Có một bước đột phá lớn trong việc phát triển thuốc điều trị khối u não ở trẻ em. U não ở trẻ em là một bệnh ác tính phổ biến hơn ở trẻ em. Nghiên cứu gần đây đã phát hiện ra rằng một loại thuốc hỗn hợp mới có thể điều trị các khối u não phổ biến ở trẻ em.
Cancer Cell” magazine recently announced that in the UK about 400 children develop brain khối u each year, of which the prevalence of boys is slightly higher than that of girls.
Liệu chúng ta có thể tận dụng các kết quả của xét nghiệm gen khối u và các phương pháp điều trị phù hợp không - một chiến lược thường được gọi là y học cá nhân hóa - chiến lược điều trị này có thể tạo ra kết quả rất tốt cho bệnh nhân u não.
Neural myeloblastoma (medulloblastoma) is one of the most common malignant tumors of the cerebellum. This u não grows rapidly and most often occurs in children around the age of 5. Treatment options include surgery, radiation and chemotherapy. Although great progress has been made in treatment methods and techniques, the success rate of treating myeloblastoma still lags far behind other children’s malignancies. In particular, myeloblastoma is a highly aggressive malignancy. Only 40% of patients with u nguyên bào tủy survive, compared with other tumors of a less severe type-with a survival rate of more than 80%.
Researchers in the United States have discovered a new combination therapy for the treatment of highly aggressive u nguyên bào thần kinh. In laboratory tests, the drug killed cancer cells without any toxicity to normal cells, and researchers hope to conduct clinical trials of the drug. Robert Wechsler-Reya, an adjunct professor at the Sanford Burnham Prebys Medical Institute, said: “Our goal is to confirm that the drug has low toxicity properties. Because doctors and patients in this case urgently require new clinical treatment options, we will soon apply the drug from the laboratory to clinical treatment.
Bằng cách kết hợp với các loại thuốc khác, các hợp chất mới ức chế khối u được sàng lọc trong ống nghiệm và in vivo.
Clinical trials for neuroblastoma are often very challenging because of the limited number of patients. In addition, coupled with the variability of the disease, most treatments are only effective for one subtype of patient. Understanding which patients will respond to this treatment is one of the main goals of the trial.
“Nếu chúng ta có thể phát triển các phương pháp điều trị được thiết kế riêng dựa trên gen khối u - một chiến lược thường được gọi là điều trị cá nhân hóa - thì điều này có thể mang lại một phúc âm rất lớn cho những bệnh nhân mắc một số khối u nhất định.”
Có bốn loại u nguyên bào thần kinh riêng biệt và bệnh nhân có nhóm khối u thứ ba có tiên lượng xấu nhất - chỉ 40% bệnh nhân sống sót lâu dài. Ngược lại, khả năng sống sót lâu dài của các u nguyên bào thần kinh khác tương đối lạc quan, và khoảng 80% bệnh nhân có thể sống sót lâu dài.
Hầu hết nhóm bệnh nhân thứ ba bị u nguyên bào thần kinh có biểu hiện cao của gen gây ung thư MYC, đây là nguyên nhân gây ra sự phân chia tế bào không thể kiểm soát và hình thành các khối u.
A study of mice with a third type of neural tube cell tumors showed that histone deacetylase inhibitors (HDACIs) and phosphatidylinositol 3-kinase inhibitors (PI3KIs) may stop mice and humans from making neurotubular glioblastomas while not hurting normal cells too much.
Assistant professor Pei Yanxin at the National Children’s Medical Center in Washington, D.C., said, “Our initial screening identified several histone deacetylase inhibitors that can kill MYC oncogene-activated neural tube cell tumors without harming normal cell agents (HDACIs).”
“The most effective of these compounds is panobinostat, which has entered clinical trials in other types of cancer, but has not yet been tested on neuroblastoma.” Dr. Kun-Wei, a postdoctoral researcher at Stanford University, added: “Several other studies have revealed that the mechanism of action of panobinostat is to promote the activation of the FOXO1 gene that can interfere with the oncogenes of MYC.
Thuốc ức chế 3-kinase phosphatidylinositol (PI3KIs) cũng được cho là có tác dụng kích hoạt gen FOXO1. Chúng tôi đưa ra giả thuyết rằng chất ức chế panobinostat và phosphatidylinositol 3-kinase (PI3KIs) có thể hoạt động cùng nhau để ngăn chặn sự tồn tại của tế bào ung thư.
“It is true that the combined treatment of these two drugs can significantly increase the survival of patients with tumors carrying the MYC gene compared to using a single drug alone.”
