Rusotinib viên nén (ruxolitinib / Jakafi) để điều trị xơ hóa tủy xương có nguy cơ trung bình hoặc cao, bao gồm xơ hóa tủy nguyên phát, xơ tủy sau bệnh đa hồng cầu và xơ hóa tủy sau bệnh nhân tăng tiểu cầu vô căn. Bệnh nhân xơ hóa tủy xương trung bình hoặc nguy cơ cao là bệnh nhân trên 65 tuổi hoặc có một trong các tình trạng sau: thiếu máu, các triệu chứng thực thể, giảm số lượng bạch cầu, giảm số lượng tế bào phôi hoặc giảm số lượng tiểu cầu. 80% đến 90% trường hợp.
Viên nén Rusotinib (ruxolitinib / Jakafi) hiện được bán trên thị trường ở Hoa Kỳ, Châu Âu và những nơi khác, nhưng vẫn chưa được bán trên thị trường Trung Quốc đại lục. Rusolitinib là thuốc ức chế kinase liên quan đến Janus (JAK) đầu tiên được phê duyệt trên thế giới cho đến nay và là thuốc điều trị bệnh xơ tủy đặc hiệu đầu tiên được FDA và thế giới phê duyệt. Rusotinib có 5 liều 5, 10, 15, 20 và 25 mg/viên và được dùng dưới dạng đường uống hai lần một ngày. Xơ hóa tủy xương là một bệnh về hệ thống máu hiếm gặp tiến triển và có khả năng đe dọa tính mạng, là một khối u tăng sinh tủy và ước tính ảnh hưởng đến 1.60-18.5 triệu người ở Hoa Kỳ. Bệnh nhân bị xơ hóa tủy xương dần được thay thế bằng mô sẹo, do đó việc sản xuất tế bào máu phải được thực hiện ở các cơ quan như gan và lá lách. Thiếu máu, giảm bạch cầu và giảm tiểu cầu xảy ra. Bệnh nhân bị xơ hóa tủy xương có đặc điểm là suy tủy xương và lách to, cũng như mệt mỏi, đau cơ xương, khó chịu ở bụng, ngứa dữ dội, đổ mồ hôi ban đêm và cảm giác no, làm giảm nghiêm trọng chất lượng cuộc sống. Lách to và các triệu chứng toàn thân ở bệnh nhân xơ tủy có liên quan đến rối loạn chức năng truyền tín hiệu JAK. Rusotinib là thuốc ức chế JAK1 và JAK2 đường uống, đồng thời JAK1 và JAK2 có liên quan đến việc điều hòa máu và chức năng miễn dịch.
FDA Quyết định phê duyệt lusotinib nêu trên chủ yếu dựa trên dữ liệu từ hai thử nghiệm lâm sàng ngẫu nhiên, mù đôi và có đối chứng giai đoạn III với hai tên mã là COMFORT-I và COMPORT-Ⅱ. Nghiên cứu COMFORT-I bao gồm tổng cộng 309 bệnh nhân được ghép tủy xương đồng loại khó chịu hoặc kháng thuốc, hoặc bị xơ hóa tủy xương nguyên phát tái phát, xơ tủy sau bệnh đa hồng cầu và tăng tiểu cầu vô căn, và kết quả cho thấy tỷ lệ bệnh nhân đạt được điểm cuối chính sau 24 tuần điều trị bằng lusotinib hoặc giả dược, ngay cả khi thể tích lách giảm ≥35%, lần lượt là 41.9% và O.. 7% (P<0.000). Ngoài ra, tỷ lệ bệnh nhân cải thiện ≥1% trong Mẫu đánh giá triệu chứng xơ tủy được cải thiện Tổng điểm triệu chứng (MFSAF TSS) trong hai nhóm dùng lusotinib hoặc giả dược là 50% và 45.9% (P <5.3), và thời gian trung bình để đáp ứng là ít hơn 0.001 tuần. Nghiên cứu C4MPORT-0 bao gồm 11 bệnh nhân được ghép tủy xương không thoải mái hoặc dị sinh, hoặc bị xơ hóa tủy xương nguyên phát tái phát, xơ tủy sau bệnh đa hồng cầu và tăng tiểu cầu vô căn, và kết quả cho thấy tỷ lệ bệnh nhân dùng sotinib hoặc liệu pháp tốt nhất là hydroxyurea (hydroxyurea) hoặc glucocorticoid sau 219 tuần điều trị làm giảm thể tích lách ≥48% là 35% và 28.5 (P<0). Các tác dụng phụ huyết học thường gặp nhất khi điều trị bằng lusotinib được quan sát thấy trong C0MPORT-I và COMPORT-11 là giảm tiểu cầu và thiếu máu liên quan đến liều lượng, nhưng hai tác dụng phụ này dễ kiểm soát và hiếm khi khiến bệnh nhân phải ngừng điều trị; Các tác dụng phụ ngoài hệ máu thường gặp nhất là tiêu chảy, chóng mặt, nhức đầu, mệt mỏi và buồn nôn.
