May 2022: Matthew là một bệnh nhân 27 tuổi bị Bệnh bạch cầu lymphoblastic cấp tính người được chẩn đoán vào năm 2015. Thật không may, phương pháp điều trị tiêu chuẩn bằng hóa trị và ghép tủy xương đã thất bại. Anh ấy đủ điều kiện để tham gia thử nghiệm lâm sàng tại Bệnh viện Kings College ở London, nơi anh ấy đã trải qua Liệu pháp CAR-T. Matthew chia sẻ câu chuyện cá nhân của mình về việc phương pháp điều trị đột phá này đã cứu mạng anh như thế nào. “Tôi lo ngại rằng tế bào phôi chiếm gần một nửa tủy xương của bạn.” Sau khi trải qua quá trình cảm ứng UKALL14, hai đợt FLAG-Ida và cấy ghép tủy xương của người hiến tặng không liên quan để điều trị bệnh bạch cầu lymphoblastic cấp tính của bạn, đó không hẳn là tin tức bạn muốn nghe.
Dù sao đi nữa, đây là những lời tôi đã nghe được. Thay vì cáu kỉnh, tôi ngay lập tức bắt đầu cân nhắc xem mình có thể giải quyết thử thách này như thế nào. Trong khi mọi người xung quanh tôi choáng váng và khó chịu thì tôi lại coi đây là một thử thách.
Ngoại trừ người tiên phong Liệu pháp CAR-T Tôi đã nghe rất nhiều điều trên báo chí, tôi đã bỏ qua tất cả các lựa chọn của mình sau khi được giới thiệu về chúng. Đây không chỉ là phương pháp điều trị mà tôi mong muốn mà còn là phương pháp điều trị mà tôi yêu cầu! Vấn đề duy nhất là nó vẫn đang trong giai đoạn thử nghiệm lâm sàng giai đoạn một và hai, phần lớn trong số đó diễn ra ở Hoa Kỳ và có giá khoảng 500,000 bảng Anh, tất cả đều phải do bệnh nhân chi trả!
I was recommended to two doctors who were conducting clinical trials, but neither of them were appropriate for me. Meanwhile, I was taking vincristine and prednisone to keep the disease at bay. My consultant worked hard to put together a protocol and ensure the proper care was in place for me to receive Blinatumomab, but it was not to be.
I found a link to the Leukemia & Lymphoma Society in the United States after doing a lot of research and contacting many relevant people. I went to the website and discovered that there was an immediate chat facility. I typed in a message describing my condition and my desire for CAR-T therapy. I received a response within a few minutes, much to my amazement. A trial was running in London, according to the message, and there was a link to the experiment on the clinical trials website! It was unbelievable!
Nghiên cứu có trụ sở tại London và tôi dường như đủ điều kiện dựa trên mô tả. Tôi nhận ra tên bác sĩ chính và gửi email cho ông ấy.
Tôi đã viết email vào chiều thứ bảy, vì vậy tôi không mong đợi phản hồi cho đến tuần sau, nhưng tôi rất ngạc nhiên khi nhận được email vào cùng ngày! Nó tuyên bố rằng tôi có vẻ phù hợp nhưng không thể đưa ra sự đảm bảo nào và phương pháp điều trị này mang tính thử nghiệm rất cao vì nó sử dụng tế bào T của người hiến tặng thay vì các phương pháp điều trị khác.
Tôi đã làm sinh thiết tủy xương và các xét nghiệm máu khác nhau để xác nhận rằng tôi đáp ứng các tiêu chí nghiên cứu sau cuộc trò chuyện giữa bác sĩ thử nghiệm và các chuyên gia của tôi. Tất cả các bài kiểm tra đều cho thấy tôi đủ điều kiện tham gia phiên tòa, điều này khiến tôi rất nhẹ nhõm.
Nhưng còn có một trở ngại nữa. Tôi được điều trị dự phòng bằng thuốc kháng nấm khi tôi đang dùng vincristine và prednisone. Một trong những chỉ số về men gan của tôi đã tăng lên trên mức cho phép của cuộc thử nghiệm. Thật không may, tôi đã mất vị trí đó, nhưng nồng độ men gan của tôi đã cải thiện trong hai tuần tiếp theo, và tôi thật may mắn khi được đề nghị một vị trí khác.
Khi đến Bệnh viện Kings College ở London, tôi đã trải qua năm ngày hóa trị để chuẩn bị cho cơ thể tiếp nhận các tế bào CAR-T. Sau đó, tôi nghỉ một ngày trước khi lấy tế bào vào ngày hôm sau. Đó là một khoảnh khắc tuyệt vời đối với tôi sau tất cả quá trình xây dựng. Khi tôi quan sát những tế bào đó được tiêm vào dòng PICC của mình, tôi cảm thấy dâng trào hy vọng rằng chúng có thể chính là chìa khóa để lấy lại sự sống của tôi.
