Tháng 1 2023: Thuốc nadofaragene Firadenovec-vncg (Adstiladrin, Ferring Pharmaceuticals) đã được Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm chấp thuận cho bệnh nhân trưởng thành mắc ung thư bàng quang xâm lấn không cơ (NMIBC) có nguy cơ cao, không đáp ứng với ung thư biểu mô tại chỗ (CIS) có hoặc không có khối u nhú.
Trong Nghiên cứu CS-003 (NCT02773849), một thử nghiệm đơn nhóm, đa trung tâm bao gồm 157 bệnh nhân mắc NMIBC có nguy cơ cao và 98 người trong số họ mắc CIS có thể được kiểm tra phản ứng, hiệu quả đã được đánh giá. Ba tháng một lần trong tối đa 12 tháng, nhiễm độc không dung nạp được hoặc NMIBC cấp độ cao tái phát, bệnh nhân được truyền nadofaragene firadenovec-vncg 75 mL vào tĩnh mạch (3 x 1011 hạt virus/mL [vp/mL]). Bệnh nhân được phép tiếp tục dùng nadofaragene firadenovec-vncg ba tháng một lần miễn là không có tái phát nặng.
Đáp ứng hoàn toàn (CR) bất cứ lúc nào và độ bền của đáp ứng là thước đo kết quả hiệu quả chính (DoR). Để đủ điều kiện là CR, cần phải soi bàng quang âm tính cùng với TURBT, sinh thiết và tế bào học nước tiểu có liên quan. Năm mẫu sinh thiết bàng quang khác nhau được lấy ngẫu nhiên từ những bệnh nhân vẫn ở CR sau một năm. DoR trung bình là 9.7 tháng (khoảng: 3, 52+), tỷ lệ CR là 51% (KTC 95%: 41%, 61%) và 46% bệnh nhân đáp ứng vẫn ở CR trong ít nhất một năm.
Tăng đường huyết, chảy dịch tại chỗ nhỏ thuốc, tăng triglycerid, mệt mỏi, co thắt bàng quang, tiểu gấp, tăng creatinine, tiểu máu, giảm phốt phát, ớn lạnh, khó tiểu và sốt là những tác dụng phụ thường gặp nhất (tỷ lệ mắc bệnh 10%), cũng như các bất thường về xét nghiệm ( >15%).
Sử dụng ống thông tiểu, tiêm 75 mL nadofaragene firadenovec-vncg vào bàng quang ba tháng một lần với nồng độ 3 x 1011 vp/mL. Nên dùng thuốc kháng cholinergic như thuốc tiền mê trước mỗi lần nhỏ thuốc.
