Tháng Tám 2021: FDA đã đưa ra axicabtagene ciloleucel (Yescarta, Kite Pharma, Inc.) phê duyệt nhanh cho bệnh nhân trưởng thành bị ung thư hạch dạng nang (FL) tái phát hoặc kháng trị sau hai hoặc nhiều dòng trị liệu toàn thân.
Một thử nghiệm một cánh tay, nhãn mở, đa trung tâm (ZUMA-5; NCT03105336) đã đánh giá axicabtagene ciloleucel, một liệu pháp tế bào T thụ thể kháng nguyên khảm (CAR) hướng CD19, ở những bệnh nhân trưởng thành bị FL tái phát hoặc khó chữa sau hai hoặc nhiều dòng điều trị Liệu pháp toàn thân, bao gồm sự kết hợp giữa kháng thể đơn dòng kháng CD20 và tác nhân alkyl hóa, ở bệnh nhân trưởng thành bị tái phát. Truyền tĩnh mạch một lần axicabtagene ciloleucel sau khi hóa trị liệu làm suy giảm bạch huyết.
Một ủy ban đánh giá công bằng đã xác định các thước đo hiệu quả chính: tỷ lệ phản hồi khách quan (ORR) và thời gian phản hồi (DOR). ORR là 91 phần trăm (95 phần trăm CI: 83, 96) trong số 81 bệnh nhân trong phân tích hiệu quả chính, với tỷ lệ thuyên giảm hoàn toàn (CR) là 60 phần trăm và thời gian đáp ứng trung bình là một tháng. DOR trung bình không đạt, và 76.2% bệnh nhân vẫn thuyên giảm sau một năm (KTC 95%: 63.9, 84.7). ORR là 89 phần trăm (95 phần trăm CI: 83, 94) cho tất cả bệnh nhân bạch cầu trong thử nghiệm này (n = 123), với tỷ lệ CR là 62 phần trăm.
A boxed warning for hội chứng giải phóng cytokine (CRS) and neurologic toxicities is included in the prescribing material for axicabtagene ciloleucel. CRS occurred in 88 percent (Grade 3, 10%) of patients with non-lymphoma Hodgkin’s (NHL) in investigations using axicabtagene ciloleucel, while neurologic toxicities occurred in 81 percent (Grade 3, 26 percent). CRS, fever, hypotension, encephalopathy, tachycardia, fatigue, headache, febrile neutropenia, nausea, infections with pathogen unspecified, decreased appetite, chills, diarrhoea, tremor, musculoskeletal pain, cough, hypoxia, constipation, vomiting, arrhythmias, and dizziness are the most common non-laboratory adverse reactions (incidence 20%) in patients with NHL.
