Tháng Tám 2021: FDA đã cấp tốc phê duyệt cho sotorasib (LumakrasTM, Amgen, Inc.), một chất ức chế dòng RAS GTPase, dành cho bệnh nhân trưởng thành mắc bệnh ung thư phổi không phải tế bào nhỏ (NSCLC) đột biến tiến triển cục bộ hoặc di căn (NSCLC) đã nhận được ít nhất một liệu pháp toàn thân trước đó, như được xác định bằng xét nghiệm được FDA chấp thuận.
Là công cụ chẩn đoán đồng hành cho Lumakras, FDA đã phê duyệt bộ QIAGEN therascreen® KRAS RGQ PCR (mô) và Guardant360® CDx (huyết tương). Mô khối u nên được đánh giá nếu không tìm thấy đột biến trong mẫu huyết tương.
Sự phê duyệt dựa trên CodeBreaK 100, một nghiên cứu lâm sàng nhãn mở, đơn nhánh, đa trung tâm (NCT03600883) bao gồm những bệnh nhân có đột biến KRAS G12C có NSCLC tiến triển cục bộ hoặc di căn. Hiệu quả của thuốc đã được thử nghiệm ở 124 bệnh nhân có bệnh tiến triển sau ít nhất một liệu pháp toàn thân trước đó. Sotorasib 960 mg uống mỗi ngày một lần được dùng cho bệnh nhân cho đến khi bệnh tiến triển hoặc độc tính không thể dung nạp được.
Các kết quả hiệu quả chính là tỷ lệ phản hồi khách quan (ORR) theo RECIST 1.1, được xác định bằng đánh giá trung tâm độc lập bị mù và độ dài phản hồi. Với thời gian phản hồi trung bình là 10 tháng (phạm vi 1.3+, 11.1), ORR là 36 phần trăm (95 phần trăm CI: 28 phần trăm, 45 phần trăm).
Tiêu chảy, đau cơ xương, buồn nôn, kiệt sức, nhiễm độc gan và ho là những tác dụng phụ phổ biến nhất (20%). Giảm tế bào lympho, giảm hemoglobin, tăng aspartat aminotransferase, tăng alanin aminotransferase, giảm canxi, tăng phosphatase kiềm, tăng protein nước tiểu và giảm natri là những bất thường trong phòng thí nghiệm phổ biến nhất (25%).
Sotorasib được dùng một lần một ngày, có hoặc không có thức ăn, với liều 960 mg.
Liều 960 mg đã được phê duyệt dựa trên các bằng chứng lâm sàng có sẵn cũng như các mô phỏng dược động học và dược lực học đã hỗ trợ cho số lượng. FDA đang yêu cầu một thử nghiệm sau khi đưa ra thị trường như một phần của quá trình đánh giá phê duyệt cấp tốc này để xem liệu liều thấp hơn có mang lại hiệu quả điều trị tương tự hay không.
Tài liệu tham khảo : https://www.fda.gov/
Kiểm tra chi tiết tại đây.
