Theo kết quả của 5 năm theo dõi thử nghiệm PACE quan trọng được công bố trên Tạp chí Huyết học, panatinib (Ponatinib, Iclusig) đã duy trì lâu dài ở những bệnh nhân được điều trị nặng với bệnh bạch cầu dòng tủy mãn tính giai đoạn mãn tính (CP-CML) phản ứng.
Tại thời điểm theo dõi trung bình 56.8 tháng, 60% (n = 159) trong số 267 bệnh nhân được đánh giá đạt được đáp ứng tế bào chính (MCyR). 54% (n = 144) bệnh nhân có đáp ứng tế bào hoàn toàn. 40% (n = 108) bệnh nhân đạt được phản ứng phân tử chính (MMR) và 24% (n = 64) đạt được phản ứng phân tử. Trong thời gian theo dõi trung bình, sau 12 tháng, 82% bệnh nhân đạt được MCyR và sau 5 năm, ước tính khoảng 59% bệnh nhân đạt được MMR. Các tác dụng phụ phổ biến nhất ( ≥40%) (TEAE) là phát ban (47%), đau bụng (46%), giảm tiểu cầu (46%), nhức đầu (43%), khô da (42%) và táo bón (41%). ).
Trong toàn bộ 270 bệnh nhân, hơn 90% bệnh nhân đã được điều trị ít nhất 2 lần điều trị TKI. Các nhà điều tra nhận thấy rằng phản ứng có liên quan đến kết quả lâu dài. Tỷ lệ sống sót không tiến triển sau 5 năm (PFS) dự kiến là 53% và tỷ lệ sống sót chung (OS) là 73%.
Việc công bố những dữ liệu này là một cột mốc quan trọng vì nó cho thấy Ponatinib vẫn là một lựa chọn điều trị hiệu quả cho những bệnh nhân phù hợp bị suy TKI trước đó (bao gồm cả những bệnh nhân có đột biến T315I).
