Phê duyệt đã đẩy nhanh việc phê duyệt pembrolizumab (Keytruda, Merck) để điều trị bệnh nhân ung thư biểu mô tế bào gan (HCC) trước đây đã dùng sorafenib (Nexavar, Bayer). Keytruda cũng được phê duyệt kết hợp với carboplatin và paclitaxel hoặc nab-paclitaxel để điều trị bước đầu cho bệnh ung thư phổi không phải tế bào nhỏ vảy di căn.
FDA dựa trên kết quả thử nghiệm KEYNOTE-224 nhãn mở, một nhánh. Thử nghiệm bao gồm 104 bệnh nhân (tuổi trung bình, 68 tuổi; 83% nam giới; 81% người da trắng; 14% người châu Á) bị HCC đã trải qua quá trình bệnh tiến triển hoặc không dung nạp. Trạng thái hoạt động ECOG của tất cả bệnh nhân là 0 (61%) hoặc 1 (39%), là suy giảm chức năng gan Child-Pugh độ A. Ngoài ra, 21% có huyết thanh dương tính với virus viêm gan B, 25% có huyết thanh dương tính với virus viêm gan C và 9% có huyết thanh dương tính. 64% bệnh nhân có bệnh ngoài gan, 17% có xâm lấn mạch máu và 9% có cả hai. Bệnh nhân được dùng pembrolizumab 200 mg mỗi 3 tuần trong 24 tháng hoặc cho đến khi bệnh tiến triển hoặc độc tính không thể chấp nhận được. Tỷ lệ đáp ứng khách quan và thời gian đáp ứng được sử dụng làm kết quả chính về hiệu quả. Thời gian tiếp xúc trung bình của pembrolizumab là 4.2 tháng. ORR được các nhà nghiên cứu báo cáo là 17% (KTC 95%, 11-26), bao gồm tỷ lệ phản hồi hoàn toàn 1% và tỷ lệ phản hồi một phần 16%. Trong số 18 bệnh nhân nhận được phản hồi, 16 (89%) vẫn có hiệu quả trong ít nhất 6 tháng và 10 (56%) vẫn có hiệu quả trong ít nhất 12 tháng.
The adverse effects of Pembrolizumab-treated HCC patients appeared to be similar to those observed in other studies of khối u ác tính or NSCLC, but the incidence of ascites increased (grade 3/4, 8%) and immune-mediated hepatitis (2.9%). Grade 3 or 4 laboratory abnormalities that occurred more frequently in the KEYNOTE-224 trial included elevated alanine aminotransferase (20%), elevated aspartate aminotransferase (9%) and hyperbilirubinemia (10 %).
Sự chấp thuận của Keytruda cung cấp một lựa chọn điều trị mới cho những bệnh nhân ung thư biểu mô tế bào gan đã được điều trị bằng sorafenib.
