Tháng 1 2022: Đối với những bệnh nhân trưởng thành có khối u tế bào biểu mô ác tính quanh mạch máu tiến triển cục bộ không thể cắt bỏ hoặc di căn, Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm đã cấp phép Các hạt gắn với protein sirolimus để tạo hỗn dịch tiêm (gắn với albumin) (Fyarro, Aadi Bioscience, Inc.) (PEComa).
Hiệu quả đã được thử nghiệm trên 31 bệnh nhân mắc bệnh PEComa ác tính di căn hoặc không thể cắt bỏ ở giai đoạn tiến triển cục bộ trong AMPECT (NCT02494570), một nghiên cứu lâm sàng một nhóm, đa trung tâm. Vào ngày 1 và ngày 8 của mỗi chu kỳ 21 ngày, bệnh nhân được dùng các hạt gắn với protein sirolimus 100 mg/m2 cho đến khi bệnh tiến triển hoặc nhiễm độc không thể dung nạp được.
Tỷ lệ phản hồi tổng thể (ORR) và thời gian phản hồi (DOR) là các thước đo kết quả hiệu quả chính, được xác định bằng đánh giá trung tâm độc lập mù quáng sử dụng RECIST v.1.1. ORR là 39% (KTC 95%: 22%, 58%), với hai bệnh nhân đáp ứng hoàn toàn. DOR trung bình không được đáp ứng (KTC 95%: 6.5 tháng, không thể ước tính được). 67% số người được hỏi có phản hồi kéo dài hơn 12 tháng và 58% có phản hồi kéo dài hơn 24 tháng.
Viêm miệng, mệt mỏi, phát ban, nhiễm trùng, buồn nôn, phù nề, tiêu chảy, khó chịu về cơ xương khớp, giảm cân, chán ăn, ho, nôn mửa và rối loạn vị giác là những tác dụng phụ phổ biến nhất (30%). Tế bào lympho giảm, tăng glucose, giảm kali, giảm phosphat, giảm huyết sắc tố và tăng lipase là những bất thường xét nghiệm độ 3 đến 4 phổ biến nhất (6%).
Cho đến khi bệnh tiến triển hoặc độc tính không thể dung nạp được, liều khuyến cáo là 100 mg/m2 truyền tĩnh mạch trong 30 phút vào ngày 1 và ngày 8 của mỗi chu kỳ 21 ngày.
Click this link for full prescribing information for Fyarro.
