ಹೆಚ್ಚಿನ ಅಪಾಯದ ನ್ಯೂರೋಬ್ಲಾಸ್ಟೊಮಾ ಹೊಂದಿರುವ ವಯಸ್ಕ ಮತ್ತು ಮಕ್ಕಳ ರೋಗಿಗಳಿಗೆ USFDA ಯಿಂದ ಎಫ್ಲೋರ್ನಿಥಿನ್ ಅನುಮೋದಿಸಲಾಗಿದೆ

FDA ಅನುಮೋದಿಸಿದೆ ಎಫ್ಲೋರ್ನಿಥೈನ್ (IWILFIN, USWM, LLC) ಡಿಸೆಂಬರ್ 13, 2023 ರಂದು, ಆಂಟಿ-ಜಿಡಿ 2 ಇಮ್ಯುನೊಥೆರಪಿಯಂತಹ ಹಿಂದಿನ ಮಲ್ಟಿಎಜೆಂಟ್, ಮಲ್ಟಿಮೋಡಲಿಟಿ ಥೆರಪಿಗೆ ಭಾಗಶಃ ಪ್ರತಿಕ್ರಿಯೆಯನ್ನು ಹೊಂದಿರುವ ಹೆಚ್ಚಿನ ಅಪಾಯದ ನ್ಯೂರೋಬ್ಲಾಸ್ಟೊಮಾ (HRNB) ಹೊಂದಿರುವ ವಯಸ್ಕರು ಮತ್ತು ಮಕ್ಕಳಲ್ಲಿ ಮರುಕಳಿಸುವಿಕೆಯ ಅಪಾಯವನ್ನು ಕಡಿಮೆ ಮಾಡಲು.

ಇದು HRNB ಯೊಂದಿಗಿನ ಬಾಲಾಪರಾಧಿ ರೋಗಿಗಳಲ್ಲಿ ಮರುಕಳಿಸುವಿಕೆಯ ಸಾಧ್ಯತೆಯನ್ನು ಕಡಿಮೆ ಮಾಡಲು ವಿನ್ಯಾಸಗೊಳಿಸಲಾದ ಚಿಕಿತ್ಸೆಯ ಆರಂಭಿಕ FDA ಅನುಮೋದನೆಯನ್ನು ಗುರುತಿಸುತ್ತದೆ.

ಸ್ಟಡಿ 3b (ಪ್ರಾಯೋಗಿಕ ಗುಂಪು) ಯಿಂದ ಸ್ಟಡಿ ANBL0032 (ಕ್ಲಿನಿಕಲ್ ಪ್ರಯೋಗದಿಂದ ರಚಿಸಲಾದ ಬಾಹ್ಯ ನಿಯಂತ್ರಣ ಗುಂಪು) ಫಲಿತಾಂಶಗಳನ್ನು ಹೋಲಿಸಿದ ಪ್ರಯೋಗದಲ್ಲಿ ಪರಿಣಾಮಕಾರಿತ್ವವನ್ನು ನಿರ್ಣಯಿಸಲಾಗಿದೆ. ಅಧ್ಯಯನ 3b (NCT02395666) ಒಂದು ಬಹು-ಕೇಂದ್ರ ಪ್ರಯೋಗವಾಗಿದ್ದು ಅದು ಮುಕ್ತ ಲೇಬಲ್ ಮತ್ತು ಯಾದೃಚ್ಛಿಕವಲ್ಲದ, ಎರಡು ಸಮೂಹಗಳನ್ನು ಒಳಗೊಂಡಿದೆ. ಹೆಚ್ಚಿನ ಅಪಾಯ ಹೊಂದಿರುವ 105 ಅರ್ಹ ರೋಗಿಗಳು ನ್ಯೂರೋಬ್ಲಾಸ್ಟೊಮಾ ಒಂದು ಗುಂಪಿನಿಂದ (ಸ್ಟ್ರಾಟಮ್ 1) ಎಫ್ಲೋರ್ನಿಥೈನ್ ಅನ್ನು ಮೌಖಿಕವಾಗಿ ನೀಡಲಾಗುತ್ತದೆ, ದೇಹದ ಮೇಲ್ಮೈ ವಿಸ್ತೀರ್ಣ (ಬಿಎಸ್ಎ) ನಿರ್ಧರಿಸಿದ ಡೋಸೇಜ್ನಲ್ಲಿ ದಿನಕ್ಕೆ ಎರಡು ಬಾರಿ ರೋಗದ ಪ್ರಗತಿ, ಸ್ವೀಕಾರಾರ್ಹವಲ್ಲದ ವಿಷತ್ವ ಅಥವಾ ಗರಿಷ್ಠ 2 ವರ್ಷಗಳವರೆಗೆ. ಪ್ರಕಟಿತ ಸಾಹಿತ್ಯದಲ್ಲಿ ವರದಿಯಾಗಿರುವಂತೆ ಸ್ಟಡಿ ANBL3 ನಿಂದ ಐತಿಹಾಸಿಕ ಮಾನದಂಡದ ಈವೆಂಟ್ ಮುಕ್ತ ಬದುಕುಳಿಯುವಿಕೆಯ (EFS) ದರದೊಂದಿಗೆ ಫಲಿತಾಂಶಗಳನ್ನು ಹೋಲಿಸಲು ಅಧ್ಯಯನ 0032b ಅನ್ನು ಮುಂಚಿತವಾಗಿ ಯೋಜಿಸಲಾಗಿದೆ.

