Tháng Mười Một 2022: Đối với bệnh nhân trưởng thành bị ung thư đường mật tiến triển tại chỗ hoặc di căn, Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm đã phê duyệt durvalumab (Imfinzi, AstraZeneca UK Limited) kết hợp với gemcitabine và cisplatin (BTC).
Hiệu quả của TOPAZ-1 (NCT03875235), một thử nghiệm đa khu vực, ngẫu nhiên, mù đôi, có đối chứng với giả dược, thu nhận 685 bệnh nhân mắc BTC tiến triển tại chỗ, không thể cắt bỏ hoặc di căn được xác nhận về mặt mô học nhưng trước đó chưa được điều trị toàn thân cho bệnh tiến triển, đã được đánh giá.
Sau đây là các phân tích về chủng tộc và giới tính của thử nghiệm: 50% nam và 50% nữ; tuổi trung bình 64 tuổi (khoảng 20-85); và 47% người tham gia từ 65 tuổi trở lên. Ngoài ung thư túi mật và ung thư đường mật ngoài gan, 56% bệnh nhân cũng bị ung thư đường mật trong gan.
Bệnh nhân được chỉ định ngẫu nhiên để nhận:
Durvalumab 1,500 mg vào ngày 1, cộng với gemcitabine 1,000 mg/m2 và cisplatin 25 mg/m2 vào ngày 1 và 8 của mỗi chu kỳ 21 ngày cho đến 8 chu kỳ, sau đó 1,500 mg durvalumab mỗi bốn tuần, hoặc
Giả dược vào Ngày 1+, sau đó là giả dược bốn tuần một lần, sau đó là gemcitabine 1,000 mg/m2 và cisplatin 25 mg/m2 vào Ngày 1 và 8 của mỗi chu kỳ 21 ngày cho đến 8 chu kỳ.
Cho đến khi bệnh tiến triển hoặc tác dụng phụ trở nên không thể chịu đựng được, durvalumab hoặc giả dược vẫn được tiếp tục. Nếu bệnh nhân ổn định về mặt lâm sàng và thu được lợi ích về mặt lâm sàng, như đánh giá của điều tra viên, thì việc điều trị được cho phép sau khi bệnh tiến triển.
Kết quả hiệu quả chính là tỷ lệ sống sót chung (OS). Trong 24 tuần đầu tiên, đánh giá khối u được thực hiện 6 tuần một lần; sau đó, chúng được thực hiện 8 tuần một lần, cho đến khi chứng minh được sự tiến triển khách quan của bệnh. Các cá nhân được chỉ định ngẫu nhiên dùng durvalumab cùng với gemcitabine và cisplatin cho thấy sự cải thiện hệ điều hành có ý nghĩa thống kê so với những bệnh nhân được chỉ định ngẫu nhiên dùng giả dược với gemcitabine và cisplatin. Trong nhóm durvalumab và giả dược, hệ điều hành trung bình lần lượt là 12.8 tháng (KTC 95%: 11.1, 14) và 11.5 tháng (KTC 95%: 10.1, 12.5) (tỷ số nguy cơ 0.80; KTC 95%: 0.66, 0.97; p =0.021). Trong nhóm durvalumab và giả dược, thời gian sống không bệnh tiến triển trung bình lần lượt là 7.2 tháng (KTC 95%: 6.7, 7.4) và 5.7 tháng (KTC 95%: 5.6, 6.7). Trong nhóm durvalumab và giả dược, tỷ lệ đáp ứng tổng thể do điều tra viên đánh giá lần lượt là 27% (KTC 95%: 22% – 32%) và 19% (KTC 95%: 15% – 23%).
Các tác dụng phụ thường gặp nhất mà bệnh nhân gặp phải (20%) là sốt, thờ ơ, buồn nôn, táo bón, chán ăn và đau đường tiêu hóa.
Khi kết hợp với gemcitabine và cisplatin, liều khuyến cáo của durvalumab là 1,500 mg mỗi ba tuần cho bệnh nhân có trọng lượng cơ thể dưới 30 kg, tiếp theo là 1,500 mg mỗi bốn tuần dưới dạng một tác nhân cho đến khi bệnh tiến triển hoặc độc tính không thể dung nạp được. Liều khuyến cáo cho những người có trọng lượng cơ thể dưới 30 kg là 20 mg/kg cứ sau ba tuần với gemcitabine và cisplatin, tiếp theo là 20 mg/kg cứ sau bốn tuần cho đến khi bệnh tiến triển hoặc có độc tính không thể dung nạp được.
View full prescribing information for Imfinzi.
