Tháng Tám 2023: Pralsetinib (Gavreto, Genentech, Inc.) đã được Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm phê duyệt thường xuyên cho bệnh nhân trưởng thành mắc bệnh ung thư phổi không phải tế bào nhỏ (NSCLC) di căn dương tính với phản ứng tổng hợp RET, như được xác định bằng xét nghiệm được FDA chấp thuận.
Dựa trên tỷ lệ đáp ứng tổng thể ban đầu (ORR) và độ bền của đáp ứng (DOR) ở 114 bệnh nhân tham gia nghiên cứu ARROW (NCT03037385), một thử nghiệm đa nhóm, nhãn mở, đa trung tâm, pralsetinib trước đây đã được phê duyệt nhanh cho NSCLC chỉ định vào ngày 4 tháng 2020 năm 123. Dựa trên thông tin từ 25 bệnh nhân khác và thêm XNUMX tháng theo dõi để đánh giá tuổi thọ của phản ứng, việc chuyển đổi sang phê duyệt thường xuyên đã được thực hiện.
Tổng cộng có 237 bệnh nhân mắc NSCLC dương tính với phản ứng tổng hợp RET tiến triển tại chỗ hoặc di căn cho thấy hiệu quả. Bệnh nhân được dùng pralsetinib cho đến khi bệnh tiến triển hoặc không chịu được tác dụng phụ.
A Blinded Independent Review Committee (BIRC) decided that ORR and DOR were the key efficacy measures. The ORR was 78% (95% CI: 68, 85) among 107 patients who had never received therapy, and the median DOR was 13.4 months (95% CI: 9.4, 23.1). The ORR was 63% (95% CI: 54, 71) among 130 patients who had previously had platinum-based chemotherapy, and the median DOR was 38.8 months (95% CI: 14.8, not estimable).
Khó chịu ở cơ xương, táo bón, tăng huyết áp, tiêu chảy, mệt mỏi, phù nề, sốt và ho là những tác dụng phụ thường gặp nhất (25%).
400 mg pralsetinib uống một lần mỗi ngày là liều lượng khuyến cáo. Nên dùng pralsetinib khi bụng đói (không ăn ít nhất 2 giờ trước và ít nhất 1 giờ sau khi dùng pralsetinib).
