2023 tháng XNUMX: IASO Biotherapeutics’ investigational CAR T-cell therapy for relapsed or refractory multiple myeloma (RRMM), CT103A, has received fast track and regenerative medicine advanced therapy designations from the U.S. Food and Drug Administration (FDA), according to the firm.
Những chỉ định này thêm vào chỉ định thuốc mồ côi của phương pháp điều trị năm trước từ cơ quan quản lý.
Những chỉ định này, cung cấp hỗ trợ tài chính và quy định, nhằm đẩy nhanh sự phát triển của các loại thuốc có khả năng điều trị các bệnh nghiêm trọng, đe dọa đến tính mạng hoặc không phổ biến mà hiện tại không có đủ phương pháp điều trị.
“Tận dụng… hệ thống sản phẩm sáng tạo [và] khả năng lâm sàng và sản xuất tích hợp của mình, IASO đặt mục tiêu cung cấp các liệu pháp biến đổi, có thể chữa khỏi và giá cả phải chăng, đáp ứng nhu cầu y tế chưa được đáp ứng cho bệnh nhân ở Trung Quốc cũng như trên toàn thế giới,” công ty cho biết trong thông báo của mình .
Mỹ thử nghiệm CT103A dự kiến vào tháng XNUMX
Trạng thái theo dõi nhanh cho phép bạn trải qua quá trình xem xét luân phiên và xem liệu bạn có đủ điều kiện để được phê duyệt nhanh hơn và xem xét ưu tiên hay không. Đánh giá luân phiên có nghĩa là một công ty có thể gửi các phần của ứng dụng theo quy định khi chúng đã sẵn sàng, thay vì đợi cho đến khi tất cả các phần được hoàn thành trước khi cơ quan có thể xem xét ứng dụng.
Phê duyệt nhanh, còn được gọi là "phê duyệt có điều kiện", được áp dụng cho các phương pháp điều trị có sẵn ngay lập tức đáp ứng nhu cầu y tế chưa được đáp ứng, miễn là có bằng chứng ban đầu cho thấy lợi ích của phương pháp điều trị đó lớn hơn rủi ro.
Với chỉ định RMAT, bạn có thể nói chuyện với FDA sớm, thường xuyên và gần gũi. Trong trường hợp phê duyệt nhanh, bằng chứng lâm sàng cần thiết để xác nhận lợi ích của liệu pháp và nhận được sự chấp thuận đầy đủ có thể đến từ các nguồn khác ngoài thử nghiệm lâm sàng xác nhận truyền thống, thường giúp tiết kiệm thời gian và tiền bạc.
Cho đến nay, CT103A mới chỉ được thử nghiệm trên bệnh nhân u tủy ở Trung Quốc, nơi nó được coi là một liệu pháp đột phá và hiện đang được xem xét nhanh chóng. Ở đó, IASO và Innovent Biologics đang hợp tác để tạo ra CT103A.
Vào tháng 103, FDA đã phê duyệt đơn đăng ký của IASO cho một loại thuốc mới đang được nghiên cứu. Điều này có nghĩa là CTXNUMXA có thể được sử dụng trong các thử nghiệm lâm sàng tại Hoa Kỳ
Thử nghiệm lâm sàng Giai đoạn 1b (NCT05698303) sẽ thử nghiệm phương pháp điều trị trên tối đa 12 người lớn mắc RRMM để xem mức độ an toàn và hiệu quả của phương pháp này. Nghiên cứu sẽ được thực hiện tại Trung tâm Ung thư MD Anderson thuộc Đại học Texas ở Houston, Texas. Nó dự kiến sẽ bắt đầu vào tháng Năm.
Liệu pháp tế bào T thụ thể kháng nguyên khảm (CAR) hoạt động bằng cách giúp các tế bào T, một loại tế bào miễn dịch có thể chống ung thư, dễ dàng tìm và tấn công các tế bào ung thư.
Thu thập các tế bào T của bệnh nhân và thay đổi chúng trong phòng thí nghiệm để tạo ra một thụ thể, hay CAR, nhận dạng các protein cụ thể trên tế bào ung thư là ý tưởng chính đằng sau phương pháp này. Khi các tế bào đã được biến đổi kỹ thuật này được đưa trở lại cơ thể, chúng sẽ tìm và tiêu diệt các tế bào ung thư mà không làm tổn thương các tế bào khỏe mạnh của cơ thể.
