ಫೆಬ್ರವರಿ 2023: IASO Biotherapeutics’ investigational CAR T-cell therapy for relapsed or refractory multiple myeloma (RRMM), CT103A, has received fast track and regenerative medicine advanced therapy designations from the U.S. Food and Drug Administration (FDA), according to the firm.
ಈ ಪದನಾಮಗಳು ನಿಯಂತ್ರಕ ಸಂಸ್ಥೆಯಿಂದ ಚಿಕಿತ್ಸೆಯ ಹಿಂದಿನ ವರ್ಷದ ಅನಾಥ ಔಷಧಿ ಪದನಾಮಕ್ಕೆ ಸೇರಿಸುತ್ತವೆ.
ಹಣಕಾಸಿನ ಮತ್ತು ನಿಯಂತ್ರಕ ಬೆಂಬಲವನ್ನು ನೀಡುವ ಈ ಪದನಾಮಗಳು, ಪ್ರಸ್ತುತ ಸಾಕಷ್ಟು ಚಿಕಿತ್ಸೆಗಳಿಲ್ಲದ ಗಂಭೀರ, ಮಾರಣಾಂತಿಕ ಅಥವಾ ಅಪರೂಪದ ಕಾಯಿಲೆಗಳಿಗೆ ಚಿಕಿತ್ಸೆ ನೀಡುವ ಸಾಮರ್ಥ್ಯವನ್ನು ಹೊಂದಿರುವ ಔಷಧಿಗಳ ಅಭಿವೃದ್ಧಿಯನ್ನು ತ್ವರಿತಗೊಳಿಸಲು ಉದ್ದೇಶಿಸಲಾಗಿದೆ.
"ತನ್ನ ... ನವೀನ ಉತ್ಪನ್ನ ಪೈಪ್‌ಲೈನ್ [ಮತ್ತು] ಸಂಯೋಜಿತ ಮ್ಯಾನುಫ್ಯಾಕ್ಚರಲ್ ಮತ್ತು ಕ್ಲಿನಿಕಲ್ ಸಾಮರ್ಥ್ಯಗಳನ್ನು ಹತೋಟಿಯಲ್ಲಿಟ್ಟುಕೊಂಡು, IASO ಚೀನಾ ಮತ್ತು ಪ್ರಪಂಚದಾದ್ಯಂತದ ರೋಗಿಗಳಿಗೆ ಪೂರೈಸದ ವೈದ್ಯಕೀಯ ಅಗತ್ಯಗಳನ್ನು ಪೂರೈಸುವ ಪರಿವರ್ತಕ, ಗುಣಪಡಿಸಬಹುದಾದ ಮತ್ತು ಕೈಗೆಟುಕುವ ಚಿಕಿತ್ಸೆಗಳನ್ನು ತಲುಪಿಸುವ ಗುರಿಯನ್ನು ಹೊಂದಿದೆ" ಎಂದು ಕಂಪನಿಯು ತನ್ನ ಪ್ರಕಟಣೆಯಲ್ಲಿ ತಿಳಿಸಿದೆ. .
CT103A ಯ US ಪ್ರಯೋಗವನ್ನು ಮೇ ತಿಂಗಳಲ್ಲಿ ನಿರೀಕ್ಷಿಸಲಾಗಿದೆ
ಫಾಸ್ಟ್ ಟ್ರ್ಯಾಕ್ ಸ್ಥಿತಿಯು ರೋಲಿಂಗ್ ವಿಮರ್ಶೆಯ ಮೂಲಕ ಹೋಗಲು ಮತ್ತು ನೀವು ವೇಗವಾಗಿ ಅನುಮೋದನೆ ಮತ್ತು ಆದ್ಯತೆಯ ಪರಿಶೀಲನೆಗೆ ಅರ್ಹತೆ ಹೊಂದಿದ್ದೀರಾ ಎಂದು ನೋಡಲು ಅನುಮತಿಸುತ್ತದೆ. ರೋಲಿಂಗ್ ವಿಮರ್ಶೆ ಎಂದರೆ ಕಂಪನಿಯು ನಿಯಂತ್ರಕ ಅಪ್ಲಿಕೇಶನ್‌ನ ಭಾಗಗಳನ್ನು ಅವರು ಸಿದ್ಧವಾಗಿರುವುದರಿಂದ ಕಳುಹಿಸಬಹುದು, ಬದಲಿಗೆ ಏಜೆನ್ಸಿಯು ಅಪ್ಲಿಕೇಶನ್ ಅನ್ನು ನೋಡುವ ಮೊದಲು ಎಲ್ಲಾ ಭಾಗಗಳನ್ನು ಮಾಡುವವರೆಗೆ ಕಾಯುವ ಬದಲು.
