Sarcoma là gì?
Sarcoma là một khối u mô liên kết hiếm gặp, vì vậy sarcoma có thể xâm lấn bất kỳ bộ phận nào trên cơ thể chúng ta. Những khối u này bao gồm sarcoma mỡ, sarcoma thần kinh, sarcoma xương, sarcoma gân, sarcoma cơ và da. Chúng chiếm khoảng 1% trong tất cả các bệnh ung thư ở người trưởng thành và khoảng 15% các khối u ở trẻ em. Ngoài sự tồn tại rộng rãi của các vị trí tiềm năng lớn và các vị trí hiếm gặp, còn có hơn 80 khối u với các thành phần rất hỗn hợp với các phân nhóm mô học khác nhau. Sarcoma là một loại ung thư. Sarcoma—Khối u ác tính được hình thành bởi xương xốp, sụn, mỡ, cơ, mạch máu và mô.
Ba trong số những yếu tố này làm cho việc điều trị sarcoma trở nên rất khó khăn. Vì vậy, điều quan trọng đối với bệnh nhân sarcoma là được điều trị bởi một đội ngũ đa khoa giàu kinh nghiệm. Nhóm nghiên cứu cần bao gồm bác sĩ phẫu thuật, bác sĩ giải phẫu bệnh, bác sĩ X quang, bác sĩ ung thư, y tá chuyên khoa, bác sĩ vật lý trị liệu và dược sĩ. .
Chẩn đoán sarcoma
Để xác nhận chẩn đoán, cần phải sinh thiết để xác nhận sự hiện diện và loại phụ cụ thể của sarcoma. Vì những khối u này rất hiếm và hỗn hợp nên điều quan trọng là nhà nghiên cứu bệnh học có kinh nghiệm phải kiểm tra các mẫu sinh thiết. Các xét nghiệm bức xạ chẩn đoán ban đầu bao gồm chụp CT và chụp MRI để xác định vị trí và loại sarcoma.
Điều trị sarcoma
Phương pháp điều trị chủ yếu cho sarcoma cục bộ bao gồm phẫu thuật hoàn chỉnh kết hợp với xạ trị hoặc không xạ trị. Việc cần có một bác sĩ phẫu thuật có kinh nghiệm để thực hiện ca phẫu thuật là rất quan trọng, bởi việc thực hiện phẫu thuật không đúng cách có thể ảnh hưởng đến kết quả điều trị.
Một số lượng lớn các thử nghiệm lâm sàng ngẫu nhiên đã xác nhận rằng xạ trị trước hoặc sau phẫu thuật có lợi ích rõ ràng đối với sarcoma ở tay, chân và sarcoma thành ngực. Một thử nghiệm lâm sàng ngẫu nhiên quốc tế gần đây đã đánh giá vai trò của xạ trị trước phẫu thuật trong điều trị sarcoma sau phúc mạc.
Trong các tuần cụ thể của phân nhóm sarcoma, hóa trị liệu đa tác nhân là một phần quan trọng trong quản lý điều trị; những phân nhóm này bao gồm sarcoma Ewing, sarcoma xương và sarcoma cơ vân. Sự ra đời của các loại hóa trị đa tác nhân và phẫu thuật cứu cánh tay này đã trở thành một thành công lớn trong lĩnh vực điều trị ung thư trong 40 năm qua.
Tiên lượng của sarcoma
Thật không may, mặc dù sử dụng phương pháp điều trị tối ưu để cắt bỏ hoàn toàn bằng phẫu thuật, khoảng 50% bệnh nhân mắc sarcoma trung cấp / tiến triển phát triển các khối u tái phát / di căn. Di căn thường lây lan qua các mạch máu, và phổi là nơi phổ biến nhất cho bệnh di căn.
Kết quả tiên lượng của những bệnh nhân bị sarcoma di căn trong quá khứ thường xấu và có ít lựa chọn điều trị. Tuy nhiên, dữ liệu gần đây chỉ ra rằng thời gian sống trung bình tổng thể của bệnh nhân mắc sacôm mô mềm di căn đã tăng từ khoảng 12 tháng lên 18 tháng hiện tại. Hiện nay có nhiều lựa chọn điều trị toàn thân hơn cho bệnh nhân bị sarcoma di căn.
Đối với những bệnh nhân có các phân nhóm mô học phát triển chậm, việc theo dõi các tổn thương di căn nhỏ/không có triệu chứng là một lựa chọn. Phẫu thuật cắt bỏ được cân nhắc khi bệnh nhân có tổn thương di căn riêng biệt, đặc biệt khi tổn thương ở phổi. Các chiến lược điều trị tại chỗ khác cũng có thể được xem xét bao gồm xạ trị, cắt bỏ tần số vô tuyến và tắc mạch.
Quyết định điều trị các tổn thương di căn có thể rất phức tạp, và chúng tôi nhấn mạnh một lần nữa rằng điều này đòi hỏi một đội ngũ đa ngành có kinh nghiệm. Đối với hầu hết bệnh nhân mắc sarcoma di căn, việc điều trị chủ yếu phụ thuộc vào điều trị toàn thân, chủ yếu là hóa trị.
Liệu pháp nhắm mục tiêu trong sarcoma
Các loại thuốc điều trị nhắm mục tiêu đã được giới thiệu trong phân nhóm sarcoma mô mềm được gọi là khối u mô đệm đường tiêu hóa (GIST), đã trở thành một ví dụ về liệu pháp nhắm mục tiêu cho các khối u rắn. Hầu hết các khối u mô đệm đường tiêu hóa (GIST) đều có đặc điểm đột biến gen KIT và PDGFRA. Do sự ra đời của các chất ức chế tyrosine kinase này, tiên lượng của bệnh nhân có khối u mô đệm đường tiêu hóa di căn (GIST) đã được cải thiện rất nhiều.