CT103A goes after a protein called B-cell mature antigen that is only found in cancer cells (BCMA). It also has a small piece of a human antibody that is meant to lower the chance that the body’s immune system will attack the therapy. This is a common problem with Liệu pháp tế bào T CAR that can make it hard to re-dose them if a person’s cancer comes back.
Trong một thử nghiệm thí điểm sớm Giai đoạn 1 (ChiCTR1800018137) ở Trung Quốc, 18 người bị RRMM đã được điều trị. Sau khoảng một năm, tất cả họ đều có phản ứng với việc điều trị. Gần ba phần tư (72,2%) có phản ứng hoàn toàn hoặc tốt hơn, điều đó có nghĩa là khối u của họ đã biến mất.
Cho đến nay, liệu pháp tế bào CAR T của IOSA chỉ được thử nghiệm ở Trung Quốc
Sau đó, thử nghiệm Giai đoạn 1/2 có tên FUMANBA-1 (NCT05066646) đã được bắt đầu ở Trung Quốc để kiểm tra tính an toàn và hiệu quả của CT103A ở tối đa 132 người lớn mắc RRMM.
Last year, at the European Hematology Association Research Conference, a presentation was given called “Updated Phase 1/2 Data of the Safety and Efficacy of CT103A, Fully-Human BCMA-Directed CAR-T Cells in Relapsed/Refractory Multiple Myeloma.” This was based on data from the first two phases of the study.
Tính đến ngày 21/2022/103, CT79A đã được sử dụng điều trị cho 10 người, thời gian theo dõi trung bình gần XNUMX tháng.
Những bệnh nhân này đã trải qua trung bình 38 phương pháp điều trị, một số trong số đó là thuốc điều hòa miễn dịch, thuốc ức chế proteasome và thuốc ức chế CD15.2. Mười hai (XNUMX%) trong số họ đã được điều trị bằng liệu pháp tế bào CAR-T nhắm mục tiêu BCMA không phải của con người.
Sau trung bình 16 ngày điều trị, kết quả cho thấy hầu hết bệnh nhân (94.9%) ít nhất có đáp ứng một phần. Điều này bao gồm 68.4% bệnh nhân có phản ứng hoàn toàn hoặc tốt hơn và 89.9% bệnh nhân có phản ứng một phần rất tốt hoặc tốt hơn.
Mười người bị u tủy ngoài tủy, một loại ung thư phát triển bên ngoài tủy xương, tất cả đều đã khỏi bệnh nhờ điều trị. Tất cả những người này đều khỏi bệnh sau khi điều trị, 90% khỏi bệnh hoặc khỏi hoàn toàn.
The response rate for the 12 people who had Liệu pháp tế bào T CAR before was 75%, and 41.7% of those people had a complete response or better.
Trong toàn bộ nhóm 79 bệnh nhân, 92.4% cũng âm tính với bệnh còn sót lại tối thiểu hoặc số lượng nhỏ tế bào ung thư đôi khi có thể tồn tại sau khi điều trị và khiến bệnh quay trở lại.
Hồ sơ an toàn của CT103A là tốt và dễ xử lý.
Most patients (94.9%) had cytokine release syndrome, which is an immune response that can be dangerous and is often seen with Liệu pháp tế bào T CAR. But most of the time, these reactions were mild or moderate and lasted about five days.
Hội chứng nhiễm độc thần kinh liên quan đến tế bào tác động miễn dịch, một phản ứng miễn dịch nghiêm trọng ảnh hưởng đến hệ thần kinh, đã được phát hiện ở hai người. Các triệu chứng của họ nhẹ hoặc trung bình và biến mất.
Nhìn chung, CT103A không gây ra phản ứng miễn dịch chống lại phương pháp điều trị, mặc dù 16.5% bệnh nhân được xét nghiệm dương tính với kháng thể chống lại CT103A.
Trong thử nghiệm FUMANBA-1 Giai đoạn 2 (NCT05181501), có tới 20 bệnh nhân đa u tủy có nguy cơ cao mới được chẩn đoán đang được thử nghiệm để xem liệu CT103A có thể giúp họ hay không.
