2022 tháng XNUMX: Ibrutinib (Imbruvica, Pharmacyclics LLC) đã được Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm phê duyệt để sử dụng cho bệnh nhi mắc bệnh ghép mạn tính với vật chủ (cGVHD) dưới 1 tuổi và đã thất bại một hoặc nhiều dòng điều trị toàn thân. Dung dịch uống, thuốc viên và viên nang là những ví dụ về công thức.
Hiệu quả của Ibrutinib đã được đánh giá trong iMAGINE (NCT03790332), một thử nghiệm nhãn mở, đa trung tâm, một nhánh dành cho trẻ em và thanh niên mắc cGVHD mức độ trung bình hoặc nặng. Những người tham gia có độ tuổi từ 1 tuổi đến dưới 22 tuổi. 47 bệnh nhân cần điều trị thêm sau khi một hoặc nhiều dòng thuốc toàn thân không thành công và đã được ghi danh vào thử nghiệm. Nếu sự liên quan đến bộ phận sinh dục ở một cơ quan đơn lẻ là dấu hiệu duy nhất của cGVHD, bệnh nhân sẽ bị loại trừ.
Tuổi trung bình của bệnh nhân là 13 tuổi (phạm vi, 1 đến 19). Sau đây là một số nhân khẩu học của 47 bệnh nhân: 70% dân số là nam giới, 36% là người da trắng, 9% là người da đen hoặc người Mỹ gốc Phi, và 55% không được báo cáo.
Tỷ lệ phản hồi tổng thể (ORR) đến Tuần 25 đóng vai trò là chỉ báo kết quả hiệu quả chính. Theo Tiêu chí phản hồi của Dự án Phát triển Đồng thuận NIH năm 2014, ORR bao gồm các câu trả lời toàn bộ hoặc một phần. Đến Tuần 25, ORR đã đạt 60% (KTC 95%: 44, 74). Thời gian trung bình để đưa ra phản hồi là 5.3 tháng (KTC 95%: 2.8, 8.8). Thời gian trung bình của cGVHD là 14.8 tháng (KTC 95%: 4.6, không đánh giá được) kể từ lần đáp ứng đầu tiên với tử vong hoặc các phương pháp điều trị toàn thân mới.
Anemia, musculoskeletal pain, pyrexia, diarrhoea, pneumonia, abdominal pain, stomatitis, thrombocytopenia, and headache were the most frequent adverse events (20%), as were pyrexia, diarrhoea, pneumonia, abdominal pain, and stomatitis.
Liều khuyến cáo của IMBRUVICA là 420 mg uống một lần mỗi ngày cho bệnh nhân từ 12 tuổi trở lên mắc cGVHD và 240 mg / m2 uống một lần mỗi ngày (lên đến liều 420 mg) cho bệnh nhân từ 1 đến dưới 12 tuổi mắc cGVHD , cho đến khi tiến triển cGVHD, tái phát bệnh ác tính cơ bản, hoặc độc tính không thể chấp nhận được.
Xem thông tin kê đơn đầy đủ cho Imbruvica.