"ಷರತ್ತುಬದ್ಧ ಅನುಮೋದನೆ" ಎಂದೂ ಕರೆಯಲ್ಪಡುವ ವೇಗವರ್ಧಿತ ಅನುಮೋದನೆಯನ್ನು ಚಿಕಿತ್ಸೆಗಳಿಗೆ ನೀಡಲಾಗುತ್ತದೆ, ಅದರ ತಕ್ಷಣದ ಲಭ್ಯತೆಯು ಇನ್ನೂ ಪೂರೈಸದ ವೈದ್ಯಕೀಯ ಅಗತ್ಯವನ್ನು ತುಂಬುತ್ತದೆ, ಚಿಕಿತ್ಸೆಯ ಪ್ರಯೋಜನಗಳು ಅಪಾಯಗಳನ್ನು ಮೀರಿಸುತ್ತದೆ ಎಂದು ಆರಂಭಿಕ ಪುರಾವೆಗಳು ತೋರಿಸುವವರೆಗೆ.
RMAT ಪದನಾಮದೊಂದಿಗೆ, ನೀವು FDA ಯೊಂದಿಗೆ ಮುಂಚಿತವಾಗಿ, ಆಗಾಗ್ಗೆ ಮತ್ತು ಹತ್ತಿರದಿಂದ ಮಾತನಾಡಬಹುದು. ವೇಗವರ್ಧಿತ ಅನುಮೋದನೆಯ ಸಂದರ್ಭದಲ್ಲಿ, ಚಿಕಿತ್ಸೆಯ ಪ್ರಯೋಜನಗಳನ್ನು ದೃಢೀಕರಿಸಲು ಮತ್ತು ಪೂರ್ಣ ಅನುಮೋದನೆಯನ್ನು ಪಡೆಯಲು ಅಗತ್ಯವಿರುವ ವೈದ್ಯಕೀಯ ಪುರಾವೆಗಳು ಸಾಂಪ್ರದಾಯಿಕ ದೃಢೀಕರಣದ ಕ್ಲಿನಿಕಲ್ ಪ್ರಯೋಗವನ್ನು ಹೊರತುಪಡಿಸಿ ಇತರ ಮೂಲಗಳಿಂದ ಬರಬಹುದು, ಇದು ಸಾಮಾನ್ಯವಾಗಿ ಸಮಯ ಮತ್ತು ಹಣವನ್ನು ಉಳಿಸುತ್ತದೆ.
ಇಲ್ಲಿಯವರೆಗೆ, CT103A ಅನ್ನು ಚೀನಾದಲ್ಲಿ ಮೈಲೋಮಾ ರೋಗಿಗಳ ಮೇಲೆ ಮಾತ್ರ ಪ್ರಯತ್ನಿಸಲಾಗಿದೆ, ಅಲ್ಲಿ ಇದನ್ನು ಪ್ರಗತಿಯ ಚಿಕಿತ್ಸೆ ಎಂದು ಪರಿಗಣಿಸಲಾಗಿದೆ ಮತ್ತು ಈಗ ತ್ವರಿತವಾಗಿ ಪರಿಶೀಲಿಸಲಾಗುತ್ತಿದೆ. ಅಲ್ಲಿ, IASO ಮತ್ತು ಇನ್ನೋವೆಂಟ್ ಬಯೋಲಾಜಿಕ್ಸ್ CT103A ಅನ್ನು ತಯಾರಿಸಲು ಒಟ್ಟಾಗಿ ಕೆಲಸ ಮಾಡುತ್ತಿವೆ.
