Công ty công nghệ sinh học Anh Trị liệu MiNA ‘innovative RNA therapy may enhance liver cancer patients’ response to standard treatment. The therapy uses a double-stranded RNA that can activate a target gene called CEBPA. Packaging double-stranded RNA in lipid nanoparticles helps to penetrate into liver cells that are often difficult to reach and can control gene expression in the nucleus. It is understood that the low level expression of certain genes is related to liver ung thư and other liver diseases. In laboratory studies, increasing the expression of CEBPA to restore its protein levels to normal can help reduce the growth of cancer cells.
Trong số những bệnh nhân nhận RNA hoạt hóa nhỏ (saRNA) công nghệ sinh học, hai người trong số họ cho thấy phản ứng hoàn toàn sau khi dùng sorafenib, và người còn lại cho thấy phản ứng một phần sau khi điều trị bằng lenvatinib. Đây là thử nghiệm đầu tiên về liệu pháp saRNA ở người. Vì nghiên cứu vẫn đang ở giai đoạn đầu nên các công ty công nghệ sinh học hiện hy vọng thu thập được nhiều bằng chứng phù hợp hơn.
Công ty cũng hy vọng có thể tiến hành thử nghiệm thuốc tương tự ở bệnh nhân xơ gan trong tương lai, đồng thời hợp tác với Boehringer Ingelheim để thực hiện các dự án khác về bệnh gan. Sau một thời gian dài phát triển, ngày càng có nhiều phương pháp điều trị RNA được đưa vào thị trường. Không giống như các liệu pháp MiNA kích hoạt biểu hiện gen, hầu hết đều sử dụng công nghệ can thiệp RNA (RNAi) để giảm biểu hiện gen. Gần đây, Ủy ban Châu Âu đã phê duyệt Onpattro, loại thuốc RNAi đầu tiên được Alnylam phát triển để điều trị bệnh đa dây thần kinh.
