ಮಾರ್ಚ್ 2022: ಅಬಟಾಸೆಪ್ಟ್ (ಓರೆನ್ಸಿಯಾ, ಬ್ರಿಸ್ಟಲ್-ಮೈಯರ್ಸ್ ಸ್ಕ್ವಿಬ್ ಕಂಪನಿಹೊಂದಾಣಿಕೆಯ ಅಥವಾ 2 ಆಲೀಲ್‌ನಿಂದ ಹೆಮಟೊಪಯಟಿಕ್ ಸ್ಟೆಮ್ ಸೆಲ್ ಟ್ರಾನ್ಸ್‌ಪ್ಲಾಂಟೇಶನ್ (ಎಚ್‌ಎಸ್‌ಸಿಟಿ) ಪಡೆಯುವ ವಯಸ್ಕರು ಮತ್ತು 1 ವರ್ಷ ಮತ್ತು ಅದಕ್ಕಿಂತ ಹೆಚ್ಚಿನ ವಯಸ್ಸಿನ ಮಕ್ಕಳ ರೋಗಿಗಳಲ್ಲಿ ತೀವ್ರವಾದ ನಾಟಿ ವರ್ಸಸ್ ಹೋಸ್ಟ್ ಡಿಸೀಸ್ (ಎಜಿವಿಎಚ್‌ಡಿ) ತಡೆಗಟ್ಟುವಿಕೆಗಾಗಿ ಆಹಾರ ಮತ್ತು ಔಷಧ ಆಡಳಿತವು ಅನುಮೋದಿಸಿದೆ- ಹೊಂದಿಕೆಯಾಗದ ಸಂಬಂಧವಿಲ್ಲದ ದಾನಿ. ಇದು AGVHD ಗಾಗಿ FDA ಯಿಂದ ಅನುಮೋದಿಸಲ್ಪಟ್ಟ ಮೊದಲ ಚಿಕಿತ್ಸೆಯಾಗಿದೆ. ಪ್ರಾಯೋಗಿಕ ಪರಿಣಾಮಕಾರಿತ್ವವನ್ನು ನಿರ್ಧರಿಸಲು ನೈಜ-ಪ್ರಪಂಚದ ಡೇಟಾವನ್ನು (RWD) ಅಪ್ಲಿಕೇಶನ್‌ನಲ್ಲಿ ಬಳಸಲಾಗಿದೆ. ನೈಜ-ಪ್ರಪಂಚದ ಸಾಕ್ಷ್ಯವನ್ನು (RWE) ಒದಗಿಸುವ ಸಲುವಾಗಿ ರಿಜಿಸ್ಟ್ರಿ ಡೇಟಾ ಸೇರಿದಂತೆ ಹಲವು ಮೂಲಗಳಿಂದ ವ್ಯವಸ್ಥಿತವಾಗಿ ಸಂಗ್ರಹಿಸಲಾದ ಕ್ಲಿನಿಕಲ್ ಡೇಟಾವನ್ನು RWD ಸೂಚಿಸುತ್ತದೆ.
ಎರಡು ತನಿಖೆಗಳಲ್ಲಿ, ಹೊಂದಾಣಿಕೆಯ ಅಥವಾ 1 ಆಲೀಲ್-ಹೊಂದಾಣಿಕೆಯ ಸಂಬಂಧವಿಲ್ಲದ ದಾನಿಯಿಂದ HSCT ಪಡೆದ ಆರು ಮತ್ತು ಅದಕ್ಕಿಂತ ಹೆಚ್ಚಿನ ವಯಸ್ಸಿನ ಮಕ್ಕಳನ್ನು ಪರಿಣಾಮಕಾರಿತ್ವಕ್ಕಾಗಿ ಪರೀಕ್ಷಿಸಲಾಯಿತು.
