರಾಸರಿ ದಿನಗಳ ಸಂಖ್ಯೆ 104. (ಶ್ರೇಣಿ, 44 ರಿಂದ 435). ಸರಾಸರಿ ಸಮಯವನ್ನು (1+ ರಿಂದ 988+ ದಿನಗಳವರೆಗೆ) ಸಾಧಿಸಲಾಗಿಲ್ಲ. EMD ಯೊಂದಿಗೆ ಅಥವಾ ಇಲ್ಲದೆ ಮಜ್ಜೆಯಲ್ಲಿ ಬ್ಲಾಸ್ಟ್ ಹಂತವನ್ನು ಹೊಂದಿರುವ ನಾಲ್ಕು ರೋಗಿಗಳಲ್ಲಿ ಇಬ್ಬರು (ಅವಧಿ: 1+ ಮತ್ತು 94 ದಿನಗಳು) ಉಪಶಮನದಲ್ಲಿದ್ದರು. ಇಎಮ್‌ಡಿಯನ್ನು ಹೊಂದಿರುವ ಮೂವರು ರೋಗಿಗಳಲ್ಲಿ ಒಬ್ಬರು ಸಿಆರ್ ಅನ್ನು ಅನುಭವಿಸಿದ್ದಾರೆ (64+ ದಿನಗಳು). ಎಲ್ಲಾ 28 ರೋಗಿಗಳಿಗೆ ಪೂರ್ಣ ಸೈಟೊಜೆನೆಟಿಕ್ ಪ್ರತಿಕ್ರಿಯೆ ದರವು 3 ಸೇರಿದಂತೆ ರೂಪವಿಜ್ಞಾನದ ಕಾಯಿಲೆಯಿಲ್ಲದೆ - 79% (22/28; 95% CI: 59, 92).
ಹೈಪರ್ಫಾಸ್ಫಟೇಮಿಯಾ, ಉಗುರು ವಿಷತ್ವ, ಅಲೋಪೆಸಿಯಾ, ಸ್ಟೊಮಾಟಿಟಿಸ್, ಅತಿಸಾರ, ಒಣ ಕಣ್ಣು, ಆಯಾಸ, ದದ್ದು, ರಕ್ತಹೀನತೆ, ಮಲಬದ್ಧತೆ, ಒಣ ಬಾಯಿ, ಎಪಿಸ್ಟಾಕ್ಸಿಸ್, ಸೀರಸ್ ರೆಟಿನಾದ ಬೇರ್ಪಡುವಿಕೆ, ತುದಿ ನೋವು, ಹಸಿವು ಕಡಿಮೆಯಾಗುವುದು, ಒಣ ಚರ್ಮ, ಡಿಸ್ಪೆಪ್ಸಿಯಾ, ಬೆನ್ನು ನೋವು, ವಾಕರಿಕೆ, ಮಸುಕಾದ ದೃಷ್ಟಿ ಪೆರಿಫೆರಲ್ ಎಡಿಮಾ ಮತ್ತು ತಲೆತಿರುಗುವಿಕೆ ರೋಗಿಗಳು ಅನುಭವಿಸಿದ ಅತ್ಯಂತ ಆಗಾಗ್ಗೆ (20%) ಪ್ರತಿಕೂಲ ಪ್ರತಿಕ್ರಿಯೆಗಳಾಗಿವೆ.
ಕಡಿಮೆಯಾದ ಫಾಸ್ಫೇಟ್, ಕಡಿಮೆಯಾದ ಲಿಂಫೋಸೈಟ್‌ಗಳು, ಕಡಿಮೆಯಾದ ಲ್ಯುಕೋಸೈಟ್‌ಗಳು, ಕಡಿಮೆ ಪ್ಲೇಟ್‌ಲೆಟ್‌ಗಳು, ಎತ್ತರಿಸಿದ ಅಲನೈನ್ ಅಮಿನೊಟ್ರಾನ್ಸ್‌ಫರೇಸ್ ಮತ್ತು ಕಡಿಮೆಯಾದ ನ್ಯೂಟ್ರೋಫಿಲ್‌ಗಳು ಗ್ರೇಡ್ 3 ಅಥವಾ 4 ಪ್ರಯೋಗಾಲಯದ ಅಸಹಜತೆಗಳು (10%) ಹೆಚ್ಚು ಪ್ರಚಲಿತವಾಗಿದೆ.
ರೋಗವು ಮುಂದುವರಿಯುವವರೆಗೆ ಅಥವಾ ಅಸಹನೀಯ ವಿಷತ್ವದವರೆಗೆ ದಿನಕ್ಕೆ ಒಮ್ಮೆ 13.5 ಮಿಗ್ರಾಂ ಪೆಮಿಗಾಟಿನಿಬ್ ಅನ್ನು ತೆಗೆದುಕೊಳ್ಳಲು ಸಲಹೆ ನೀಡಲಾಗುತ್ತದೆ.
View full prescribing information for Pemazyre.
