Tháng 11 2023: Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã phê duyệt Ivosidenib (Tibsovo, Servier Pharmaceuticals LLC) vào tháng 2023 năm 1 để điều trị cho bệnh nhân trưởng thành mắc hội chứng rối loạn sinh tủy (MDS) tái phát hoặc khó chữa, có đột biến isocitrate dehydrogenase-1 (IDHXNUMX) nhạy cảm theo một Thử nghiệm được FDA chấp thuận.
FDA cũng phê duyệt Xét nghiệm Abbott RealTime IDH1 làm công cụ chẩn đoán đồng hành để lựa chọn bệnh nhân nhận ivosidenib.
Sự phê duyệt dựa trên AG120-C-001 (NCT02074839), một thử nghiệm đơn cánh tay, nhãn mở, đa trung tâm với 18 bệnh nhân trưởng thành đã tái phát hoặc kháng trị MDS và đột biến IDH1. Các đột biến IDH1 được xác định thông qua việc sử dụng các xét nghiệm chẩn đoán cục bộ hoặc trung tâm trong máu ngoại vi hoặc tủy xương, và sau đó được xác nhận thông qua phân tích hồi cứu sử dụng Xét nghiệm Abbott RealTime IDH1.
Inosidenib đường uống được dùng với liều khởi đầu 500 mg mỗi ngày liên tục trong 28 ngày hoặc cho đến khi cấy ghép tế bào gốc tạo máu, tiến triển bệnh hoặc xảy ra độc tính không thể chấp nhận được. Thời gian điều trị trung bình là 9.3 tháng. Sau khi nhận được ivosidenib, việc cấy ghép tế bào gốc đã được thực hiện trên một bệnh nhân.
Tỷ lệ chuyển từ cần truyền máu sang không cần truyền máu, tỷ lệ thuyên giảm hoàn toàn (CR) hoặc thuyên giảm một phần (PR) (Phản hồi của Nhóm công tác quốc tế về MDS năm 2006) và độ dài của CR+PR được sử dụng để đánh giá mức độ hiệu quả. việc điều trị đã có hiệu quả. Mỗi phản ứng được quan sát tạo thành một CR. 389.9% là tỷ lệ CR (KTC 95%: 17.3, 64.3%). Thời gian hoàn thành CR trung bình là 1.9 tháng, trong khoảng từ 1.0 đến 5.6 tháng. Tuy nhiên, không thể ước tính thời gian trung bình của CR, kéo dài từ 1.9 đến 80.8+ tháng. Trong số chín bệnh nhân ban đầu phụ thuộc vào việc truyền hồng cầu (RBC) và tiểu cầu, sáu (67%) đã thoát khỏi sự truyền hồng cầu và tiểu cầu trong bất kỳ khoảng thời gian 56 ngày nào sau thời điểm ban đầu. Bảy trong số chín bệnh nhân không được truyền máu lúc ban đầu, bao gồm cả truyền tiểu cầu và hồng cầu, vẫn không được truyền máu trong khoảng thời gian 56 ngày sau giai đoạn cơ bản (78%).
Có thể so sánh với các phản ứng bất lợi thường gặp nhất được quan sát thấy khi dùng đơn trị liệu ivosidenib đối với AML, đây là những phản ứng bất lợi thường gặp nhất. Ngoài các triệu chứng về đường tiêu hóa (táo bón, buồn nôn, đau khớp, hôn mê, ho và đau cơ), các triệu chứng này còn bao gồm phát ban và đau khớp. QTc cũng có thể bị kéo dài bởi Tibsovo.
Cảnh báo đóng hộp được bao gồm trong thông tin kê đơn để cảnh báo bệnh nhân và chuyên gia chăm sóc sức khỏe về nguy cơ hội chứng biệt hóa có thể gây tử vong.
Xem thông tin kê đơn đầy đủ của Tibsovo.
