Tháng Mười Một 2022: Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm đã cấp phép phê duyệt nhanh cho futibatinib (Lytgobi, Taiho Oncology, Inc.) cho những bệnh nhân trưởng thành đã được điều trị trước đó, không thể cắt bỏ, ung thư đường mật trong gan tiến triển tại chỗ hoặc di căn có chứa sự dung hợp gen của yếu tố tăng trưởng nguyên bào sợi 2 (FGFR2) hoặc sự sắp xếp lại khác.
Hiệu quả được đánh giá trong TAS-120-101 (NCT02052778), một thử nghiệm đơn nhánh, nhãn mở, đa trung tâm, thu nhận 103 bệnh nhân mắc ung thư đường mật trong gan đã được điều trị trước đó, không thể cắt bỏ, tiến triển tại chỗ hoặc di căn chứa chấp gen FGFR2 hoặc sự sắp xếp lại khác. Sự hiện diện của sự dung hợp FGFR2 hoặc các sự sắp xếp lại khác đã được xác định bằng thử nghiệm giải trình tự thế hệ tiếp theo. Bệnh nhân dùng 20 mg futibatinib uống mỗi ngày một lần cho đến khi bệnh tiến triển hoặc độc tính không thể chấp nhận được.
Các thước đo kết quả hiệu quả chính là tỷ lệ đáp ứng tổng thể (ORR) và thời gian đáp ứng (DoR) được xác định bởi một ủy ban đánh giá độc lập theo RECIST v1.1. ORR là 42% (Khoảng tin cậy 95% [CI]: 32, 52); tất cả 43 người trả lời đã đạt được một phần phản hồi. DoR trung vị là 9.7 tháng (KTC 95%: 7.6, 17.1).
Các phản ứng bất lợi phổ biến nhất xảy ra ở 20% bệnh nhân trở lên là nhiễm độc móng tay, đau cơ xương, táo bón, tiêu chảy, mệt mỏi, khô miệng, rụng tóc, viêm miệng, đau bụng, khô da, đau khớp, loạn vị giác, khô mắt, buồn nôn, chán ăn , nhiễm trùng đường tiết niệu, hội chứng rối loạn cảm giác đỏ lòng bàn tay-bàn chân và nôn mửa.
Liều khuyến cáo của futibatinib là 20 mg uống một lần mỗi ngày cho đến khi bệnh tiến triển hoặc xuất hiện độc tính không thể chấp nhận được.
View full prescribing information for Lytgobi.
