Tháng Mười Một 2022: Pemigatinib (Pemazyre, Incyte Corporation) đã được Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm cấp phép sử dụng cho những người mắc bệnh u tủy/bạch huyết tái phát hoặc khó chữa (MLN) có thụ thể yếu tố tăng trưởng nguyên bào sợi 1 (FGFR1) bị thay đổi.
FIGHT-203 (NCT03011372), a multicenter open-label, single-arm trial with 28 patients who had relapsed or refractory MLNs with FGFR1 rearrangement, evaluated effectiveness. Patients who met the criteria for eligibility were either ineligible for or had relapsed following allogeneic hematopoietic stem cell transplantation (allo-HSCT) or a disease-modifying treatment (e.g., chemotherapy). Pemigatinib was given until the disease progressed, the toxicity became intolerable, or the patients could receive allo-HSCT.
Các đặc điểm nhân khẩu học và cơ bản được lựa chọn bao gồm: 64% là nữ; 68% da trắng; 3.6% người da đen hoặc người Mỹ gốc Phi; 11% người châu Á; 3.6% người Mỹ da đỏ/thổ dân Alaska; và 88% trạng thái hoạt động ECOG là 0 hoặc 1. Độ tuổi trung bình là 65 tuổi (từ 39 đến 78); 3.6% người da đen hoặc người Mỹ gốc Phi; 68% da trắng; và 68% là người da trắng.
Dựa trên tỷ lệ đáp ứng hoàn toàn (CR) đáp ứng các tiêu chí đáp ứng cụ thể cho loại bệnh hình thái, hiệu quả đã được xác định. 14 trong số 18 bệnh nhân mắc bệnh ngoài tủy (EMD) và giai đoạn mãn tính ở tủy (78%; 95% CI: 52, 94) đã thuyên giảm hoàn toàn (CR). Số ngày trung bình đến CR là 104. (phạm vi, 44 đến 435). Không đạt được thời gian trung bình (từ 1+ đến 988+ ngày). Hai trong số bốn bệnh nhân trải qua giai đoạn nổ trong tủy có hoặc không có EMD (thời gian: 1+ và 94 ngày) đã thuyên giảm. Một trong ba bệnh nhân chỉ mắc EMD đã bị CR (kéo dài hơn 64 ngày). Tỷ lệ đáp ứng di truyền học tế bào đầy đủ cho tất cả 28 bệnh nhân—trong đó có 3 bệnh nhân không có bệnh hình thái—là 79% (22/28; KTC 95%: 59, 92).
Tăng phosphat máu, nhiễm độc móng, rụng tóc, viêm miệng, tiêu chảy, khô mắt, mệt mỏi, phát ban, thiếu máu, táo bón, khô miệng, chảy máu cam, bong võng mạc huyết thanh, đau tứ chi, chán ăn, khô da, khó tiêu, đau lưng, buồn nôn, mờ mắt, phù ngoại biên và chóng mặt là những phản ứng bất lợi thường gặp nhất (20%) mà bệnh nhân gặp phải.
Giảm phosphate, giảm tế bào lympho, giảm bạch cầu, giảm tiểu cầu, tăng alanine aminotransferase và giảm bạch cầu trung tính là những bất thường xét nghiệm độ 3 hoặc 4 phổ biến nhất (10%).
Nên dùng 13.5 mg pemigatinib mỗi ngày một lần cho đến khi bệnh tiến triển hoặc có độc tính không thể dung nạp được.
View full prescribing information for Pemazyre.