Không có dấu vết hoạt động nào từ các tế bào trong khoảng một tuần. Sau đó, khoảng một tuần sau khi truyền, tôi bị sốt. Chỉ có acetaminophen mới có thể hạ sốt kéo dài vài ngày. Khi nhiệt độ của tôi bắt đầu tăng lên khi thuốc giảm dần, tôi nhớ mình cảm thấy khó chịu nhưng không đến mức không chịu nổi.
Sau khi cảm thấy đau bụng dưới vài ngày sau đó, tôi được giới thiệu đi siêu âm. Tôi bị viêm ruột thừa, trước sự ngạc nhiên của mọi người! Lúc này tôi bị thiếu máu, giảm bạch cầu và số lượng tiểu cầu thấp nên việc phẫu thuật rất nguy hiểm, nhưng ruột thừa bị vỡ cũng không phải là lý tưởng.
Các bác sĩ phẫu thuật và bác sĩ huyết học đã có cuộc trò chuyện ngắn gọn. Khoa huyết học muốn cho tôi dùng thuốc kháng sinh để xem liệu nó có giúp ruột thừa của tôi ổn định hay không vì họ cho rằng đó là tác dụng phụ của tế bào CAR-T, nhưng các bác sĩ phẫu thuật lại muốn phẫu thuật.
Tôi đã được chuyển đến phòng chăm sóc đặc biệt. Tôi nhớ mình đã đến đó với cái nóng oi bức và cố gắng giữ mát bằng những chiếc khăn giấy ẩm. Tôi đã ngủ khi đến phòng chăm sóc đặc biệt, hoàn toàn mong đợi sẽ thức dậy sau vài giờ nữa với nhiệt độ tăng cao. Tuy nhiên, nhiệt độ của tôi vẫn bình thường. Các bác sĩ rất ngạc nhiên khi nhận thấy tôi không còn sốt nữa và cảm giác khó chịu ở người đã biến mất khi họ đến thăm tôi vào sáng hôm sau; Tôi đã hồi phục một cách kỳ diệu!
Tôi đã được xuất viện vài ngày sau đó. Tôi bị phát ban ở mu bàn tay sau khoảng một tuần. Sau vài ngày nữa, vết phát ban bắt đầu lan rộng khắp cơ thể tôi. Kem steroid đã được kê đơn nhưng dường như chúng không giúp ích nhiều. Tôi khá khó chịu vì vết phát ban và thật khó để tôi không gãi.
Tôi nhận thấy vùng dưới lưng của tôi bị sưng và cảm thấy đầy dịch vào một ngày cuối tuần. Tôi đã gọi cho bác sĩ huyết học trực, người này khuyên tôi nên đến A&E. Tôi được đưa vào bệnh viện sau khi được bác sĩ khám, chỉ vài ngày trước lịch cấy ghép tủy xương lần thứ hai. Tôi được cho dùng steroid đường uống, giúp giảm phát ban.
Cuối cùng tôi đã có thể trở về nhà sau một ca cấy ghép tủy xương gian khổ khác. Kể từ đó, tôi tiếp tục phục hồi sức khỏe và sinh lực về tinh thần và thể chất của mình. Tôi đã may mắn tránh được tình trạng nhiễm trùng đáng kể cho đến 11 tháng sau ca cấy ghép thứ hai, khi tôi bị nhiễm nấm ngực và phải quay lại bệnh viện trong 10 ngày. Bên cạnh đó, tôi tiếp tục xây dựng lại cuộc sống của mình, quay trở lại làm việc, bắt đầu tập thể dục và tìm lại trạng thái bình thường mới của mình, khác với trạng thái bình thường trước đây nhưng cũng không kém phần tuyệt vời!
Cuối cùng, tôi muốn bày tỏ lòng biết ơn của mình đến tất cả những người được đề cập trong bài tường thuật này. Mọi người đã giúp đỡ tôi, kể cả gia đình và bạn bè của tôi. Tất cả các bác sĩ, y tá và nhân viên y tế đã chăm sóc tôi. Tôi đã nhận được tất cả các nhà khoa học và nhà nghiên cứu đã đóng góp vào việc phát triển các loại thuốc và liệu pháp. Tất cả những người hiến máu, hai người hiến tế bào gốc của tôi và những người hiến tặng và làm việc cho các tổ chức tạo ra cơ quan đăng ký tế bào gốc.
