ನವೆಂಬರ್ 2023: ದೀರ್ಘಕಾಲದ ಹಂತ (CP) Ph+ ದೀರ್ಘಕಾಲದ ಮೈಲೋಜೆನಸ್ ಲ್ಯುಕೇಮಿಯಾ (CML), ಹೊಸದಾಗಿ ರೋಗನಿರ್ಣಯ (ND) ಅಥವಾ ನಿರೋಧಕ ಅಥವಾ ಹಿಂದಿನ ಚಿಕಿತ್ಸೆಗೆ ಅಸಹಿಷ್ಣುತೆ (R/I) ಹೊಂದಿರುವ ಒಂದು ವರ್ಷ ಮತ್ತು ಅದಕ್ಕಿಂತ ಹೆಚ್ಚಿನ ವಯಸ್ಸಿನ ಮಕ್ಕಳ ರೋಗಿಗಳಿಗೆ, ಆಹಾರ ಮತ್ತು ಔಷಧ ಆಡಳಿತವು ಬೊಸುಟಿನಿಬ್ ಅನ್ನು ಅನುಮೋದಿಸಿದೆ ( ಬೋಸುಲಿಫ್, ಫಿಜರ್). ಹೆಚ್ಚುವರಿಯಾಗಿ, 50 mg ಮತ್ತು 100 mg ಸಾಂದ್ರತೆಯೊಂದಿಗೆ ಕಾದಂಬರಿ ಕ್ಯಾಪ್ಸುಲ್ ಡೋಸೇಜ್ ರೂಪವನ್ನು FDA ಅನುಮೋದಿಸಿದೆ.
BCHILD ಪ್ರಯೋಗ (NCT04258943) ND CP Ph+ CML ಮತ್ತು R/I CP Ph+ CML ಹೊಂದಿರುವ ಮಕ್ಕಳ ರೋಗಿಗಳಲ್ಲಿ ಬೊಸುಟಿನಿಬ್‌ನ ಪರಿಣಾಮಕಾರಿತ್ವವನ್ನು ನಿರ್ಣಯಿಸಿದೆ. ಶಿಫಾರಸು ಮಾಡಲಾದ ಡೋಸ್ ಅನ್ನು ನಿರ್ಧರಿಸುವುದು, ಸುರಕ್ಷತೆ ಮತ್ತು ಸಹಿಷ್ಣುತೆಯನ್ನು ಅಂದಾಜು ಮಾಡುವುದು, ಪರಿಣಾಮಕಾರಿತ್ವವನ್ನು ನಿರ್ಣಯಿಸುವುದು ಮತ್ತು ಮೌಲ್ಯಮಾಪನ ಮಾಡುವ ಗುರಿಗಳೊಂದಿಗೆ ಪ್ರಯೋಗವು ಮಲ್ಟಿಸೆಂಟರ್, ನಾನ್‌ರಾಂಡಮೈಸ್ಡ್ ಮತ್ತು ಓಪನ್-ಲೇಬಲ್ ಆಗಿತ್ತು. ಬೊಸುಟಿನಿಬ್ ಈ ರೋಗಿಗಳ ಜನಸಂಖ್ಯೆಯಲ್ಲಿ ಫಾರ್ಮಾಕೊಕಿನೆಟಿಕ್ಸ್. ಪ್ರಯೋಗವು ND CP Ph+ CML ಹೊಂದಿರುವ 21 ರೋಗಿಗಳನ್ನು ದಿನಕ್ಕೆ ಒಮ್ಮೆ 300 mg/m2 ಮತ್ತು R/I CP Ph+ CML ಹೊಂದಿರುವ 28 ರೋಗಿಗಳು 300 mg/m2 ನಿಂದ 400 mg/m2 ವರೆಗೆ ಬೋಸುಟಿನಿಬ್‌ನೊಂದಿಗೆ ದಿನಕ್ಕೆ ಒಮ್ಮೆ ಮೌಖಿಕವಾಗಿ ಚಿಕಿತ್ಸೆ ಪಡೆಯುತ್ತಾರೆ.
ಪ್ರಮುಖ ಸೈಟೊಜೆನೆಟಿಕ್ ಪ್ರತಿಕ್ರಿಯೆ (MCyR), ಸಂಪೂರ್ಣ ಸೈಟೊಜೆನೆಟಿಕ್ ಪ್ರತಿಕ್ರಿಯೆ (CCyR), ಮತ್ತು ಪ್ರಮುಖ ಆಣ್ವಿಕ ಪ್ರತಿಕ್ರಿಯೆ (MMR) ಪ್ರಾಥಮಿಕ ಪರಿಣಾಮಕಾರಿತ್ವದ ಫಲಿತಾಂಶದ ಮೆಟ್ರಿಕ್‌ಗಳಾಗಿವೆ. ND CP Ph+ CML ಹೊಂದಿರುವ ಮಕ್ಕಳ ರೋಗಿಗಳಿಗೆ ಪ್ರಮುಖ (MCyR) ಮತ್ತು ಸಂಪೂರ್ಣ (CCyR) ಸೈಟೊಜೆನೆಟಿಕ್ ಪ್ರತಿಕ್ರಿಯೆಗಳು ಕ್ರಮವಾಗಿ 76.2% (95% CI: 52.8, 91.8) ಮತ್ತು 71.4% (95% CI: 47.8, 88.7). 28.6% (95% CI: 11.3, 52.3) MMR, ಮತ್ತು 14.2 ತಿಂಗಳುಗಳು ಸರಾಸರಿ ಅನುಸರಣಾ ಅವಧಿಯಾಗಿದೆ (ಶ್ರೇಣಿ: 1.1, 26.3 ತಿಂಗಳುಗಳು).
