Tháng Mười Một 2022: Chất gắn kết tế bào T CD3 hướng kháng nguyên trưởng thành tế bào B đặc hiệu kép (BCMA) đầu tiên, teclistamab-cqyv (Tecvayli, Janssen Biotech, Inc.), đã được Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm cấp tốc phê duyệt cho bệnh nhân trưởng thành mắc bệnh đa nhân tái phát hoặc khó chữa u tủy trước đây đã nhận được ít nhất bốn dòng trị liệu, bao gồm thuốc ức chế proteasome, thuốc điều hòa miễn dịch và thuốc chống CD38
MajesTEC-1 (NCT03145181; NCT04557098), thử nghiệm một cánh tay, nhiều đoàn hệ, nhãn mở, đa trung tâm, đã thử nghiệm teclistamab-cqyv. Nhóm hiệu quả bao gồm 110 bệnh nhân trước đây chưa từng được điều trị bằng liệu pháp nhắm mục tiêu BCMA và trước đó đã nhận được ít nhất ba loại thuốc, chẳng hạn như thuốc ức chế proteasome, thuốc điều hòa miễn dịch và kháng thể đơn dòng kháng CD38.
Tỷ lệ phản hồi tổng thể (ORR), được đánh giá theo đánh giá của Ủy ban đánh giá độc lập bằng cách sử dụng tiêu chí của Nhóm làm việc về u tủy quốc tế 2016, được dùng làm thước đo kết quả hiệu quả chính. ORR (KTC 95%: 52.1, 70.9) là 61.8%. Tỷ lệ thời gian phản hồi (DOR) ước tính là 90.6% (KTC 95%: 80.3%, 95.7%) sau 6 tháng và 66.5% (KTC 95%: 38.8%, 83.9%) sau 9 tháng trong số những người trả lời có thời gian theo dõi trung bình. lên tới 7.4 tháng.
Cảnh báo đóng hộp về tổn thương thần kinh, bao gồm nhiễm độc thần kinh liên quan đến tế bào tác động miễn dịch và hội chứng giải phóng cytokine (CRS) đe dọa tính mạng hoặc gây tử vong được đưa vào thông tin kê đơn của teclistamab-cqyv (ICANS). Những bệnh nhân nhận được liều chỉ định của teclistamab-cqyv gặp CRS trong 72% trường hợp, tổn thương thần kinh ở 57% và ICANS trong 6% trường hợp. CRS độ 3 xảy ra ở 0.6% số người, trong khi 2.4% bệnh nhân bị tổn thương thần kinh độ 3 hoặc 4.
Cách duy nhất để có được teclistamab-cqyv là thông qua một chương trình hạn chế được thực hiện theo Chiến lược giảm thiểu và đánh giá rủi ro (REMS), được gọi là Tecvayli REMS, do sự nguy hiểm của CRS và độc tính thần kinh, bao gồm cả ICANS.
165 bệnh nhân trong nhóm an toàn bị sốt, CRS, đau cơ xương, phản ứng tại chỗ tiêm, kiệt sức, nhiễm trùng đường hô hấp trên, buồn nôn, nhức đầu, viêm phổi và tiêu chảy là những tác dụng phụ thường gặp nhất (20%). Giảm tế bào lympho, giảm bạch cầu trung tính, giảm bạch cầu, giảm huyết sắc tố và giảm tiểu cầu là những bất thường xét nghiệm phổ biến nhất ở độ 3 đến 4 (20%).
Teclistemab-cqyv được tiêm dưới da với liều 0.06 mg/kg vào Ngày 1, 0.3 mg/kg vào Ngày 4, 1.5 mg/kg vào Ngày 7 và sau đó 1.5 mg/kg mỗi tuần cho đến khi bệnh tiến triển hoặc độc tính không thể dung nạp được.