ಡಿಸೆಂಬರ್‌ನಲ್ಲಿ, ತನಿಖಾ ಹೊಸ ಔಷಧಕ್ಕಾಗಿ IASO ನ ಅರ್ಜಿಯನ್ನು FDA ಅನುಮೋದಿಸಿತು. ಇದರರ್ಥ CT103A ಅನ್ನು ಬಳಸಬಹುದು ವೈದ್ಯಕೀಯ ಪ್ರಯೋಗಗಳು ಯು. ಎಸ್. ನಲ್ಲಿ
ಒಂದು ಹಂತದ 1b ಕ್ಲಿನಿಕಲ್ ಪ್ರಯೋಗ (NCT05698303) ಇದು ಎಷ್ಟು ಸುರಕ್ಷಿತ ಮತ್ತು ಪರಿಣಾಮಕಾರಿ ಎಂಬುದನ್ನು ನೋಡಲು RRMM ನೊಂದಿಗೆ 12 ವಯಸ್ಕರಲ್ಲಿ ಚಿಕಿತ್ಸೆಯನ್ನು ಪರೀಕ್ಷಿಸುತ್ತದೆ. ಟೆಕ್ಸಾಸ್‌ನ ಹೂಸ್ಟನ್‌ನಲ್ಲಿರುವ ಟೆಕ್ಸಾಸ್ ವಿಶ್ವವಿದ್ಯಾಲಯದ ಎಂಡಿ ಆಂಡರ್ಸನ್ ಕ್ಯಾನ್ಸರ್ ಕೇಂದ್ರದಲ್ಲಿ ಅಧ್ಯಯನವನ್ನು ಮಾಡಲಾಗುತ್ತದೆ. ಇದು ಮೇ ತಿಂಗಳಲ್ಲಿ ಪ್ರಾರಂಭವಾಗುವ ನಿರೀಕ್ಷೆಯಿದೆ.
ಚಿಮೆರಿಕ್ ಆಂಟಿಜೆನ್ ರಿಸೆಪ್ಟರ್ (ಸಿಎಆರ್) ಟಿ-ಸೆಲ್ ಥೆರಪಿಯು ಟಿ-ಕೋಶಗಳಿಗೆ ಸುಲಭವಾಗಿ ಕಾರ್ಯನಿರ್ವಹಿಸುತ್ತದೆ, ಇದು ಕ್ಯಾನ್ಸರ್ ಕೋಶಗಳ ವಿರುದ್ಧ ಹೋರಾಡುವ ಒಂದು ರೀತಿಯ ಪ್ರತಿರಕ್ಷಣಾ ಕೋಶವಾಗಿದ್ದು, ಕ್ಯಾನ್ಸರ್ ಕೋಶಗಳನ್ನು ಹುಡುಕಲು ಮತ್ತು ದಾಳಿ ಮಾಡಲು ಸಹಾಯ ಮಾಡುತ್ತದೆ.
ರೋಗಿಯ T-ಕೋಶಗಳನ್ನು ಸಂಗ್ರಹಿಸುವುದು ಮತ್ತು ಕ್ಯಾನ್ಸರ್ ಕೋಶಗಳ ಮೇಲೆ ನಿರ್ದಿಷ್ಟ ಪ್ರೋಟೀನ್‌ಗಳನ್ನು ಗುರುತಿಸುವ ಗ್ರಾಹಕ ಅಥವಾ CAR ಅನ್ನು ತಯಾರಿಸಲು ಪ್ರಯೋಗಾಲಯದಲ್ಲಿ ಅವುಗಳನ್ನು ಬದಲಾಯಿಸುವುದು ಈ ವಿಧಾನದ ಹಿಂದಿನ ಮುಖ್ಯ ಆಲೋಚನೆಯಾಗಿದೆ. ಈ ಇಂಜಿನಿಯರ್ಡ್ ಕೋಶಗಳನ್ನು ದೇಹಕ್ಕೆ ಹಿಂತಿರುಗಿಸಿದಾಗ, ಅವರು ದೇಹದ ಆರೋಗ್ಯಕರ ಜೀವಕೋಶಗಳಿಗೆ ಹಾನಿಯಾಗದಂತೆ ಕ್ಯಾನ್ಸರ್ ಕೋಶಗಳನ್ನು ಕಂಡುಹಿಡಿಯಬೇಕು ಮತ್ತು ಕೊಲ್ಲಬೇಕು.
CT103A goes after a protein called B-cell mature antigen that is only found in cancer cells (BCMA). It also has a small piece of a human antibody that is meant to lower the chance that the body’s immune system will attack the therapy. This is a common problem with CAR T-ಕೋಶ ಚಿಕಿತ್ಸೆಗಳು that can make it hard to re-dose them if a person’s cancer comes back.
ಚೀನಾದಲ್ಲಿ ಆರಂಭಿಕ ಪೈಲಟ್ ಹಂತ 1 ಪ್ರಯೋಗದಲ್ಲಿ (ChiCTR1800018137), RRMM ಹೊಂದಿರುವ 18 ಜನರಿಗೆ ಚಿಕಿತ್ಸೆ ನೀಡಲಾಯಿತು. ಸುಮಾರು ಒಂದು ವರ್ಷದ ನಂತರ, ಅವರೆಲ್ಲರಿಗೂ ಚಿಕಿತ್ಸೆಗೆ ಪ್ರತಿಕ್ರಿಯೆ ಸಿಕ್ಕಿತು. ಸುಮಾರು ಮುಕ್ಕಾಲು ಭಾಗದಷ್ಟು (72,2%) ಸಂಪೂರ್ಣ ಪ್ರತಿಕ್ರಿಯೆ ಅಥವಾ ಉತ್ತಮವಾಗಿದೆ, ಅಂದರೆ ಅವರ ಗೆಡ್ಡೆ ಹೋಗಿದೆ.