GVHD-1 (NCT 01743131) ಯಾದೃಚ್ಛಿಕ (1:1), ಡಬಲ್-ಬ್ಲೈಂಡ್, ಪ್ಲಸೀಬೊ-ನಿಯಂತ್ರಿತ ಕ್ಲಿನಿಕಲ್ ಪ್ರಯೋಗವಾಗಿದ್ದು, ಇದರಲ್ಲಿ ರೋಗಿಗಳು 8 ರಲ್ಲಿ 8 ಮಾನವ ಲ್ಯುಕೋಸೈಟ್ ಆಂಟಿಜೆನ್ (HLA) ಅನ್ನು ಪಡೆದ ನಂತರ CNI ಮತ್ತು MTX ನೊಂದಿಗೆ ಅಬಾಟಾಸೆಪ್ಟ್ ಅಥವಾ ಪ್ಲಸೀಬೊವನ್ನು ಪಡೆದರು. )-ಹೊಂದಾಣಿಕೆ HSCT. ತೀವ್ರ (ಗ್ರೇಡ್ III-IV) aGVHD-ಮುಕ್ತ ಬದುಕುಳಿಯುವಿಕೆಯು ಒರೆನ್ಸಿಯಾವನ್ನು ಪಡೆದ ರೋಗಿಗಳಲ್ಲಿ ಕಸಿ ಮಾಡಿದ ನಂತರ 180 ನೇ ದಿನದಂದು ಪ್ಲಸೀಬೊವನ್ನು ಪಡೆದ ರೋಗಿಗಳಿಗೆ ಹೋಲಿಸಿದರೆ ಗಮನಾರ್ಹವಾಗಿ ಸುಧಾರಿಸಲಿಲ್ಲ (HR 0.55; 95 ಪ್ರತಿಶತ CI 0.26, 1.18), ದಿನದ OS ದರ 180 HSCT ನಂತರ 97 ಪ್ರತಿಶತ (95 ಪ್ರತಿಶತ CI: 89 ಪ್ರತಿಶತ, 99 ಪ್ರತಿಶತ) ರೋಗಿಗಳಿಗೆ (HR 84; 95 ಪ್ರತಿಶತ CI: 73, 91) 0.33 ಪ್ರತಿಶತ (95 ಪ್ರತಿಶತ CI: 0.12 ಪ್ರತಿಶತ, 0.93 ಪ್ರತಿಶತ) ಹೋಲಿಸಿದರೆ ಅಬಾಟಾಸೆಪ್ಟ್ ಪಡೆದ ರೋಗಿಗಳಿಗೆ ) HSCT ನಂತರದ ದಿನ 180 ರಲ್ಲಿ, ಅಬಾಟಾಸೆಪ್ಟ್ ಪಡೆದ ರೋಗಿಗಳಿಗೆ ಮಧ್ಯಮ-ತೀವ್ರ (ಗ್ರೇಡ್ II-IV) aGVHD-ಮುಕ್ತ ಬದುಕುಳಿಯುವಿಕೆಯ ಪ್ರಮಾಣವು 50% (95 ಪ್ರತಿಶತ CI: 38 ಪ್ರತಿಶತ, 61 ಪ್ರತಿಶತ), 32% (95 ಪ್ರತಿಶತ CI) ಗೆ ಹೋಲಿಸಿದರೆ : 21 ಪ್ರತಿಶತ, 43 ಪ್ರತಿಶತ) ಪ್ಲಸೀಬೊ ಪಡೆದ ರೋಗಿಗಳಿಗೆ (HR 0.54; 95 ಪ್ರತಿಶತ CI: 0.35, 0.83).
GVHD-2, 7 ಮತ್ತು 8 ರ ನಡುವೆ 2011 HLA-ಹೊಂದಾಣಿಕೆಯ HSCT ಅನ್ನು ಪಡೆದ ರೋಗಿಗಳಲ್ಲಿ ಸೆಂಟರ್ ಫಾರ್ ಇಂಟರ್ನ್ಯಾಷನಲ್ ಬ್ಲಡ್ ಅಂಡ್ ಮ್ಯಾರೋ ಟ್ರಾನ್ಸ್‌ಪ್ಲಾಂಟ್ ರಿಸರ್ಚ್ (CIBMTR) ದ ಡೇಟಾವನ್ನು ಆಧರಿಸಿದ ಕ್ಲಿನಿಕಲ್ ವಿಶ್ಲೇಷಣೆಯು ಪರಿಣಾಮಕಾರಿತ್ವದ ಹೆಚ್ಚಿನ ಪುರಾವೆಗಳನ್ನು ಬಹಿರಂಗಪಡಿಸಿದೆ. AGVHD ತಡೆಗಟ್ಟುವಿಕೆಗಾಗಿ CNI ಮತ್ತು MTX ಜೊತೆಯಲ್ಲಿ ಅಬಾಟಾಸೆಪ್ಟ್‌ನೊಂದಿಗೆ ಚಿಕಿತ್ಸೆ ಪಡೆದ 2018 ರೋಗಿಗಳ ಫಲಿತಾಂಶಗಳನ್ನು CIBMTR ನೋಂದಾವಣೆಯಿಂದ ಯಾದೃಚ್ಛಿಕವಾಗಿ ಆಯ್ಕೆ ಮಾಡಿದ 54 ರೋಗಿಗಳಿಗೆ ಹೋಲಿಸಲಾಗಿದೆ, ಅವರು ಕೇವಲ CNI ಮತ್ತು MTX ನೊಂದಿಗೆ ಚಿಕಿತ್ಸೆ ಪಡೆದರು. CNI ಮತ್ತು MTX ಸಂಯೋಜನೆಯಲ್ಲಿ ಅಬಾಟಾಸೆಪ್ಟ್ ಪಡೆದ ರೋಗಿಗಳು 162 ಪ್ರತಿಶತ (98 ಪ್ರತಿಶತ CI: 95 ಪ್ರತಿಶತ, 78 ಪ್ರತಿಶತ) OS ದರವನ್ನು HSCT ನಂತರ 100 ನೇ ದಿನದಂದು ಹೊಂದಿದ್ದರು, ರೋಗಿಗಳಿಗೆ ಹೋಲಿಸಿದರೆ 180 ಪ್ರತಿಶತ (75 ಪ್ರತಿಶತ CI: 95 ಶೇಕಡಾ, 67 ಪ್ರತಿಶತ) CNI ಮತ್ತು MTX ಅನ್ನು ಮಾತ್ರ ಸ್ವೀಕರಿಸಿದವರು.
