Vào ngày 14 tháng 2019 năm XNUMX, cabozantinib (CABOMETYX, Exelixis, Inc.) đã được phê duyệt bởi Thực phẩm và Cục Quản lý dược cho bệnh nhân ung thư biểu mô tế bào gan (HCC) trước đây đã được điều trị bằng sorafenib.
Sự chấp thuận dựa trên một nghiên cứu ngẫu nhiên (2: 1) CELESTIAL (NCT01908426), mù đôi, đối chứng với giả dược, đa trung tâm ở những bệnh nhân HCC, những người trước đây đã dùng sorafenib và bị tổn thương gan ở Child Pugh Class A. Các bệnh nhân được chọn ngẫu nhiên để nhận. hoặc cabozantinib 60 mg, uống một lần mỗi ngày (n = 470) hoặc giả dược (n = 237) trước khi bệnh trở nặng hoặc độc tính không phù hợp.
Thước đo hiệu quả chính là tỷ lệ sống sót chung (OS); các thước đo kết quả bổ sung là tỷ lệ sống không bệnh tiến triển (PFS) và tỷ lệ đáp ứng tổng thể (ORR), được đánh giá bởi các nhà điều tra theo RECIST 1.1. Hệ điều hành trung bình là 10.2 tháng (KTC 95%: 9.1,12.0) đối với bệnh nhân dùng Cabozantinib và 8 tháng (KTC 95%: 6.8, 9.4) đối với những người dùng giả dược (HR 0.76; KTC 95%: 0.63, 0.92; p=0.0049) . PFS trung bình là 5.2 tháng (4.0, 5.5) và 1.9 tháng (1.9, 1.9), ở nhóm dùng Cabozantinib và giả dược, tương ứng (HR 0.44; KTC 95%: 0.36, 0.52; p<0.001). ORR là 4% (95% CI: 2.3, 6.0) ở nhóm Cabozantinib và 0.4% (95% CI: 0.0, 2.3) ở nhóm giả dược.
Tiêu chảy, mệt mỏi, chán ăn, rối loạn cảm giác ban đỏ ở lòng bàn tay-bàn chân, buồn nôn, tăng huyết áp và nôn là những phản ứng bất lợi phổ biến nhất ở khoảng 25% bệnh nhân dùng Cabozantinib trong các thử nghiệm lâm sàng nhằm giảm thiểu tần suất.
Liều khuyến cáo của cabozantinib là 60 mg uống, ít nhất 1 giờ trước hoặc 2 giờ sau bữa ăn, một lần một ngày.
FDA cấp chỉ định thuốc mồ côi ứng dụng này. Các chuyên gia chăm sóc sức khỏe nên báo cáo tất cả các tác dụng phụ nghiêm trọng được nghi ngờ có liên quan đến việc sử dụng bất kỳ loại thuốc và thiết bị nào cho FDA Hệ thống báo cáo MedWatch hoặc bằng cách gọi 1-800-FDA-1088.