R/I CP Ph+ CML ಹೊಂದಿರುವ ಮಕ್ಕಳ ರೋಗಿಗಳಿಗೆ ಪ್ರಮುಖ (MCyR) ಮತ್ತು ಸಂಪೂರ್ಣ (CCyR) ಸೈಟೊಜೆನೆಟಿಕ್ ಪ್ರತಿಕ್ರಿಯೆಗಳು ಕ್ರಮವಾಗಿ 82.1% (95% CI: 63.1, 93.9) ಮತ್ತು 78.6% (95% CI: 59, 91.7). 50% (95% CI: 30.6, 69.4) MMR ಆಗಿತ್ತು. MMR ತಲುಪಿದ 14 ರೋಗಿಗಳಲ್ಲಿ ಇಬ್ಬರು ಕ್ರಮವಾಗಿ 13.6 ಮತ್ತು 24.7 ತಿಂಗಳ ಚಿಕಿತ್ಸೆ ಪಡೆದ ನಂತರ MMR ಅನ್ನು ಕಳೆದುಕೊಂಡರು. 23.2 ತಿಂಗಳುಗಳ ಅನುಸರಣೆಯು ಸರಾಸರಿಯಾಗಿದೆ (ವ್ಯಾಪ್ತಿ: 1, 61.5 ತಿಂಗಳುಗಳು).
ಮಕ್ಕಳ ರೋಗಿಗಳಲ್ಲಿ, ಅತಿಸಾರ, ಕಿಬ್ಬೊಟ್ಟೆಯ ನೋವು, ವಾಂತಿ, ವಾಕರಿಕೆ, ದದ್ದು, ಆಲಸ್ಯ, ಯಕೃತ್ತಿನ ಅಪಸಾಮಾನ್ಯ ಕ್ರಿಯೆ, ತಲೆನೋವು, ಪೈರೆಕ್ಸಿಯಾ, ಹಸಿವು ಕಡಿಮೆಯಾಗುವುದು ಮತ್ತು ಮಲಬದ್ಧತೆ ಹೆಚ್ಚಾಗಿ ವರದಿಯಾದ ಅಡ್ಡಪರಿಣಾಮಗಳು (≥20%). ಮಕ್ಕಳ ರೋಗಿಗಳಲ್ಲಿ, ಹೆಚ್ಚಿದ ಕ್ರಿಯೇಟಿನೈನ್, ಹೆಚ್ಚಿದ ಅಲನೈನ್ ಅಮಿನೊಟ್ರಾನ್ಸ್‌ಫರೇಸ್ ಅಥವಾ ಆಸ್ಪರ್ಟೇಟ್ ಅಮಿನೊಟ್ರಾನ್ಸ್‌ಫರೇಸ್, ಕಡಿಮೆಯಾದ ಬಿಳಿ ರಕ್ತ ಕಣಗಳ ಸಂಖ್ಯೆ ಮತ್ತು ಕಡಿಮೆ ಪ್ಲೇಟ್‌ಲೆಟ್ ಎಣಿಕೆಗಳು ಬೇಸ್‌ಲೈನ್‌ನಿಂದ (≥45%) ಹದಗೆಡುವ ಅತ್ಯಂತ ಪ್ರಚಲಿತ ಪ್ರಯೋಗಾಲಯದ ಅಸಹಜತೆಗಳಾಗಿವೆ.
ND CP Ph+ CML ಹೊಂದಿರುವ ಮಕ್ಕಳ ರೋಗಿಗಳಿಗೆ, ಬೋಸುಟಿನಿಬ್‌ನ ಶಿಫಾರಸು ಡೋಸೇಜ್ ಆಹಾರದೊಂದಿಗೆ ದಿನಕ್ಕೆ ಒಮ್ಮೆ ಮೌಖಿಕವಾಗಿ 300 mg/m2 ಆಗಿದೆ; R/I CP Ph+ CML ಹೊಂದಿರುವ ಮಕ್ಕಳ ರೋಗಿಗಳಿಗೆ, ಶಿಫಾರಸು ಮಾಡಲಾದ ಡೋಸೇಜ್ ಆಹಾರದೊಂದಿಗೆ ದಿನಕ್ಕೆ ಒಮ್ಮೆ 400 mg/m2 ಆಗಿದೆ. ಕ್ಯಾಪ್ಸುಲ್‌ಗಳ ವಿಷಯಗಳನ್ನು ನುಂಗಲು ಸಾಧ್ಯವಾಗದ ವ್ಯಕ್ತಿಗಳಿಗೆ ಮೊಸರು ಅಥವಾ ಸೇಬಿನೊಂದಿಗೆ ಸಂಯೋಜಿಸಬಹುದು.