ANBL0032 ಅಧ್ಯಯನವು ಬಹು-ಕೇಂದ್ರ, ತೆರೆದ-ಲೇಬಲ್, ಯಾದೃಚ್ಛಿಕ ಪ್ರಯೋಗವಾಗಿದ್ದು, ಇದು ಡೈನುಟುಕ್ಸಿಮಾಬ್, ಗ್ರ್ಯಾನ್ಯುಲೋಸೈಟ್-ಮ್ಯಾಕ್ರೋಫೇಜ್ ಕಾಲೋನಿ-ಸ್ಟಿಮ್ಯುಲೇಟಿಂಗ್ ಫ್ಯಾಕ್ಟರ್, ಇಂಟರ್ಲ್ಯೂಕಿನ್-2 ಮತ್ತು ಸಿಸ್-ರೆಟಿನೊಯಿಕ್ ಆಮ್ಲವನ್ನು ಸಿಸ್-ರೆಟಿನೊಯಿಕ್ ಆಮ್ಲಕ್ಕೆ ಹೋಲಿಸಿದ ಪೀಡಿಯಾಟ್ರಿಕ್ ನೆಯುರೊಬ್ಲಾಸ್ಟೋಮ್ಯಾಕ್ ರೋಗಿಗಳಲ್ಲಿ ಮಾತ್ರ. ಬಾಹ್ಯ ನಿಯಂತ್ರಣ ತೋಳು ಪ್ರಾಯೋಗಿಕ ತೋಳಿನಲ್ಲಿ 1,241 ರೋಗಿಗಳ ಡೇಟಾವನ್ನು ಆಧರಿಸಿದೆ.

ಅಧ್ಯಯನ 3b ಮತ್ತು ANBL0032 ನಡುವಿನ ಹೋಲಿಕೆಯ ಮಾನದಂಡಗಳನ್ನು ಪೂರೈಸಿದ ಮತ್ತು ಕೆಲವು ಕ್ಲಿನಿಕಲ್ ಕೋವೇರಿಯೇಟ್‌ಗಳಿಗೆ ಸಂಪೂರ್ಣ ಡೇಟಾವನ್ನು ಹೊಂದಿರುವ ರೋಗಿಗಳನ್ನು ಅವರ ಪ್ರವೃತ್ತಿಯ ಸ್ಕೋರ್‌ಗಳ ಆಧಾರದ ಮೇಲೆ 3:1 ಅನುಪಾತದಲ್ಲಿ ಜೋಡಿಸಲಾಗಿದೆ. ಪ್ರಾಥಮಿಕ ವಿಶ್ಲೇಷಣೆಯಲ್ಲಿ IWILFIN ಚಿಕಿತ್ಸೆ ಪಡೆದ 90 ರೋಗಿಗಳು ಮತ್ತು ANBL270 ಅಧ್ಯಯನದಿಂದ 0032 ನಿಯಂತ್ರಣ ರೋಗಿಗಳು ಸೇರಿದ್ದಾರೆ.

