Tháng Sáu 2022: Sau hai hoặc nhiều dòng trị liệu toàn thân, FDA đã trao tặng tisagenlecleucel (Kymriah, Tập đoàn Dược phẩm Novartis) để nhanh chóng phê duyệt cho bệnh nhân trưởng thành mắc bệnh u lympho nang tái phát hoặc khó chữa (FL).
Sự phê duyệt dựa trên kết quả của thử nghiệm ELARA (NCT03568461), một thử nghiệm đa trung tâm, một cánh tay, nhãn mở đánh giá tisagenlecleucel, một liệu pháp tế bào T thụ thể kháng nguyên khảm (CAR) hướng CD19, ở những bệnh nhân trưởng thành kháng trị hoặc tái phát trong vòng 6 tháng sau khi hoàn thành hai hoặc nhiều dòng trị liệu toàn thân (bao gồm kháng thể kháng CD20 và tác nhân kiềm hóa) hoặc Tisagenlecleucel được tiêm truyền tĩnh mạch một lần sau khi hóa trị liệu làm suy giảm bạch huyết, với liều mục tiêu từ 0.6 đến 6.0 x 108 CAR- tế bào T khả thi dương tính.
Tỷ lệ phản hồi tổng thể (ORR) và thời gian phản hồi (DOR), do ủy ban đánh giá độc lập thiết lập, là thước đo hiệu quả chính. ORR là 86% (95% CI: 77, 92) trong số 90 bệnh nhân trong phân tích hiệu quả ban đầu, với tỷ lệ CR là 68% (95% CI: 57, 77). DOR trung bình không được đáp ứng, với 75% số người được hỏi (KTC 95%: 63, 84) vẫn phản hồi sau 9 tháng. ORR là 86% (95% CI: 77, 92) đối với tất cả bệnh nhân được điều trị bệnh bạch cầu (n=98), với tỷ lệ CR là 67% (95% CI: 57, 76).
Hội chứng giải phóng cytokine, infection, weariness, musculoskeletal pain, headache, and diarrhoea were the most prevalent adverse effects in patients (>20 percent). 0.6 to 6.0 x 108 CAR-positive viable T cells is the suggested tisagenlecleucel dose.
