May 2023: Omidubicel-onlv (Omisirge, Gamida Cell Ltd.) đã được Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm phê duyệt để sử dụng cho bệnh nhân người lớn và trẻ em (12 tuổi trở lên) mắc các khối u ác tính về huyết học được lên kế hoạch cấy ghép máu dây rốn sau điều trị suy tủy để tăng tốc độ phục hồi bạch cầu trung tính và giảm nguy cơ nhiễm trùng.
Trong nghiên cứu P0501 (NCT02730299), một thử nghiệm ngẫu nhiên, đa trung tâm, nhãn mở về cấy ghép omidubicel-onlv hoặc cấy ghép đơn vị máu cuống rốn không điều khiển (UCB) sau khi điều trị sẹo lồi ở bệnh nhân có khối u ác tính về huyết học, tính hiệu quả và an toàn của các phương pháp điều trị đã được đánh giá. Tổng cộng có 125 cá nhân được chỉ định ngẫu nhiên, trong đó 62 người nhận omidubicel-onlv và 63 người nhận UCB. 52 bệnh nhân được ghép omidubicel-onlv, với liều trung bình là 9.0 X 106 tế bào/kg (khoảng 2.1 – 47.6 X 106 tế bào/kg) tế bào CD34+. Ở nhóm UCB, 56 bệnh nhân được cấy ghép một hoặc hai bộ dây rốn (66% được cấy hai bộ dây rốn). Liều tế bào CD34+ trung bình ở 42 bệnh nhân có liều tế bào sau tan băng được ghi nhận là 0.2 X 106 tế bào/kg (trong khoảng 0.0 – 0.8 X 106 tế bào/kg). Có những quy trình điều hòa khác được sử dụng, chẳng hạn như những quy trình dựa trên hóa trị hoặc Chiếu xạ toàn thân.
Thời gian để phục hồi bạch cầu trung tính sau khi cấy ghép và tần suất của Mạng thử nghiệm lâm sàng cấy ghép máu và tủy (BMT CTN) Nhiễm vi khuẩn hoặc nấm cấp độ 2/3 cho đến Ngày thứ 3 sau khi cấy ghép là các thước đo kết quả hiệu quả chính. Thời gian trung bình để phục hồi bạch cầu trung tính là 100 ngày (KTC 12%: 95-10 ngày) đối với những người dùng omidubicel-onlv và 15 ngày (KTC 22%: 95-19 ngày) đối với những người dùng UCB. Ở nhóm dùng omidubicel-onlv, 25% bệnh nhân và 87% số người dùng UCB đã phục hồi bạch cầu trung tính. Cho đến Ngày thứ 83 sau khi cấy ghép, tỷ lệ nhiễm vi khuẩn BMT CTN Cấp 100/2 hoặc nấm Cấp 3 lần lượt là 3% và 39% ở hai nhóm.
Tài liệu kê đơn bao gồm Cảnh báo đóng hộp về các phản ứng tiêm truyền gây chết người hoặc đe dọa đến tính mạng, bệnh mảnh ghép so với vật chủ (GvHD), hội chứng cấy ghép và thất bại ghép, tương tự như các loại thuốc UCB được cấp phép. Omidubicel-onlv đã được dùng cho 117 cá nhân đối với bất kỳ bệnh nào; trong số họ, 47% bị phản ứng truyền dịch, 58% bị GVHD cấp tính, 35% bị GVHD mãn tính và 3% bị thất bại ghép.
Các phản ứng bất lợi Mức độ 3-5 thường gặp nhất ở bệnh nhân Nghiên cứu P0501 có khối u ác tính về huyết học là đau (33%), viêm niêm mạc (31%), tăng huyết áp (25%) và nhiễm độc đường tiêu hóa (19%).
Liều omidubicel-onlv được khuyến nghị là hai lần truyền liên tiếp bao gồm:
- một Phần được nuôi cấy: tối thiểu là 8.0 × 108 tổng số tế bào khả thi với tối thiểu 8.7 phần trăm tế bào CD34+ và tối thiểu là 9.2 × 107 tổng số tế bào CD34+, tiếp theo là
- một Phân số không được nuôi cấy: tối thiểu là 4.0 × 108 tổng số ô khả thi với tối thiểu 2.4 × 107 tế bào CD3+.
