Erdafitinib (Balversa, Janssen Biotech) đã được Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm phê duyệt vào ngày 19 tháng 2024 năm 3, dành cho bệnh nhân trưởng thành có thay đổi di truyền FGFR1 mắc ung thư biểu mô tiết niệu di căn hoặc tiến triển cục bộ (mUC). Theo một xét nghiệm chẩn đoán đồng hành đã được FDA chấp thuận, những bệnh nhân đã mắc bệnh trở nên nặng hơn sau khi nhận được ít nhất một liệu pháp toàn thân trước đó sẽ đủ điều kiện để được phê duyệt này. Erdafitinib không được khuyên dùng để điều trị cho những bệnh nhân đủ điều kiện và chưa trải qua liệu pháp ức chế PD-1 hoặc PD-L3 trước đó. Sự chấp thuận này thay đổi cách sử dụng ban đầu đối với những người mắc ung thư biểu mô tiết niệu di căn (mUC) có một số đột biến nhất định ở gen FGFR2 hoặc FGFRXNUMX và đã được điều trị bằng hóa trị liệu có chứa bạch kim.
Nghiên cứu BLC3001 Đoàn hệ 1 xem xét nó hoạt động tốt như thế nào. Đó là một thử nghiệm ngẫu nhiên, nhãn mở với 266 người bị ung thư biểu mô tiết niệu di căn (mUC) và một số đột biến FGFR3 nhất định. Những bệnh nhân này đã trải qua 1-2 liệu pháp điều trị toàn thân trước đó, bao gồm thuốc ức chế PD-1 hoặc PD-L1. Những người tham gia được chỉ định ngẫu nhiên theo tỷ lệ 1:1 để nhận erdafitinib hoặc lựa chọn hóa trị ưa thích của điều tra viên, có thể là docetaxel hoặc vinflunine. Việc phân nhóm ngẫu nhiên được thực hiện dựa trên diện tích, tình trạng hoạt động và sự xuất hiện của di căn nội tạng hoặc xương. Ở 75% bệnh nhân tại phòng thí nghiệm trung tâm, bộ kit FGFR RGQ RT-PCR (Qiagen) sàng lọc đã phát hiện đột biến FGFR3 trong mô khối u, số bệnh nhân còn lại được nghiên cứu giải trình tự thế hệ tiếp theo tại địa phương để tìm ra các đột biến.
Thước đo hiệu quả chính là tỷ lệ sống sót chung (OS). Tỷ lệ sống sót không tiến triển bệnh (PFS) được điều tra viên đánh giá và tỷ lệ đáp ứng khách quan (ORR) là các thước đo kết quả bổ sung.
Có những cải thiện đáng kể về mặt thống kê về tỷ lệ sống sót chung (OS), tỷ lệ sống không tiến triển (PFS) và tỷ lệ đáp ứng khách quan (ORR) khi sử dụng erdafitinib thay vì hóa trị. Thời gian sống sót tổng thể trung bình là 12.1 tháng (KTC 95%: 10.3, 16.4) đối với bệnh nhân được điều trị bằng erdafitinib và 7.8 tháng (KTC 95%: 6.5, 11.1) đối với những người được hóa trị. Tỷ lệ nguy hiểm (HR) là 0.64 (KTC 95%: 0.47, 0.88) với giá trị p là 0.0050. Thời gian sống sót không tiến triển trung bình là 5.6 tháng (KTC 95%: 4.4, 5.7) đối với bệnh nhân được điều trị bằng erdafitinib và 2.7 tháng (KTC 95%: 1.8, 3.7) đối với những người được hóa trị. Tỷ lệ nguy hiểm là 0.58 (KTC 95%: 0.44, 0.78) với giá trị p là 0.0002. Tỷ lệ đáp ứng khách quan (ORR) được xác nhận là 35.3% (95% CI: 27.3, 43.9) đối với những bệnh nhân được điều trị bằng erdafitinib và 8.5% (95% CI: 4.3, 14.6) đối với những người được hóa trị liệu (p-value<0.001 ).
Các phản ứng phụ thường gặp nhất, xảy ra ở hơn 20% trường hợp, bao gồm tăng nồng độ phosphat, các vấn đề về móng, tiêu chảy, viêm miệng, tăng nồng độ phosphatase kiềm, giảm nồng độ hemoglobin, tăng nồng độ alanine aminotransferase, tăng nồng độ aspartate aminotransferase, giảm nồng độ natri, tăng creatinine, khô miệng, giảm nồng độ phosphat, tình trạng da ảnh hưởng đến lòng bàn tay và lòng bàn chân, thay đổi vị giác, mệt mỏi, khô da, táo bón, chán ăn, tăng nồng độ canxi, rụng tóc, khô mắt, nồng độ kali tăng cao , và giảm cân.
Liều erdafitinib được đề xuất là 8 mg uống mỗi ngày một lần, có khả năng tăng lên 9 mg một lần mỗi ngày sau 14 đến 21 ngày tùy thuộc vào khả năng dung nạp, đặc biệt là chứng tăng phosphat máu. Tiếp tục điều trị cho đến khi bệnh nặng hơn hoặc tác dụng phụ trở nên không thể dung nạp được.
Myeloma
NMPA phê duyệt liệu pháp tế bào zevorcabtagene autoleucel CAR T cho bệnh đa u tủy R/R
Liệu pháp Zevor-Cel Các cơ quan quản lý Trung Quốc đã phê duyệt zevorcabtagene autoleucel (zevor-cel; CT053), một liệu pháp tế bào CAR T tự thân, để điều trị cho bệnh nhân trưởng thành mắc bệnh đa u tủy