Tháng Tám 2021: Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm đã phê duyệt idecabtagene vicleucel (Abecma, Bristol Myers Squibb) để điều trị cho bệnh nhân trưởng thành mắc bệnh đa u tủy tái phát hoặc khó chữa sau bốn hoặc nhiều dòng trị liệu trước đó, bao gồm thuốc điều hòa miễn dịch, thuốc ức chế proteasome và thuốc chống CD38. kháng thể đơn dòng. Đây là liệu pháp gen dựa trên tế bào đầu tiên điều trị bệnh đa u tủy đã được FDA chấp thuận.
Idecabtagene vicleucel là một phương pháp điều trị tế bào T thụ thể kháng nguyên khảm tự thân (CAR) được biến đổi gen nhằm vào kháng nguyên trưởng thành tế bào B (BCMA). Mỗi liều được điều chỉnh phù hợp với tế bào T của chính bệnh nhân, được thu hoạch, biến đổi gen và sau đó đưa lại vào bệnh nhân.
In a multicenter research, 127 patients with relapsed and refractory đa u tủy who had undergone at least three prior lines of antimyeloma therapy were evaluated for safety and efficacy; 88 percent had received four or more prior lines of therapies. The efficacy of idecabtagene vicleucel at doses ranging from 300 to 460 x 106 CAR-positive T cells was studied in 100 individuals. The overall response rate (ORR), complete response (CR) rate, and duration of response (DOR) were calculated using the International Myeloma Working Group Uniform Response Criteria for Multiple Myeloma by an independent response committee.
ORR là 72 phần trăm (KTC 95 phần trăm: 62 phần trăm, 81 phần trăm), với tỷ lệ CR 28 phần trăm (KTC 95 phần trăm 19 phần trăm, 38 phần trăm). Tổng cộng có 65% bệnh nhân mắc bệnh CR ở lại bệnh viện ít nhất một năm.
Một cảnh báo được đóng hộp cho hội chứng giải phóng cytokine (CRS), neurologic toxicities, hemophagocytic lymphohistiocytosis/macrophage activation syndrome, and persistent cytopenias is included on the idecabtagene vicleucel label. CRS, infections, exhaustion, musculoskeletal pain, and hypogammaglobulinemia are the most prevalent side effects of idecabtagene vicleucel.
Idecabtagene vicleucel has a risk evaluation and mitigation plan that requires healthcare facilities dispensing the medicine to be specially certified in recognising and managing CRS and nervous system toxicities. The FDA is ordering the company to conduct a post-marketing observational study involving patients treated with idecabtagene vicleucel in order to assess long-term safety.
300 đến 460 106 tế bào T dương tính với CAR là khoảng liều được đề xuất cho idecabtagene vicleucel.
Tài liệu tham khảo : https://www.fda.gov/
Kiểm tra chi tiết tại đây:
