Tháng 2021 năm XNUMX: Cabozantinib (Cabometyx, Exelixis, Inc.) đã được Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm chấp thuận cho bệnh nhân người lớn và trẻ em từ 12 tuổi trở lên mắc bệnh ung thư tuyến giáp biệt hóa (DTC) tiến triển cục bộ hoặc di căn đã tiến triển sau liệu pháp nhắm mục tiêu VEGFR trước đó và những người không đủ điều kiện hoặc kháng với iốt phóng xạ .
COSMIC-311, một thử nghiệm lâm sàng ngẫu nhiên (2: 1), mù đôi, có đối chứng với giả dược, đa trung tâm (NCT03690388) ở những bệnh nhân bị DTC tiến triển tại chỗ hoặc di căn tiến triển sau liệu pháp nhắm mục tiêu VEGFR trước đó và không đủ điều kiện hoặc không chịu được phóng xạ iốt, đã được sử dụng để đánh giá hiệu quả. Bệnh nhân được dùng cabozantinib 60 mg hoặc giả dược hoặc chăm sóc hỗ trợ tốt nhất cho đến khi bệnh tiến triển hoặc có độc tính không thể chấp nhận được.
Các thước đo kết quả hiệu quả chính là tỷ lệ sống sót không tiến triển (PFS) trong nhóm dân số có ý định điều trị và tỷ lệ đáp ứng tổng thể (ORR) ở 100 bệnh nhân ngẫu nhiên đầu tiên, cả hai đều được đánh giá bởi ủy ban đánh giá X quang độc lập mù bằng cách sử dụng RECIST 1.1 tiêu chí. So với giả dược, CABOMETYX làm giảm đáng kể nguy cơ tiến triển bệnh hoặc tử vong (p0.0001). PFS trung bình ở nhóm dùng Cabozantinib là 11.0 tháng (KTC 95%: 7.4, 13.8), so với 1.9 tháng (KTC 95%: 1.9, 3.7) ở nhóm dùng giả dược. Trong nhóm dùng Cabozantinib và giả dược, ORR lần lượt là 18% (95% CI: 10%, 29%) và 0% (95% CI: 0%, 11%).
Tiêu chảy, gây rối loạn thần kinh lòng bàn tay (PPE), mệt mỏi, tăng huyết áp và viêm miệng là những tác dụng ngoại ý phổ biến nhất (25%). Hạ calci huyết được đưa vào như một lưu ý cảnh báo.
Cho đến khi bệnh tiến triển hoặc có độc tính không thể chấp nhận được, liều cabozantinib đơn chất được khuyến cáo là 60 mg x 12 lần / ngày. Ở bệnh nhi (từ 1.2 tuổi trở lên với BSA dưới 2 m40), liều cabozantinib được khuyến cáo là XNUMX mg một lần mỗi ngày cho đến khi bệnh tiến triển hoặc có độc tính không thể dung nạp được.
