Mỹ FDA đã phê duyệt gilteritinib ( Xospata ) để điều trị bệnh nhân người lớn với FLT3 tái phát dương tính với đột biến hoặc bệnh bạch cầu dòng tủy cấp tính kháng trị ( AML ).
When used with gilteritinib , it also awards companion diagnostic genetic testing technology. The LeukoStrat CDx FLT3 mutation detection method developed by Invivoscribe Technologies , Inc. is used to detect FLT3 mutations in AML patients .
“Khoảng 25% -30% bệnh nhân AML có gen đột biến FLT3,” Giám đốc Trung tâm Quản lý Dược phẩm FDA của Trung tâm Ung thư và Huyết học và Ung thư, giám đốc sản phẩm Richard Pazdur, MD và Research, cho biết trong một tuyên bố. ” Những đột biến này đặc biệt liên quan đến sự xâm lấn của ung thư và nguy cơ tái phát cao hơn. “
Pazdur nói thêm rằng gilteritinib là loại thuốc đầu tiên được chấp thuận sử dụng như một liệu pháp đơn trị liệu trong quần thể bệnh nhân AML.
FLT3 is the most frequently mutated gene identified in AML ,and FLT3 internal tandem repeat mutations are associated with high relapse rates, short remissions, and poor survival outcomes. Gilteritinib is a highly selective FLT3 tyrosine kinase inhibitor that has been shown to have activity against FLT3 ITD mutations, and also inhibits FLT3 D835 mutations that can confer clinical resistance to other FLT3 inhibitors .
252 bệnh nhân tham gia vào giai đoạn đầu 1/2 thử nghiệm cho thấy 49% bệnh nhân có đột biến AML và FLT3 tái phát hoặc kháng trị đáp ứng với gilteritinib. Thời gian sống sót trung bình của những người tham gia này là hơn 7 tháng. Chỉ 12% bệnh nhân không có đột biến FLT3 đáp ứng với gilteritinib, cung cấp bằng chứng rằng nó có thể được sử dụng như một chất ức chế chọn lọc FLT3 đột biến.
Sự chấp thuận dựa trên dữ liệu từ nghiên cứu ADMIRAL, một thử nghiệm ngẫu nhiên ở giai đoạn 3, trong đó 138 bệnh nhân người lớn với FLT3 dương tính với AML tái phát / khó chữa được nhận 120 mg gefitinib uống mỗi ngày. Trong nhóm này, 21% bệnh nhân thuyên giảm hoàn toàn hoặc thuyên giảm hoàn toàn với sự phục hồi huyết học một phần. Bản thân cuộc thử nghiệm ADMIRAL vẫn đang được tiến hành và dữ liệu chi tiết về phản ứng cũng như tỷ lệ sống sót tổng thể dự kiến sẽ được công bố vào năm tới.
https://www.medscape.com/viewarticle/905713