Ngoài ra, imatinib đã được chấp thuận như một phương pháp điều trị cho các khối u có nguy cơ cao sau khi cắt bỏ. Imatinib cũng đã được sử dụng thành công trong điều trị các dạng phụ sarcoma khác (được gọi là biểu hiện sần sùi ngoài da (DFSP)).
Doxorubicin có thể được sử dụng một mình hoặc kết hợp với ifosfamide vẫn là phương pháp điều trị đầu tay tiêu chuẩn cho sarcoma mô mềm di căn. Trong vài năm qua, kết quả của ba thử nghiệm lâm sàng giai đoạn III quốc tế đã được công bố hoặc công bố.
Thử nghiệm lâm sàng đầu tiên chọn ngẫu nhiên bệnh nhân để nhận doxorubicin hoặc doxorubicin và ifosfamide. Thử nghiệm lâm sàng này báo cáo không có sự khác biệt về tỷ lệ sống sót chung cho cả hai nhánh, nhưng bệnh nhân điều trị phối hợp có tỷ lệ sống sót không tiến triển lâu hơn đáng kể và tỷ lệ đáp ứng cao hơn đáng kể.
Thử nghiệm lâm sàng thứ hai lựa chọn ngẫu nhiên bệnh nhân để nhận các chất tương tự doxorubicin và ifosfamide (palifosfamide) hoặc doxorubicin cộng với giả dược. Thử nghiệm lâm sàng này cho thấy kết quả thử nghiệm của hai cánh tay không có sự khác biệt đáng kể. Thử nghiệm lâm sàng thứ ba ngẫu nhiên bệnh nhân được dùng một liều doxorubicin hoặc gemcitabine / docetaxel. Không có sự khác biệt đáng kể về kết quả được quan sát thấy giữa hai nhóm này.
Ngoài ra, một thử nghiệm lâm sàng ngẫu nhiên đã so sánh đơn trị liệu gemcitabine / docetaxel và gemcitabine để thiết lập một lịch trình cứu hộ hiệu quả, đặc biệt để điều trị ung thư bạch cầu và sarcoma đa hình không biệt hóa.
Năm 2007, hợp chất trabectedin có nguồn gốc từ biển đã được chấp thuận sử dụng ở Liên minh Châu Âu. Việc phê duyệt dựa trên kết quả của hai thời gian biểu khác nhau cho thuốc trong một thử nghiệm lâm sàng giai đoạn II ngẫu nhiên. Sau đó, một thử nghiệm lâm sàng giai đoạn III cho thấy những bệnh nhân mắc bệnh u mỡ và u mỡ tiến triển / di căn được chọn ngẫu nhiên để nhận trabectedin hoặc diazolid (bệnh nhân được dùng thuốc chống u Huihuan và một phương pháp điều trị chống u khác trước khi nhập học).
Thử nghiệm lâm sàng này cho thấy rằng những bệnh nhân được dùng trabectedin cho thấy thời gian sống không tiến triển lâu hơn đáng kể so với những bệnh nhân được dùng diazolid. Điều này dẫn đến việc chấp thuận sử dụng trabectedin bởi Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ vào tháng 2015 năm XNUMX.
Thuốc ức chế tyrosine kinase đường uống pazotinib đã được phê duyệt dựa trên kết quả của một thử nghiệm lâm sàng ngẫu nhiên trên những bệnh nhân mắc sarcoma mô mềm dùng pazotinib hoặc giả dược. Thử nghiệm lâm sàng này cho thấy nhóm dùng pazotinib có sự cải thiện đáng kể về tỷ lệ sống sót không tiến triển bệnh, nhưng không có sự khác biệt đáng kể về tỷ lệ sống sót chung.
Năm 2016, chất ức chế vi ống chiết xuất từ biển eribulin đã được Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ phê duyệt để điều trị bệnh u mỡ tiên tiến. Việc chấp thuận dựa trên một thử nghiệm lâm sàng ngẫu nhiên trên những bệnh nhân bị u mỡ giai đoạn III tiến triển / di căn và u mỡ dạng leiomyosarcoma nhận eribulin hoặc dacrabzine. Thử nghiệm lâm sàng này cho thấy rằng nhánh eribulin có thời gian sống sót tổng thể lâu hơn đáng kể so với nhánh dacarbzaine.
Kết luận
Kết luận, sarcoma là một nhóm ung thư hiếm gặp với sự kết hợp của nhiều thành phần, và chúng phải đối mặt với những thách thức lớn trong điều trị và phát triển thuốc. Sự ra đời của tyrosine kinase trong điều trị các khối u mô đệm đường tiêu hóa (GIST) đã là một ví dụ trong điều trị nhắm mục tiêu các khối u rắn.
Ngoài ra, trong vài năm qua, một số tác nhân điều trị toàn thân mới đã được thêm vào các lựa chọn hiện có để điều trị sarcoma tiến triển, bao gồm pazopanib, trabectedin và eribulin. Sự hợp tác quốc tế giữa một loạt các nhà nghiên cứu lâm sàng và các nhà khoa học cơ bản đã liên tục thúc đẩy sự tiến bộ của các phương pháp điều trị ung thư lai của các thành phần này.