ಪ್ರಾಥಮಿಕ ಪರಿಣಾಮಕಾರಿತ್ವದ ಅಳತೆಯು ಈವೆಂಟ್-ಮುಕ್ತ ಬದುಕುಳಿಯುವಿಕೆ (EFS), ಇದು ರೋಗದ ಪ್ರಗತಿ, ಮರುಕಳಿಸುವಿಕೆ, ದ್ವಿತೀಯಕ ಮಾರಣಾಂತಿಕತೆ ಅಥವಾ ಯಾವುದೇ ಕಾರಣದಿಂದ ಮರಣವನ್ನು ಒಳಗೊಂಡಿರುತ್ತದೆ. ಮತ್ತೊಂದು ಪರಿಣಾಮಕಾರಿತ್ವದ ಮೆಟ್ರಿಕ್ ಒಟ್ಟಾರೆ ಬದುಕುಳಿಯುವಿಕೆ (OS), ಇದನ್ನು ಯಾವುದೇ ಕಾರಣದಿಂದ ಸಾವು ಎಂದು ವ್ಯಾಖ್ಯಾನಿಸಲಾಗಿದೆ. ಪ್ರಾಥಮಿಕ ವಿಶ್ಲೇಷಣೆಯಲ್ಲಿ EFS ಅಪಾಯದ ಅನುಪಾತವು (HR) 0.48 ಆಗಿದ್ದು, 95% ವಿಶ್ವಾಸಾರ್ಹ ಮಧ್ಯಂತರ (CI) 0.27 ರಿಂದ 0.85 ಆಗಿದೆ. 0.32 ರಿಂದ 95 ರ 0.15% CI ಜೊತೆಗೆ OS HR 0.70 ಆಗಿತ್ತು. ಬಾಹ್ಯವಾಗಿ ನಿಯಂತ್ರಿತ ಸಂಶೋಧನಾ ವಿನ್ಯಾಸದೊಂದಿಗೆ ಬರುವ ಚಿಕಿತ್ಸೆಯ ಪರಿಣಾಮವನ್ನು ಅಂದಾಜು ಮಾಡುವಲ್ಲಿ ಅನಿಶ್ಚಿತತೆಯ ಕಾರಣ, ಉಪ-ಜನಸಂಖ್ಯೆಯ ಮೇಲೆ ಅಥವಾ ವಿಭಿನ್ನ ಸಂಖ್ಯಾಶಾಸ್ತ್ರೀಯ ವಿಧಾನಗಳನ್ನು ಬಳಸಿಕೊಂಡು ಹೆಚ್ಚುವರಿ ವಿಶ್ಲೇಷಣೆಗಳನ್ನು ಮಾಡಲಾಯಿತು. EFS HR 0.43 (95% CI: 0.23, 0.79) ಮತ್ತು 0.59 (95% CI: 0.28, 1.27) ನಡುವೆ ಬದಲಾಗಿದೆ, ಆದರೆ OS HR 0.29 ರಿಂದ (95% CI: 0.11, 0.72) (0.45% CI: 95) ವರೆಗೆ ಇರುತ್ತದೆ. 0.21, 0.98).

ಅಧ್ಯಯನ 3b ನಲ್ಲಿ, ಪ್ರಯೋಗಾಲಯದ ಅಸಹಜತೆಗಳನ್ನು ಒಳಗೊಂಡಿರುವ ಸಾಮಾನ್ಯ ಅಡ್ಡ ಪರಿಣಾಮಗಳು (≥5%), ಉಸಿರುಕಟ್ಟಿಕೊಳ್ಳುವ ಮೂಗು, ಅತಿಸಾರ, ಕೆಮ್ಮು, ಸೈನುಟಿಸ್, ನ್ಯುಮೋನಿಯಾ, ಮೇಲ್ಭಾಗದ ಶ್ವಾಸೇಂದ್ರಿಯ ಪ್ರದೇಶದ ಸೋಂಕು, ಕಾಂಜಂಕ್ಟಿವಿಟಿಸ್, ವಾಂತಿ, ಜ್ವರ, ಅಲರ್ಜಿಕ್ ರಿನಿಟಿಸ್, ಲೋವರ್ ನ್ಯೂಟ್ರೋಫಿಲ್ಗಳು ಹೆಚ್ಚಿನ ALT ಮತ್ತು AST, ಶ್ರವಣ ನಷ್ಟ, ಚರ್ಮದ ಸೋಂಕು ಮತ್ತು ಮೂತ್ರದ ಸೋಂಕು.