ಇಲ್ಲಿಯವರೆಗೆ, IOSA ನ CAR T- ಸೆಲ್ ಚಿಕಿತ್ಸೆಯನ್ನು ಚೀನಾದಲ್ಲಿ ಮಾತ್ರ ಪರೀಕ್ಷಿಸಲಾಯಿತು
ಅದರ ನಂತರ, ಚೀನಾದಲ್ಲಿ FUMANBA-1 (NCT2) ಎಂಬ ಹಂತದ 1/05066646 ಪ್ರಯೋಗವನ್ನು RRMM ಹೊಂದಿರುವ 103 ವಯಸ್ಕರಲ್ಲಿ CT132A ನ ಸುರಕ್ಷತೆ ಮತ್ತು ಪರಿಣಾಮಕಾರಿತ್ವವನ್ನು ಪರೀಕ್ಷಿಸಲು ಪ್ರಾರಂಭಿಸಲಾಯಿತು.
Last year, at the European Hematology Association Research Conference, a presentation was given called “Updated Phase 1/2 Data of the Safety and Efficacy of CT103A, Fully-Human BCMA-Directed CAR-T Cells in Relapsed/Refractory Multiple Myeloma.” This was based on data from the first two phases of the study.
ಜನವರಿ 21, 2022 ರಂತೆ, 103 ಜನರಿಗೆ ಚಿಕಿತ್ಸೆ ನೀಡಲು CT79A ಅನ್ನು ಬಳಸಲಾಗಿದೆ ಮತ್ತು ಅನುಸರಣೆಗಾಗಿ ಸರಾಸರಿ ಸಮಯ ಸುಮಾರು 10 ತಿಂಗಳುಗಳು.
ಈ ರೋಗಿಗಳು ಈಗಾಗಲೇ ಐದು ಸಾಲಿನ ಚಿಕಿತ್ಸೆಯ ಮಧ್ಯಂತರವನ್ನು ಹೊಂದಿದ್ದರು, ಅವುಗಳಲ್ಲಿ ಕೆಲವು ಇಮ್ಯುನೊಮಾಡ್ಯುಲೇಟರಿ ಔಷಧಗಳು, ಪ್ರೋಟಿಸೋಮ್ ಇನ್ಹಿಬಿಟರ್ಗಳು ಮತ್ತು CD38 ಪ್ರತಿರೋಧಕಗಳಾಗಿವೆ. ಅವರಲ್ಲಿ ಹನ್ನೆರಡು (15.2%) ಜನರು ಈಗಾಗಲೇ ಮಾನವೇತರ BCMA-ಉದ್ದೇಶಿತ CAR-T ಸೆಲ್ ಥೆರಪಿಯೊಂದಿಗೆ ಚಿಕಿತ್ಸೆ ಪಡೆದಿದ್ದಾರೆ.
ಸರಾಸರಿ 16 ದಿನಗಳ ಚಿಕಿತ್ಸೆಯ ನಂತರ, ಹೆಚ್ಚಿನ ರೋಗಿಗಳು (94.9%) ಕನಿಷ್ಠ ಭಾಗಶಃ ಪ್ರತಿಕ್ರಿಯೆಯನ್ನು ಹೊಂದಿದ್ದಾರೆ ಎಂದು ಫಲಿತಾಂಶಗಳು ತೋರಿಸಿವೆ. ಇದರಲ್ಲಿ 68.4% ರೋಗಿಗಳು ಸಂಪೂರ್ಣ ಅಥವಾ ಉತ್ತಮ ಪ್ರತಿಕ್ರಿಯೆಯನ್ನು ಹೊಂದಿದ್ದರು ಮತ್ತು 89.9% ರೋಗಿಗಳು ಉತ್ತಮ ಭಾಗಶಃ ಅಥವಾ ಉತ್ತಮವಾದ ಪ್ರತಿಕ್ರಿಯೆಯನ್ನು ಹೊಂದಿದ್ದರು.
