Dova Pharmaceuticals cho biết Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã phê duyệt thuốc Doptelet (avatrombopag) mới của công ty con AkaRx để điều trị số lượng tiểu cầu thấp (giảm tiểu cầu) ở người lớn mắc bệnh gan mãn tính (CLD) sắp phẫu thuật ung thư hoặc một chiếc răng. Điều đáng nói đây là loại thuốc mới thứ ba được FDA phê duyệt trong vòng một tuần và là loại thuốc đầu tiên hiện được phê duyệt cho mục đích này.
Tiểu cầu là những tế bào không màu được sản xuất trong tủy xương giúp hình thành cục máu đông trong mạch máu và ngăn ngừa chảy máu. Hóa trị ung thư thường gây giảm tiểu cầu.
Doptelet (avatrombopag) là thuốc chủ vận thụ thể thrombopoietin (TPO) thế hệ thứ hai, uống một lần mỗi ngày. Doptelet có thể bắt chước tác dụng của TPO, nó là chất điều hòa chính của quá trình sản xuất tiểu cầu bình thường. Thuốc đã nhận được các tiêu chuẩn đánh giá ưu tiên để điều trị chứng giảm tiểu cầu ở người lớn mắc bệnh CLD sẽ trải qua phẫu thuật.
Tính an toàn và hiệu quả của Doptelet đã được kiểm chứng trong hai thử nghiệm (ADAPT-1 và ADAPT-2). Những nghiên cứu này bao gồm tổng số 435 bệnh nhân bị bệnh gan mãn tính và giảm tiểu cầu nghiêm trọng, những người sẽ trải qua cuộc phẫu thuật thường phải truyền tiểu cầu. Các thử nghiệm này đánh giá tác dụng của doptelet uống ở hai mức liều so với giả dược trong 5 ngày điều trị. Kết quả cho thấy so với nhóm dùng giả dược, tỷ lệ bệnh nhân ở nhóm Doptelet hai liều cao hơn có số lượng tiểu cầu tăng lên và không cần truyền tiểu cầu hoặc bất kỳ điều trị cấp cứu nào vào ngày phẫu thuật và trong vòng 7 ngày sau khi điều trị. . Các tác dụng phụ phổ biến nhất của Doptelet là sốt, đau dạ dày (bụng), buồn nôn, nhức đầu, mệt mỏi và sưng tay và chân (phù nề).
“Những bệnh nhân có số lượng tiểu cầu thấp và bệnh gan mãn tính cần phẫu thuật có nguy cơ chảy máu cao hơn,” Tiến sĩ Richard Pazdur, Giám đốc Trung tâm Ung thư Xuất sắc và quyền Giám đốc Văn phòng Sản phẩm Huyết học và Ung thư tại Trung tâm FDA cho biết để Đánh giá và Nghiên cứu Thuốc. Tăng số lượng tiểu cầu. Thuốc này có thể làm giảm hoặc loại bỏ nhu cầu truyền tiểu cầu, (truyền tiểu cầu) có thể làm tăng nguy cơ nhiễm trùng và các phản ứng có hại khác.