ರಕ್ತಹೀನತೆ, ಅಧಿಕ ರಕ್ತದೊತ್ತಡ, CMV ಪುನಃ ಸಕ್ರಿಯಗೊಳಿಸುವಿಕೆ/CMV ಸೋಂಕು, ಪೈರೆಕ್ಸಿಯಾ, ನ್ಯುಮೋನಿಯಾ, ಎಪಿಸ್ಟಾಕ್ಸಿಸ್, ಕಡಿಮೆಯಾದ CD4 ಜೀವಕೋಶಗಳು, ಹೈಪರ್ಮ್ಯಾಗ್ನೆಸಿಮಿಯಾ ಮತ್ತು ತೀವ್ರವಾದ ಮೂತ್ರಪಿಂಡದ ಗಾಯವು aGVHD ಯ ತಡೆಗಟ್ಟುವಿಕೆಗಾಗಿ ಅಬಾಟಾಸೆಪ್ಟ್ನ ಅತ್ಯಂತ ಸಾಮಾನ್ಯವಾದ ಅಡ್ಡ ಘಟನೆಗಳು (ಹತ್ತು ಪ್ರತಿಶತ). ಅಬಾಟಾಸೆಪ್ಟ್ ಅನ್ನು ಸ್ವೀಕರಿಸುವ ರೋಗಿಗಳಿಗೆ ಎಪ್ಸ್ಟೀನ್-ಬಾರ್ ವೈರಸ್ ಸೋಂಕಿನ ಆಂಟಿವೈರಲ್ ರೋಗನಿರೋಧಕವನ್ನು ಚಿಕಿತ್ಸೆಯನ್ನು ಪ್ರಾರಂಭಿಸುವ ಮೊದಲು ಮತ್ತು ಆರು ತಿಂಗಳ ನಂತರ ನೀಡಬೇಕು, ಜೊತೆಗೆ ಸೈಟೊಮೆಗಾಲೊವೈರಸ್ ಸೋಂಕು/ಮರುಸಕ್ರಿಯಗೊಳಿಸುವಿಕೆಗಾಗಿ ಮೇಲ್ವಿಚಾರಣೆ ಮಾಡಬೇಕು.
ಸೂಚಿಸಲಾದ ಅಬಾಟಾಸೆಪ್ಟ್ ಡೋಸ್ ಅನ್ನು ರೋಗಿಯ ವಯಸ್ಸಿನ ಮೇಲೆ ನಿರ್ಧರಿಸಲಾಗುತ್ತದೆ ಮತ್ತು ಶಿಫಾರಸು ಮಾಡುವ ವಸ್ತುವಿನಲ್ಲಿ ಪಟ್ಟಿಮಾಡಲಾಗಿದೆ. ಒರೆನ್ಸಿಯಾ ಪ್ರಿಸ್ಕ್ರಿಪ್ಷನ್ ಮಾಹಿತಿಯು ಸಂಪೂರ್ಣವಾಗಿ ಲಭ್ಯವಿದೆ.
ಪ್ರಾಜೆಕ್ಟ್ ಆರ್ಬಿಸ್, ಎಫ್ಡಿಎ ಆಂಕೊಲಾಜಿ ಸೆಂಟರ್ ಆಫ್ ಎಕ್ಸಲೆನ್ಸ್ ಪ್ರಯತ್ನವನ್ನು ಈ ವಿಮರ್ಶೆಯನ್ನು ಮಾಡಲು ಬಳಸಲಾಗಿದೆ. ಪ್ರಾಜೆಕ್ಟ್ ಆರ್ಬಿಸ್ ವಿಶ್ವಾದ್ಯಂತ ಪಾಲುದಾರರಿಗೆ ಅದೇ ಸಮಯದಲ್ಲಿ ಆಂಕೊಲಾಜಿ ಔಷಧಿಗಳನ್ನು ಸಲ್ಲಿಸಲು ಮತ್ತು ಪರಿಶೀಲಿಸಲು ಕಾರ್ಯವಿಧಾನವನ್ನು ರಚಿಸುತ್ತದೆ. ಆರೋಗ್ಯ ಕೆನಡಾ, ಸ್ವಿಸ್‌ಮೆಡಿಕ್ ಮತ್ತು ಇಸ್ರೇಲ್‌ನ ಆರೋಗ್ಯ ಸಚಿವಾಲಯದೊಂದಿಗೆ ಎಫ್ಡಿಎ ಈ ವಿಮರ್ಶೆಯಲ್ಲಿ ಕೆಲಸ ಮಾಡಿದೆ. ಇತರ ನಿಯಂತ್ರಣ ಸಂಸ್ಥೆಗಳು ಇನ್ನೂ ಅರ್ಜಿಗಳನ್ನು ಪರಿಶೀಲಿಸುತ್ತಿವೆ.