ಮೂಳೆ ಮಜ್ಜೆಯ ಹೊರಗೆ ಬೆಳೆಯುವ ಒಂದು ರೀತಿಯ ಕ್ಯಾನ್ಸರ್‌ನ ಎಕ್ಸ್‌ಟ್ರಾಮೆಡಲ್ಲರಿ ಮೈಲೋಮಾ ಹೊಂದಿರುವ ಹತ್ತು ಜನರು ಚಿಕಿತ್ಸೆಯಿಂದ ಉತ್ತಮಗೊಂಡರು. ಈ ಎಲ್ಲಾ ಜನರು ಚಿಕಿತ್ಸೆಯ ನಂತರ ಉತ್ತಮಗೊಂಡರು, ಮತ್ತು ಅವರಲ್ಲಿ 90% ರಷ್ಟು ಜನರು ಉತ್ತಮಗೊಂಡರು ಅಥವಾ ಸಂಪೂರ್ಣವಾಗಿ ಸುಧಾರಿಸಿದರು.
The response rate for the 12 people who had CAR ಟಿ-ಸೆಲ್ ಚಿಕಿತ್ಸೆ before was 75%, and 41.7% of those people had a complete response or better.
79 ರೋಗಿಗಳ ಸಂಪೂರ್ಣ ಗುಂಪಿನಲ್ಲಿ, 92.4% ರಷ್ಟು ಕನಿಷ್ಠ ಉಳಿದಿರುವ ಕಾಯಿಲೆಗೆ ಋಣಾತ್ಮಕವಾಗಿದೆ, ಅಥವಾ ಕೆಲವೊಮ್ಮೆ ಚಿಕಿತ್ಸೆಯ ನಂತರ ಉಳಿಯುವ ಮತ್ತು ರೋಗವು ಹಿಂತಿರುಗಲು ಕಾರಣವಾಗುವ ಸಣ್ಣ ಸಂಖ್ಯೆಯ ಕ್ಯಾನ್ಸರ್ ಕೋಶಗಳು.
CT103A ನ ಸುರಕ್ಷತಾ ಪ್ರೊಫೈಲ್ ಉತ್ತಮವಾಗಿದೆ ಮತ್ತು ನಿರ್ವಹಿಸಲು ಸುಲಭವಾಗಿದೆ.
Most patients (94.9%) had cytokine release syndrome, which is an immune response that can be dangerous and is often seen with CAR T-ಕೋಶ ಚಿಕಿತ್ಸೆಗಳು. But most of the time, these reactions were mild or moderate and lasted about five days.
ಇಮ್ಯೂನ್ ಎಫೆಕ್ಟರ್ ಸೆಲ್-ಅಸೋಸಿಯೇಟೆಡ್ ನ್ಯೂರೋಟಾಕ್ಸಿಸಿಟಿ ಸಿಂಡ್ರೋಮ್, ನರಮಂಡಲದ ಮೇಲೆ ಪರಿಣಾಮ ಬೀರುವ ಗಂಭೀರ ಪ್ರತಿರಕ್ಷಣಾ ಪ್ರತಿಕ್ರಿಯೆ, ಇಬ್ಬರಲ್ಲಿ ಕಂಡುಬಂದಿದೆ. ಅವರ ರೋಗಲಕ್ಷಣಗಳು ಸೌಮ್ಯ ಅಥವಾ ಮಧ್ಯಮ ಮತ್ತು ದೂರ ಹೋದವು.
ಸಾಮಾನ್ಯವಾಗಿ, CT103A ಚಿಕಿತ್ಸೆಗೆ ವಿರುದ್ಧವಾದ ಪ್ರತಿರಕ್ಷಣಾ ಪ್ರತಿಕ್ರಿಯೆಗಳನ್ನು ಉಂಟುಮಾಡಲಿಲ್ಲ, ಆದರೂ 16.5% ರೋಗಿಗಳು CT103A ವಿರುದ್ಧ ಪ್ರತಿಕಾಯಗಳಿಗೆ ಧನಾತ್ಮಕ ಪರೀಕ್ಷೆ ನಡೆಸಿದರು.
ಹಂತ 1 FUMANBA-2 ಪ್ರಯೋಗದಲ್ಲಿ (NCT05181501), 20 ವರೆಗೆ ಹೊಸದಾಗಿ ರೋಗನಿರ್ಣಯ ಮಾಡಲಾದ, ಹೆಚ್ಚಿನ ಅಪಾಯದ ಬಹು ಮೈಲೋಮಾ ರೋಗಿಗಳನ್ನು CT103A ಅವರಿಗೆ ಸಹಾಯ ಮಾಡಬಹುದೇ ಎಂದು ಪರೀಕ್ಷಿಸಲಾಗುತ್ತಿದೆ.
